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NFX-179 Topische Gelbehandlung für Erwachsene mit Neurofibromatose 1 (NF1) und kutanen Neurofibromen (cNF)

29. Januar 2026 aktualisiert von: NFlection Therapeutics, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, Vehikel-kontrollierte Parallelgruppen-Phase-2-Dosis-Wirkungs-Studie zur Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit von zwei Konzentrationen von NFX-179-Gel bei Patienten mit kutanen Neurofibromen

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, vehikelkontrollierte Parallelgruppen-Dosis-Wirkungs-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von 2 Konzentrationen von NFX-179 Gel bei Patienten mit kutanen Neurofibromen. Bei Besuch 1 identifiziert der Prüfarzt 10 Ziel-cNFs, die die Aufnahmekriterien erfüllen. Die Ziel-cNFs müssen sich auf dem Gesicht, dem vorderen Rumpf oder den oberen Extremitäten des Probanden befinden. Zwei Ziel-cNFs müssen sich im Gesicht befinden und 8 müssen sich auf dem vorderen Stamm oder den oberen Extremitäten befinden. Die Studienmedikation wird 182 Tage (26 Wochen) lang topisch QD auf die Ziel-cNFs aufgetragen. Während der Dauer der Studie werden die Probanden auf Sicherheit und Wirksamkeit untersucht.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

199

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72205-7199
        • University of Arkansas for Medical Sciences
      • Rogers, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72758
        • Northwest Arkansas Clinical Trials Center, PLLC
    • California
      • Fremont, California, Vereinigte Staaten, 94538
        • Center For Dermatology Clinical Research, Inc.
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • University Clinical Trials, Inc.
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Vereinigte Staaten, 60077
        • NorthShore University HealthSystem
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • The Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55112
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68144
        • Skin Specialists, P.C.
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10075
        • Sadick Research Group, LLC
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14623
        • Skin Search of Rochester, Inc.
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Mayfield Heights, Ohio, Vereinigte Staaten, 44124
        • Apex Clinical Research Center, LLC
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Sugarloaf, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 18249
        • Derm Dox Center for Dermatology
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75230
        • Dermatology Treatment and Research Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • UTHealth McGovern Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, Vereinigte Staaten, 24501
        • The Education & Research Foundation, Inc.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Das Subjekt ist mindestens 18 Jahre alt
  2. Der Proband muss vor allen Studienverfahren eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben
  3. Das Subjekt muss eine klinische Diagnose von NF1 haben

  4. Das Subjekt hat 10 klinisch diagnostizierte Ziel-cNFs, wobei sich vorzugsweise 2 Ziel-cNFs im Gesicht und 8 Ziel-cNFs am vorderen Rumpf oder den oberen Extremitäten befinden. Alternativ befindet sich mindestens 1 Ziel-cNF im Gesicht, in diesem Fall müssen 9 Ziel-cNFs am vorderen Stamm oder an den oberen Extremitäten lokalisiert sein. Jeder Ziel-cNF muss die folgenden Kriterien erfüllen:

    • Hat nach Ansicht des Prüfarztes ein klinisch typisches Erscheinungsbild
    • Befindet sich nicht innerhalb von 1 cm des Augenhöhlenrandes
    • nicht mit Haaren bedeckt ist, die nach Ansicht des Untersuchers die Aufnahme von Fotos beeinträchtigen oder die Auswertung des cNF beeinträchtigen könnten
    • Hat einen Arzt-Tumorbeurteilungsgrad ≥2
    • Ist kuppelförmig
    • Ist nicht gestielt
    • Ist ein diskretes cNF, umgeben von ausreichend nicht betroffener Haut, das nach Ansicht des Prüfarztes:
    • Die Maße können gemessen werden
    • Der Umfang kann in den Studienfotos umrissen werden
    • Ist nicht gereizt (z. B. Blutungen, Entzündungen)
    • sich nicht in einem Bereich befindet, der einem wiederholten Trauma ausgesetzt ist (z. B. ein rasierter Bereich, an der Gürtellinie, unter einem BH-Träger usw.)
    • Hat keine aktive Hautinfektion
    • Ziel-cNFs im Gesicht müssen die folgenden Tumorabmessungen haben:
    • Hat eine Länge von ≥5 mm und ≤14 mm
    • Hat eine Breite von ≥5 mm und ≤14 mm
    • Hat eine Höhe von ≥2 mm.
    • Ziel-cNFs am vorderen Rumpf oder den oberen Extremitäten müssen folgende Tumordimensionen aufweisen:
    • Hat eine Länge von ≥7 mm und ≤14 mm
    • Hat eine Breite von ≥5 mm und ≤14 mm
    • Hat eine Höhe von ≥2 mm.
  5. Der Proband stimmt zu, die Exposition von Ziel-cNFs gegenüber übermäßigem Sonnenlicht zu vermeiden und sein/ihr routinemäßiges Sonnenschutzmittel zu verwenden, wenn eine übermäßige Exposition nicht vermieden werden kann
  6. Der Proband stimmt zu, Solarien NICHT zu benutzen
  7. Der Proband ist bereit, während der Studie auf die Behandlung jedes Ziel-cNF zu verzichten, mit Ausnahme der im Protokoll festgelegten Therapie
  8. Weibliche Probanden, die Frauen im gebärfähigen Alter sind, müssen ein negatives Urin-Schwangerschaftstestergebnis haben und bereit sein, für die Dauer der Studie eine vom Protokoll genehmigte Verhütungsmethode anzuwenden
  9. Der Proband ist bereit und in der Lage, alle Studienanweisungen zu befolgen und an allen Studienbesuchen teilzunehmen.

Ausschlusskriterien:

  1. Der Proband hat innerhalb des angegebenen Zeitraums vor Besuch 1 eine der folgenden topischen Therapien auf oder in der Nähe von Ziel-cNF angewendet, die nach Ansicht des Prüfarztes die Bewertung von cNFs beeinträchtigen oder die den Probanden durch die Studienteilnahme einem inakzeptablen Risiko aussetzen :

    • Kortikosteroide; 30 Tage
    • Verschreibungspflichtige Retinoide (z. B. Tazaroten, Tretinoin, Adapalen); 30 Tage
    • > 5 % einer alpha-Hydroxysäure (z. B. Glykolsäure, Milchsäure); 30 Tage
    • Fluorouracil; 30 Tage
    • Imiquimod; 30 Tage
    • LASER, Licht (z. B. intensives gepulstes Licht [IPL], photodynamische Therapie [PDT]) oder andere energiebasierte Therapie; 180 Tage
    • MEK-Inhibitor oder BRAF-Inhibitor; je.

  2. Das Subjekt hat innerhalb des angegebenen Zeitraums vor Besuch 1 eine der folgenden systemischen Medikamententherapien verwendet:

    • Retinoide (z. B. Etretinat, Isotretinoin); 90 Tage
    • MEK-Inhibitoren; 180 Tage
    • BRAF-Inhibitoren; 180 Tage
  3. Das Subjekt hat eine Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen einen der Inhaltsstoffe in den Studienmedikamenten
  4. Der Proband hat eine bekannte interkurrente Krankheit oder einen körperlichen Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes die Bewertung eines Ziel-cNF beeinträchtigen würde oder der den Probanden durch die Studienteilnahme einem unannehmbaren Risiko aussetzt
  5. Das Subjekt hat nach Ansicht des Prüfarztes eine klinisch relevante Vorgeschichte von Lebererkrankungen, einschließlich Virushepatitis, aktuellem Alkoholmissbrauch oder Zirrhose
  6. Das Subjekt hat in den letzten 5 Jahren eine Vorgeschichte von metastasierter Erkrankung oder aktivem Krebs (ausgenommen Nicht-Melanom-Hautkrebs, Gebärmutterhalskrebs im Stadium I, duktales Karzinom in situ der Brust oder chronisches lymphozytisches Lymphom im Stadium 0).
  7. Das Subjekt hat einen Zustand (z. B. andere Hautzustände oder -krankheiten, Stoffwechselstörungen, körperliche Untersuchungsbefunde, klinische Laborbefunde) oder Situationen (z. B. Urlaub, geplante Operation), die nach Ansicht des Prüfarztes die Bewertung eines Ziel-cNF beeinträchtigen würden oder die den Probanden durch die Studienteilnahme einem unannehmbaren Risiko aussetzt
  8. Der Proband hat an einer Prüfpräparatstudie teilgenommen, bei der innerhalb der letzten 30 Tage ein Prüfpräparat verabreicht wurde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: NFX-179 Topical Gel 0,5%
NFX-179 0,5% topisches Gel wird einmal täglich auf die Zielkutanen Neurofibrome (cNFs) für 182 Tage aufgetragen.
Arzneimittel: NFX-179-Gel
Das topische NFX-179-Gel ist das aktive Prüfprodukt, das untersucht wird
Andere Namen:
  • NFX-179 topisches Gel
Experimental: NFX-179 Topisches Gel 1,5%
NFX-179 1,5 % topisches Gel wird einmal täglich für 182 Tage auf die Ziel-cNFs aufgetragen.
Arzneimittel: NFX-179-Gel
Das topische NFX-179-Gel ist das aktive Prüfprodukt, das untersucht wird
Andere Namen:
  • NFX-179 topisches Gel
Placebo-Komparator: NFX-179 Topisches Gel-Fahrzeug
Das Vehikel des NFX-179-Topikalgels wird einmal täglich über 182 Tage auf die Ziel-cNFs aufgetragen.
Arzneimittel: Fahrzeuggel
NFX-179 Vehikelgel ist der Placebo-Vergleich für diese Studie
Andere Namen:
  • NFX-179 Trägergel

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) bis Tag 211
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) wurde definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis im Zusammenhang mit der Anwendung eines Arzneimittels beim Menschen, unabhängig davon, ob es als arzneimittelbedingt angesehen wurde oder nicht. Ein TEAE war ein Ereignis, das am oder nach der ersten Dosis des Studienmedikaments auftrat oder sich verschlechterte. Eine Zusammenfassung aller schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und anderer unerwünschter Ereignisse (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität befindet sich im Abschnitt 'Gemeldete unerwünschte Ereignisse'.
Baseline (Tag 1) bis Tag 211
Prozentsatz der Teilnehmer mit mindestens 50 % der Zielläsionen mit 50 %iger Reduktion des cNF-Volumens über der umgebenden nicht-tumorbildenden Haut
Zeitfenster: Tag 182
Die Behandlungswirksamkeit wurde anhand des Prozentsatzes der behandelten Teilnehmer gemessen, bei denen mindestens 50 % der Zielveränderungen nach 6 Monaten Behandlung eine 50 %ige Reduktion des cNF-Volumens aufwiesen. Die Tumordimensionen wurden mit einem standardisierten Lineal gemessen.
Tag 182

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit mindestens 50 % der Zielherde mit 50 % Reduktion der cNF-Höhe über der umgebenden nicht-tumorbefallenen Haut
Zeitfenster: Tag 182
Die Behandlungswirksamkeit wurde durch den Prozentsatz der behandelten Teilnehmer mit mindestens 50 % der Zielherde mit einer 50 %igen Verringerung der cNF-Höhe nach 6-monatiger Behandlung gemessen. Die Tumordimensionen wurden mit einem standardisierten Lineal gemessen.
Tag 182
Mittlere prozentuale Veränderung vom Ausgangswert im cNF-Volumen am Tag 182 basierend auf dem cNF-Volumen aus Linealmessungen
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 182
Die mittlere prozentuale Veränderung des Tumorvolumens wurde aus Maßnahmen mit dem Lineal während des gesamten Behandlungsverlaufs berechnet. Hier werden auf Teilnehmerebene analysierte Daten dargestellt.
Ausgangswert, Tag 182
Änderung gegenüber dem Ausgangswert des Tumorschweregrads gemäß der ärztlichen Tumorbewertung (PTA) am Tag 182
Zeitfenster: Baseline, Tag 182
Die Wirkung der Behandlung mit der PTA war die Einschätzung des Prüfers bezüglich der durchschnittlichen Gesamtschwere jedes Ziel-cNF-Tumors zu einem bestimmten Zeitpunkt. Die PTA ist eine 5-Punkte-Skala zur Messung der Tumorschwere (0 = abgeheilt/keine, 1 = fast abgeheilt, 2 = leicht, 3 = mittel und 4 = schwer). Hier dargestellt sind die auf Teilnehmerebene analysierten Daten.
Baseline, Tag 182
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Tumor-Schweregrad-Score gemäß Selbsteinschätzung des Probanden (SSA) am Tag 182
Zeitfenster: Baseline, Tag 182
Die SSA war die Einschätzung der Teilnehmer bezüglich der durchschnittlichen Gesamtschwere jedes Ziel-cNF zu einem bestimmten Zeitpunkt. Die SSA ist eine 5-Punkte-Skala zur Messung des Tumorschweregrads (0 = klar/keine, 1 = fast klar, 2 = leicht, 3 = mittel und 4 = schwer).
Baseline, Tag 182

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Patient Reported Outcome Measure zur Beurteilung der Ziel-cNF-Symptome über 182 Tage
Zeitfenster: 182 Tage
Diese Bewertung erfolgt über die Bewertung der Erfahrung der Testperson in der vergangenen Woche mit 9 Items für jeden Ziel-cNF (Empfindlichkeit, Schmerz, Juckreiz, Wahrnehmbarkeit, Größe, Aussehen, Pflege zur Vermeidung von Irritationen, wie sehr die cNF die Testperson stört, Selbst- Bewusstsein). Jedes Item wird anhand einer 5-Punkte-Skala bewertet.
182 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

NFlection Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. September 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

2. Oktober 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

2. Oktober 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NFX-179-NF1-202

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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