CMT를 가진 개인의 NT-3 수준 및 기능
2026년 7월 28일 업데이트: Zarife Sahenk
말초 신경병증 또는 Charcot-Marie-Tooth 신경병증 환자에서 순환 NT-3 수준과 기능의 상관관계
이 연구는 말초 신경병증 또는 모든 유형의 Charcot-Marie-Tooth 신경병증(CMT) 진단을 받은 개인의 혈청 NT-3 수준을 평가하고 이를 기능과 연관시킬 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 향후 연구에서 AAV1.NT-3 유전자 요법을 받을 대상에서 NT-3의 치료 수준을 결정하는 데 도움이 될 말초 신경병증 진단을 받은 사람들의 혈청 NT-3 수준을 평가할 것입니다.
이 연구는 또한 모든 유형의 Charcot-Marie Tooth Disease(CMT)의 자연사를 정의하고 질병 진행률과 골격근 침범률을 더 잘 정의하는 것을 목표로 합니다.
또 다른 목표는 향후 시험의 후보가 될 수 있는 잘 특성화된 CMT 환자의 레지스트리를 생성하는 것입니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
8
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
7년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
후천성 말초 신경병증 또는 유전적으로 결정된 CMT 신경병증의 확정 진단을 받은 7세 이상의 남성 및 여성 피험자
설명
포함 기준:
- 만 7세 이상 남녀
- 당뇨병으로 인한 후천성 말초 신경병증(PN), 전기적 연구 보고서 또는 알려진 유전적 CMT 진단으로 확립된 자가면역 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP)의 진단. PN의 확실한 진단은 전기 연구, EMG/신경 전도 연구 보고서로 확립됩니다.2
- 평가자가 판단한 신뢰할 수 있는 결과로 최선을 다해 평가를 수행합니다.
- 예정된 약속에 참석할 수 있는 능력
- 정보에 입각한 동의(또는 9-18세의 동의)를 제공할 수 있는 능력
제외 기준:
- 병력별 현재 임신
- 연구자의 의견에 따라 피험자의 안녕, 안전 또는 임상적 해석 가능성을 손상시킬 수 있는 의학적 상태 또는 참작할 수 있는 상황이 있음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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수동 근력 검사(MMT)의 변화 평가
기간: 기준선을 1년차 및 2년차 방문과 비교하십시오.
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주요 운동 그룹의 약점은 수동 근육 테스트를 사용하여 문서화할 수 있습니다.
이 시험을 통해 분포 및 약점 정도와 함께 강도의 대칭성을 평가할 수 있습니다.
Medical Research Council은 주요 운동 그룹을 목 굴곡, 고관절 신전, 무릎 굴곡, 발목 발바닥 굴곡 및 고관절 외전으로 나열합니다.
임상 상황에 따라 검사를 개별화할 수 있습니다.
Medical Research Council은 0-5 범위의 척도를 제공합니다.
평가자 간 신뢰도는 시험의 모든 평가자에 의해 문서화됩니다.
5 등급은 전체 동작 범위를 나타내고 0 등급은 움직임이 없음을 나타냅니다.
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기준선을 1년차 및 2년차 방문과 비교하십시오.
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100미터 시간 테스트(100m)의 변화 평가:
기간: 기준선을 1년차 및 2년차 방문과 비교하십시오.
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연구 절차에 대한 지침은 피험자가 이해할 수 있는 방식으로 제공됩니다(예:
구두 및/또는 서면 지침, 시연, 연습 등).
피험자가 학습 절차에 익숙해지면 100m 테스트를 한 번 완료합니다.
환자는 총 100미터 거리에 대해 4바퀴 25미터의 정해진 코스를 달리도록 요청받을 것입니다.
완료 시간이 초 단위로 기록됩니다.
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기준선을 1년차 및 2년차 방문과 비교하십시오.
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정기 기능 테스트의 변경 사항 평가:
기간: 기준선을 1년차 및 2년차 방문과 비교하십시오.
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시간 제한 기능 테스트에는 4개의 표준 크기 계단을 오르내리는 시간, 바닥에서 일어나는 시간(NSAD에서) 및 10미터 달리기(NSAD에서)가 포함될 수 있습니다.
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기준선을 1년차 및 2년차 방문과 비교하십시오.
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PROMIS Upper Extremity Function 및 Mobility Scales의 변화 평가:
기간: 기준선을 1년차 및 2년차 방문과 비교하십시오.
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PROMIS 상지 기능 및 이동성 기기는 개인의 인지된 상지 기능 및 이동성을 측정하는 환자의 나이에 따라 보고된 환자 및/또는 부모 대리 척도를 활용하는 환자 보고 결과(PRO)입니다.
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기준선을 1년차 및 2년차 방문과 비교하십시오.
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대화형 비디오 평가(ACTIVE)를 통해 캡처된 능력의 변화 평가
기간: 기준선을 1년차 및 2년차 방문과 비교하십시오.
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ACTIVE는 Microsoft Kinect 카메라를 사용하여 환자가 거미를 짓누르거나 보석을 수집하는 동안 기능적 도달 볼륨을 측정하는 비디오 게임입니다.
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기준선을 1년차 및 2년차 방문과 비교하십시오.
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CMT 소아 척도(CMTPedS)의 변화 평가
기간: 기준선을 1년차 및 2년차 방문과 비교하십시오.
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CMTPedS는 상지, 하지, 균형 및 보행과 관련된 다양한 기능적 활동에 대한 환자의 수행 능력을 평가하는 임상의가 관리하는 척도입니다.
CMTPedS는 0(영향을 받지 않음)에서 44(심각하게 영향을 받음) 범위의 선형 장애 점수를 생성합니다.
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기준선을 1년차 및 2년차 방문과 비교하십시오.
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Timed Up and Go의 변화 평가
기간: 기준선을 1년차 및 2년차 방문과 비교하십시오.
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TUG(Timed Up and Go 테스트)는 개인의 이동성을 평가하는 데 사용되는 간단한 테스트이며 정적 및 동적 균형이 모두 필요합니다.
그것은 사람이 의자에서 일어나 3미터를 걷고, 돌아서서 다시 의자로 돌아와 앉는 데 걸리는 시간을 사용합니다.
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기준선을 1년차 및 2년차 방문과 비교하십시오.
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강제 폐활량의 변화 평가
기간: 기준선을 1년차 및 2년차 방문과 비교하십시오.
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강제 호기량(FEV)은 강제 호흡 중에 사람이 내쉴 수 있는 공기의 양을 측정합니다.
강제 폐활량(FVC)은 FEV 테스트 중에 내쉬는 공기의 총량입니다.
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기준선을 1년차 및 2년차 방문과 비교하십시오.
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탐색적 보행 평가의 변화 평가
기간: 기준선을 1년차 및 2년차 방문과 비교하십시오.
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우리는 진동 센서, 활동 모니터 또는 시간 공간 보행 분석을 제공하는 휴대용 보행로를 사용하여 보행을 정량화하려고 시도할 수 있습니다.
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기준선을 1년차 및 2년차 방문과 비교하십시오.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Zarife Sahenk, MD., PhD., Nationwide Children's Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 1월 29일
기본 완료 (실제)
2020년 11월 21일
연구 완료 (실제)
2020년 11월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 3월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 8월 17일
처음 게시됨 (실제)
2021년 8월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 28일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 19-0353
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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