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Níveis e função do NT-3 em indivíduos com CMT

13 de março de 2023 atualizado por: Zarife Sahenk

Correlação dos níveis circulantes de NT-3 e função em indivíduos com neuropatia periférica ou neuropatia de Charcot-Marie-Tooth

Este estudo avaliará os níveis séricos de NT-3 em indivíduos com diagnóstico de neuropatia periférica ou qualquer tipo de neuropatia de Charcot-Marie-Tooth (CMT) e correlacionará isso com a função.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo avaliará os níveis séricos de NT-3 naqueles com diagnóstico de neuropatia periférica, o que ajudará a determinar os níveis terapêuticos de NT-3 em indivíduos que receberão terapia gênica AAV1.NT-3 em um estudo futuro. Este estudo também visa definir a história natural de qualquer tipo de doença de Charcot-Marie Tooth (CMT), definir melhor a taxa de progressão da doença e o envolvimento do músculo esquelético. Outro objetivo é gerar um registro de pacientes com CMT bem caracterizados que possam ser candidatos a ensaios futuros.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Antecipado)

50

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

7 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Indivíduos do sexo masculino e feminino, a partir de 7 anos de idade, com diagnóstico definitivo de neuropatia periférica adquirida ou neuropatia CMT geneticamente determinada

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens ou mulheres a partir de 7 anos de idade
  • Diagnóstico de neuropatia periférica (PN) adquirida, como devido a diabetes, polineuropatia desmielinizante inflamatória crônica autoimune (PDIC) induzida por quimioterapia, estabelecida por um relatório de estudos elétricos ou com um diagnóstico genético conhecido de CMT. O diagnóstico definitivo de NP é estabelecido com um relatório de estudos elétricos, EMG/estudos de condução nervosa.2
  • Realizar avaliações com o melhor de sua capacidade com resultados confiáveis, conforme considerado pelo avaliador.
  • Capacidade de comparecer às consultas agendadas
  • Capacidade de fornecer consentimento informado (ou consentimento para idades de 9 a 18 anos)

Critério de exclusão:

  • Gravidez atual por histórico médico
  • Tem uma condição médica ou circunstâncias atenuantes que, na opinião do investigador, podem comprometer o bem-estar, a segurança ou a interpretabilidade clínica do sujeito

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avalie a mudança no Teste Muscular Manual (MMT)
Prazo: Compare a linha de base com as visitas do Ano 1 e do Ano 2.
A fraqueza nos principais grupos motores pode ser documentada usando testes musculares manuais. Este exame permite avaliar a simetria da força, a distribuição e o grau de fraqueza. O Medical Research Council lista os principais grupos motores como: flexão do pescoço, extensão do quadril, flexão do joelho, flexão plantar do tornozelo e abdução do quadril. Dependendo das circunstâncias clínicas, o exame pode ser individualizado. O Conselho de Pesquisa Médica fornece uma escala que varia de 0 a 5. A confiabilidade entre avaliadores será documentada por todos os avaliadores do estudo. Uma classificação de 5 indica amplitude total de movimento, enquanto uma classificação de 0 indica nenhum movimento.
Compare a linha de base com as visitas do Ano 1 e do Ano 2.
Avalie a mudança no teste cronometrado de 100 metros (100m):
Prazo: Compare a linha de base com as visitas do Ano 1 e do Ano 2.
As instruções para os procedimentos do estudo serão fornecidas de forma que o sujeito possa entender (ou seja, instrução verbal e/ou escrita, demonstração, prática, etc.). Uma vez que o sujeito esteja confortável com os procedimentos de estudo, ele completará o teste de 100m uma vez. Os pacientes serão solicitados a correr um percurso definido de 25 metros por 4 voltas para uma distância total de 100 metros. O tempo para completar em segundos será registrado.
Compare a linha de base com as visitas do Ano 1 e do Ano 2.
Avalie a mudança no Teste Funcional Cronometrado:
Prazo: Compare a linha de base com as visitas do Ano 1 e do Ano 2.
O Teste Funcional Cronometrado pode incluir o tempo para subir/descer 4 degraus de tamanho padrão, tempo para subir do chão (do NSAD) e a corrida de 10 metros (do NSAD).
Compare a linha de base com as visitas do Ano 1 e do Ano 2.
Avalie a mudança nas Escalas de Função e Mobilidade do Extremo Superior PROMIS:
Prazo: Compare a linha de base com as visitas do Ano 1 e do Ano 2.
Os instrumentos PROMIS Upper Extremity Function and Mobility são resultados relatados pelo paciente (PRO) que utilizam uma escala relatada pelo paciente e/ou pelos pais com base na idade do paciente que mede a percepção da função e mobilidade dos membros superiores de um indivíduo.
Compare a linha de base com as visitas do Ano 1 e do Ano 2.
Avalie a mudança nas habilidades capturadas por meio da avaliação de vídeo interativo (ATIVO)
Prazo: Compare a linha de base com as visitas do Ano 1 e do Ano 2.
ACTIVE é um videogame que utiliza a câmera Microsoft Kinect para medir o volume de alcance funcional enquanto o paciente é motivado a esmagar aranhas ou coletar pedras preciosas.
Compare a linha de base com as visitas do Ano 1 e do Ano 2.
Avaliar a mudança na Escala Pediátrica CMT (CMTPedS)
Prazo: Compare a linha de base com as visitas do Ano 1 e do Ano 2.
O CMTPedS é uma escala administrada por médicos que classifica o desempenho do paciente em várias atividades funcionais envolvendo as extremidades superiores, extremidades inferiores, equilíbrio e marcha. O CMTPedS gera um escore linear de incapacidade que varia de 0 (não afetado) a 44 (muito afetado).
Compare a linha de base com as visitas do Ano 1 e do Ano 2.
Avalie a mudança no Timed Up and Go
Prazo: Compare a linha de base com as visitas do Ano 1 e do Ano 2.
O teste Timed Up and Go (TUG) é um teste simples usado para avaliar a mobilidade de uma pessoa e requer equilíbrio estático e dinâmico. Ele usa o tempo que uma pessoa leva para se levantar de uma cadeira, andar três metros, virar, voltar para a cadeira e sentar.
Compare a linha de base com as visitas do Ano 1 e do Ano 2.
Avalie a mudança na capacidade vital forçada
Prazo: Compare a linha de base com as visitas do Ano 1 e do Ano 2.
O volume expiratório forçado (VEF) mede a quantidade de ar que uma pessoa pode exalar durante uma respiração forçada. A capacidade vital forçada (CVF) é a quantidade total de ar expirado durante o teste de VEF.
Compare a linha de base com as visitas do Ano 1 e do Ano 2.
Avalie a mudança na Avaliação Exploratória da Marcha
Prazo: Compare a linha de base com as visitas do Ano 1 e do Ano 2.
Podemos tentar quantificar a marcha usando sensores de vibração, monitores de atividade ou uma passarela portátil que forneça análise temporal e espacial da marcha.
Compare a linha de base com as visitas do Ano 1 e do Ano 2.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Zarife Sahenk

Investigadores

  • Investigador principal: Zarife Sahenk, MD., PhD., Nationwide Children's Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de novembro de 2019

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de junho de 2024

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de junho de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de março de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de agosto de 2021

Primeira postagem (Real)

18 de agosto de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de março de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de março de 2023

Última verificação

1 de março de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 19-0353

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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