Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NT-3-tasot ja toiminnot yksilöissä CMT:n kanssa

maanantai 13. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Zarife Sahenk

Verenkierron NT-3-tasojen ja toiminnan korrelaatio yksilöillä, joilla on perifeerinen neuropatia tai Charcot-Marie-Tooth-neuropatia

Tässä tutkimuksessa arvioidaan seerumin NT-3-tasoja henkilöillä, joilla on diagnosoitu perifeerinen neuropatia tai mikä tahansa Charcot-Marie-Tooth-neuropatia (CMT), ja korreloi tämä toimintojen kanssa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä tutkimuksessa arvioidaan seerumin NT-3-tasoja potilailla, joilla on perifeerinen neuropatiadiagnoosi, mikä auttaa määrittämään NT-3:n terapeuttiset tasot koehenkilöillä, jotka saavat AAV1.NT-3-geeniterapiaa tulevassa tutkimuksessa. Tämän tutkimuksen tavoitteena on myös määritellä minkä tahansa Charcot-Marie Tooth Disease (CMT) -taudin luonnollinen historia, määritellä paremmin taudin etenemisnopeus ja luustolihasten osallistuminen. Toinen tavoite on luoda rekisteri hyvin karakterisoiduista CMT-potilaista, jotka voivat olla ehdokkaita tuleviin tutkimuksiin.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Odotettu)

50

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

7 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

7-vuotiaat ja sitä vanhemmat miehet ja naiset, joilla on hankinnainen perifeerinen neuropatia tai geneettisesti määrätty CMT-neuropatia

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehet tai naaraat yli 7-vuotiaista
  • Hankitun perifeerisen neuropatian (PN), kuten diabeteksen, kemo-indusoidun, autoimmuunisen kroonisen tulehduksellisen demyelinisoivan polyneuropatian (CIDP) diagnoosi, joka on todettu sähkötutkimusten raportilla tai tunnetulla geneettisellä CMT-diagnoosilla. PN:n lopullinen diagnoosi vahvistetaan sähkötutkimusten, EMG/hermojohtavuustutkimusten raportin avulla.2
  • Suorittavat arvioinnit parhaan kykynsä mukaan luotettavilla tuloksilla arvioijan arvioiden mukaan.
  • Mahdollisuus osallistua sovituille tapaamisille
  • Kyky antaa tietoinen suostumus (tai suostumus 9–18-vuotiaille)

Poissulkemiskriteerit:

  • Nykyinen raskaus sairaushistoriaa kohti
  • hänellä on sairaus tai lieventävät olosuhteet, jotka tutkijan mielestä voivat vaarantaa tutkittavan hyvinvoinnin, turvallisuuden tai kliinisen tulkittavuuden

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi muutos manuaalisessa lihastestauksessa (MMT)
Aikaikkuna: Vertaa lähtötasoa vuoden 1 ja vuoden 2 käynteihin.
Suurten motoristen ryhmien heikkous voidaan dokumentoida manuaalisella lihastestauksella. Tämän kokeen avulla voidaan arvioida vahvuuden symmetriaa sekä jakautumista ja heikkouden astetta. Lääketieteellinen tutkimusneuvosto luettelee tärkeimmät motoriset ryhmät: kaulan taivutus, lonkan ojennus, polven taivutus, nilkan plantaarinen koukistus ja lonkan sieppaus. Kliinisistä olosuhteista riippuen tutkimus voidaan räätälöidä. Lääketieteellinen tutkimusneuvosto tarjoaa asteikon 0-5. Kaikki kokeilun arvioijat dokumentoivat arvioijien välisen luotettavuuden. Arvosana 5 tarkoittaa koko liikealuetta, kun taas arvosana 0 tarkoittaa, että liikettä ei ole.
Vertaa lähtötasoa vuoden 1 ja vuoden 2 käynteihin.
Arvioi muutos 100 metrin aikatestissä (100 m):
Aikaikkuna: Vertaa lähtötasoa vuoden 1 ja vuoden 2 käynteihin.
Ohjeet opiskelumenetelmiin annetaan oppiaineen ymmärtämällä tavalla (esim. suullinen ja/tai kirjallinen opastus, esittely, harjoitus jne.). Kun tutkittava on tyytyväinen opiskelumenettelyihin, hän suorittaa 100 metrin testin kerran. Potilaita pyydetään juoksemaan asetettu 25 metrin rata 4 kierrosta yhteensä 100 metrin matkalla. Valmistusaika sekunneissa tallennetaan.
Vertaa lähtötasoa vuoden 1 ja vuoden 2 käynteihin.
Arvioi muutos ajoitetussa toiminnallisessa testauksessa:
Aikaikkuna: Vertaa lähtötasoa vuoden 1 ja vuoden 2 käynteihin.
Ajastettu toiminnallinen testaus voi sisältää aikaa nousta/laskua 4 vakiokokoista portasta, aikaa nousta lattiasta (NSAD:sta) ja 10 metrin juoksua (NSAD:sta).
Vertaa lähtötasoa vuoden 1 ja vuoden 2 käynteihin.
Arvioi muutos PROMIS-yläraajojen toiminto- ja liikkuvuusasteikoissa:
Aikaikkuna: Vertaa lähtötasoa vuoden 1 ja vuoden 2 käynteihin.
PROMIS Upper Extremity Function and Mobility -instrumentit ovat potilaiden raportoimia tuloksia (PRO), jotka käyttävät potilaan raportoimaa ja/tai potilaan ikään perustuvaa vanhemman välitysasteikkoa, joka mittaa yksilön havaittua yläraajojen toimintaa ja liikkuvuutta.
Vertaa lähtötasoa vuoden 1 ja vuoden 2 käynteihin.
Arvioi interaktiivisen videoarvioinnin (ACTIVE) avulla taltioitujen kykyjen muutosta
Aikaikkuna: Vertaa lähtötasoa vuoden 1 ja vuoden 2 käynteihin.
ACTIVE on videopeli, joka käyttää Microsoft Kinect -kameraa toiminnallisen ulottuvuuden mittaamiseen samalla, kun potilas on motivoitunut hämähäkkeihin tai jalokivien keräämiseen.
Vertaa lähtötasoa vuoden 1 ja vuoden 2 käynteihin.
Arvioi CMT Pediatric Scale (CMTPedS) -muutos
Aikaikkuna: Vertaa lähtötasoa vuoden 1 ja vuoden 2 käynteihin.
CMTPedS on kliinikon hallinnoima asteikko, joka arvioi potilaan suorituskykyä erilaisissa toiminnallisissa toimissa, joihin liittyvät yläraajat, alaraajat, tasapaino ja kävely. CMTPedS tuottaa vammaisuuden lineaarisen pistemäärän, joka vaihtelee 0:sta (ei vaikuta) 44:ään (vakavasti).
Vertaa lähtötasoa vuoden 1 ja vuoden 2 käynteihin.
Arvioi muutos Timed Up and Go -toiminnossa
Aikaikkuna: Vertaa lähtötasoa vuoden 1 ja vuoden 2 käynteihin.
Timed Up and Go -testi (TUG) on yksinkertainen testi, jolla arvioidaan henkilön liikkuvuutta ja joka vaatii sekä staattista että dynaamista tasapainoa. Se käyttää aikaa, jonka henkilö nousi tuolilta, kävelee kolme metriä, kääntyy ympäri, kävelee takaisin tuolille ja istuu alas.
Vertaa lähtötasoa vuoden 1 ja vuoden 2 käynteihin.
Arvioi pakotetun elinvoimakapasiteetin muutos
Aikaikkuna: Vertaa lähtötasoa vuoden 1 ja vuoden 2 käynteihin.
Pakotettu uloshengitystilavuus (FEV) mittaa, kuinka paljon ilmaa henkilö voi hengittää ulos pakkohengityksen aikana. Pakotettu elinkapasiteetti (FVC) on FEV-testin aikana uloshengitetyn ilman kokonaismäärä.
Vertaa lähtötasoa vuoden 1 ja vuoden 2 käynteihin.
Arvioi muutos tutkivassa kävelyarvioinnissa
Aikaikkuna: Vertaa lähtötasoa vuoden 1 ja vuoden 2 käynteihin.
Saatamme yrittää mitata kävelyä käyttämällä tärinäantureita, aktiivisuusmittareita tai kannettavaa kävelytietä, joka tarjoaa ajallisen avaruudellisen kävelyanalyysin.
Vertaa lähtötasoa vuoden 1 ja vuoden 2 käynteihin.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Zarife Sahenk

Tutkijat

  • Päätutkija: Zarife Sahenk, MD., PhD., Nationwide Children's Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 13. marraskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 4. maaliskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. elokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 18. elokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 14. maaliskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. maaliskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 19-0353

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Charcot-Marie-Toothin tauti

Kliiniset tutkimukset NT3 verenotto

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Belarus

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa