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CMT患者のNT-3レベルと機能

2023年3月13日 更新者：Zarife Sahenk

末梢神経障害またはシャルコー・マリー・トゥース神経障害を有する個人における循環 NT-3 レベルと機能の相関

この研究では、末梢神経障害またはあらゆるタイプのシャルコー・マリー・トゥース神経障害（CMT）と診断された個人の血清NT-3レベルを評価し、これを機能と相関させます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究では、将来の研究でAAV1.NT-3遺伝子治療を受ける被験者のNT-3の治療レベルを決定するのに役立つ、末梢神経障害と診断された患者の血清NT-3レベルを評価します。 この研究はまた、あらゆるタイプのシャルコー・マリー・トゥース病 (CMT) の自然史を定義し、疾患の進行率と骨格筋の関与をより明確に定義することを目的としています。 別の目的は、将来の試験の候補となる可能性がある、十分に特徴付けられた CMT 患者のレジストリを作成することです。

研究の種類

観察的

入学 (予想される)

50

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

7年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

-男性および女性の被験者、7歳以上で、後天性末梢神経障害または遺伝的に決定されたCMT神経障害の確定診断

説明

包含基準:

  • 7歳以上の男女
  • 糖尿病、化学療法誘発性、自己免疫性慢性炎症性脱髄性多発神経障害 (CIDP) などの後天性末梢神経障害 (PN) の診断は、電気的研究の報告または既知の遺伝子 CMT 診断によって確立されます。 PN の確定診断は、電気検査、EMG/神経伝導検査の報告によって確立されます。
  • 評価者が判断した信頼できる結果で、能力を最大限に発揮して評価を実行します。
  • スケジュールされた予定に参加する能力
  • -インフォームドコンセント（または9〜18歳の場合は同意）を提供する能力

除外基準:

  • 病歴ごとの現在の妊娠
  • -治験責任医師の意見では、被験者の健康、安全、または臨床的解釈可能性を損なう可能性のある病状または酌量すべき事情がある

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
手動筋力テスト (MMT) の変化を評価する
時間枠：ベースラインを 1 年目と 2 年目の訪問と比較します。
主要な運動グループの弱さは、手動の筋肉テストを使用して記録できます。 この試験では、強度の対称性、および分布と弱さの程度を評価できます。 Medical Research Council は、首の屈曲、股関節の伸展、膝の屈曲、足首の底屈、および股関節外転の主要な運動群を挙げています。 臨床状況に応じて、試験は個別化することができます。 Medical Research Council は、0 ～ 5 の範囲のスケールを提供します。 評価者間の信頼性は、試験のすべての評価者によって文書化されます。 評価 5 は可動範囲が広いことを示し、評価 0 は動きがないことを示します。
ベースラインを 1 年目と 2 年目の訪問と比較します。
100 メートル タイムド テスト (100m) で変化を評価します。
時間枠：ベースラインを 1 年目と 2 年目の訪問と比較します。
研究手順の指示は、被験者が理解できる方法で提供されます（つまり、 口頭および/または書面による指示、デモンストレーション、実践など)。 被験者が研究手順に慣れたら、100m テストを 1 回完了します。 患者は、25 メートルのセット コースを 4 周して、合計距離 100 メートルを走るように求められます。 完了までの時間が秒単位で記録されます。
ベースラインを 1 年目と 2 年目の訪問と比較します。
Timed Functional Testing の変更を評価します。
時間枠：ベースラインを 1 年目と 2 年目の訪問と比較します。
時限機能テストには、4 つの標準サイズの階段を昇り降りする時間、床から立ち上がる時間 (NSAD から)、および 10 メートルを走る時間 (NSAD から) が含まれます。
ベースラインを 1 年目と 2 年目の訪問と比較します。
PROMIS 上肢機能および可動性スケールの変化を評価します。
時間枠：ベースラインを 1 年目と 2 年目の訪問と比較します。
PROMIS 上肢機能および可動性計測器は、患者報告アウトカム (PRO) であり、個人の上肢機能および可動性を測定する患者の年齢に基づいて、患者報告および/または親の代理スケールを利用します。
ベースラインを 1 年目と 2 年目の訪問と比較します。
Interactive Video Evaluation (ACTIVE) を通じてキャプチャされた能力の変化を評価する
時間枠：ベースラインを 1 年目と 2 年目の訪問と比較します。
ACTIVE は、Microsoft Kinect カメラを利用して、患者がクモをつぶしたり、宝石を集めたりする動機を与えられている間に機能到達量を測定するビデオ ゲームです。
ベースラインを 1 年目と 2 年目の訪問と比較します。
CMT Pediatric Sc​​ale (CMTPedS) の変化を評価する
時間枠：ベースラインを 1 年目と 2 年目の訪問と比較します。
CMTPedS は臨床医が管理するスケールであり、上肢、下肢、バランス、および歩行を含むさまざまな機能的活動に関する患者のパフォーマンスを評価します。 CMTPedS は、0 (影響を受けていない) から 44 (重度の影響を受けている) までの範囲の障害の線形スコアを生成します。
ベースラインを 1 年目と 2 年目の訪問と比較します。
Timed Up and Go の変化を評価する
時間枠：ベースラインを 1 年目と 2 年目の訪問と比較します。
Timed Up and Go テスト (TUG) は、人の可動性を評価するために使用される簡単なテストであり、静的および動的バランスの両方が必要です。 人が椅子から立ち上がり、3 メートル歩き、向きを変え、椅子に戻って座るまでの時間を使用します。
ベースラインを 1 年目と 2 年目の訪問と比較します。
強制肺活量の変化を評価する
時間枠：ベースラインを 1 年目と 2 年目の訪問と比較します。
強制呼気量 (FEV) は、人が強制呼吸中にどれだけの空気を吐き出すことができるかを測定します。 強制肺活量 (FVC) は、FEV テスト中に吐き出された空気の総量です。
ベースラインを 1 年目と 2 年目の訪問と比較します。
探索的歩行評価で変化を評価する
時間枠：ベースラインを 1 年目と 2 年目の訪問と比較します。
振動センサー、活動モニター、または時空間歩行分析を提供する携帯用通路を使用して、歩行の定量化を試みる場合があります。
ベースラインを 1 年目と 2 年目の訪問と比較します。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Zarife Sahenk

捜査官

  • 主任研究者：Zarife Sahenk, MD., PhD.、Nationwide Children's Hospital

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年11月13日

一次修了 (予想される)

2024年6月1日

研究の完了 (予想される)

2024年6月1日

試験登録日

最初に提出

2020年3月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年8月17日

最初の投稿 (実際)

2021年8月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年3月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年3月13日

最終確認日

2023年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 19-0353

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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