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NT-3-Spiegel und -Funktion bei Personen mit CMT

18. Juni 2025 aktualisiert von: Zarife Sahenk

Korrelation von zirkulierenden NT-3-Spiegeln und -Funktion bei Personen mit peripherer Neuropathie oder Charcot-Marie-Tooth-Neuropathie

Diese Studie wird die Serum-NT-3-Spiegel bei Personen mit der Diagnose einer peripheren Neuropathie oder jeder Art von Charcot-Marie-Tooth-Neuropathie (CMT) bewerten und diese mit der Funktion korrelieren.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wird die Serum-NT-3-Spiegel bei Personen mit einer peripheren Neuropathie-Diagnose bewerten, was dazu beitragen wird, die therapeutischen NT-3-Spiegel bei Personen zu bestimmen, die in einer zukünftigen Studie eine AAV1.NT-3-Gentherapie erhalten werden. Diese Studie zielt auch darauf ab, den natürlichen Verlauf jeder Art von Charcot-Marie-Tooth-Krankheit (CMT) zu definieren, die Rate des Krankheitsverlaufs und die Beteiligung der Skelettmuskulatur besser zu definieren. Ein weiteres Ziel ist die Erstellung eines Registers gut charakterisierter CMT-Patienten, die Kandidaten für zukünftige Studien sein könnten.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

50

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Männliche und weibliche Probanden ab 7 Jahren mit einer definitiven Diagnose einer erworbenen peripheren Neuropathie oder einer genetisch bedingten CMT-Neuropathie

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männchen oder Weibchen ab 7 Jahren
  • Diagnose einer erworbenen peripheren Neuropathie (PN), wie z. B. aufgrund von Diabetes, chemoinduzierter, autoimmuner chronisch entzündlicher demyelinisierender Polyneuropathie (CIDP), festgestellt durch einen Bericht über elektrische Studien oder mit einer bekannten genetischen CMT-Diagnose. Die definitive Diagnose einer PN wird mit einem Bericht über elektrische Untersuchungen, EMG/Nervenleitungsuntersuchungen gestellt.2
  • Führen Sie Bewertungen nach bestem Wissen und Gewissen mit zuverlässigen Ergebnissen durch, wie vom Bewerter erachtet.
  • Fähigkeit, an vereinbarten Terminen teilzunehmen
  • Fähigkeit, eine Einverständniserklärung abzugeben (oder Zustimmung für 9-18-Jährige)

Ausschlusskriterien:

  • Aktuelle Schwangerschaft gemäß Anamnese
  • Hat einen medizinischen Zustand oder mildernde Umstände, die nach Ansicht des Ermittlers das Wohlbefinden, die Sicherheit oder die klinische Interpretierbarkeit des Probanden beeinträchtigen könnten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beurteilen Sie die Änderung im manuellen Muskeltest (MMT)
Zeitfenster: Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
Schwäche in den großen motorischen Gruppen kann durch manuelle Muskeltests dokumentiert werden. Diese Prüfung erlaubt es, die Symmetrie der Stärke zusammen mit der Verteilung und dem Grad der Schwäche zu beurteilen. Der Medical Research Council listet die wichtigsten motorischen Gruppen wie folgt auf: Nackenflexion, Hüftextension, Knieflexion, Plantarflexion des Fußgelenks und Hüftabduktion. Je nach klinischen Gegebenheiten kann die Untersuchung individualisiert werden. Der Medical Research Council bietet eine Skala von 0-5 an. Die Inter-Rater-Reliabilität wird von allen Auswertern der Studie dokumentiert. Eine Bewertung von 5 bedeutet volle Bewegungsfreiheit, während eine Bewertung von 0 keine Bewegung anzeigt.
Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
Bewertungsänderung im 100-Meter-Zeittest (100 m):
Zeitfenster: Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
Anweisungen für Studienverfahren werden in einer Weise bereitgestellt, die der Studienteilnehmer verstehen kann (d.h. mündliche und/oder schriftliche Anweisung, Demonstration, Übung usw.). Sobald die Testperson mit den Studienverfahren vertraut ist, wird sie den 100-Meter-Test einmal absolvieren. Die Patienten werden gebeten, eine festgelegte Strecke von 25 Metern für 4 Runden mit einer Gesamtstrecke von 100 Metern zu laufen. Die Zeit bis zum Abschluss in Sekunden wird aufgezeichnet.
Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
Bewerten Sie die Änderung in Timed Functional Testing:
Zeitfenster: Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
Der zeitgesteuerte Funktionstest kann die Zeit zum Auf- und Absteigen von 4 Treppen in Standardgröße, die Zeit zum Aufstehen vom Boden (von NSAD) und den 10-Meter-Lauf (von NSAD) umfassen.
Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
Beurteilen Sie die Veränderung der PROMIS-Skalen für Funktion und Mobilität der oberen Extremitäten:
Zeitfenster: Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
Die PROMIS-Instrumente für Funktion und Mobilität der oberen Extremitäten sind vom Patienten gemeldete Ergebnisse (PRO), die eine vom Patienten gemeldete und/oder Eltern-Proxy-Skala verwenden, die auf dem Alter des Patienten basiert und die wahrgenommene Funktion und Mobilität der oberen Extremitäten einer Person misst.
Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
Bewerten Sie die Veränderung der Fähigkeiten, die durch interaktive Videobewertung erfasst wurden (AKTIV)
Zeitfenster: Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
ACTIVE ist ein Videospiel, das die Microsoft Kinect-Kamera verwendet, um das funktionelle Reichweitenvolumen zu messen, während der Patient motiviert ist, Spinnen zu zerquetschen oder Edelsteine ​​zu sammeln.
Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
Bewertung der Änderung der CMT Pediatric Scale (CMTPedS)
Zeitfenster: Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
Der CMTPedS ist eine vom Kliniker verwaltete Skala, die die Leistung des Patienten bei verschiedenen funktionellen Aktivitäten bewertet, die die oberen Extremitäten, die unteren Extremitäten, das Gleichgewicht und den Gang betreffen. Das CMTPedS generiert einen linearen Grad der Behinderung, der von 0 (nicht betroffen) bis 44 (stark beeinträchtigt) reicht.
Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
Bewerten Sie die Änderung in Timed Up and Go
Zeitfenster: Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
Der Timed Up and Go Test (TUG) ist ein einfacher Test zur Beurteilung der Mobilität einer Person und erfordert sowohl statisches als auch dynamisches Gleichgewicht. Es nutzt die Zeit, die eine Person benötigt, um von einem Stuhl aufzustehen, drei Meter zu gehen, sich umzudrehen, zurück zum Stuhl zu gehen und sich hinzusetzen.
Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
Beurteilen Sie die Veränderung der forcierten Vitalkapazität
Zeitfenster: Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
Das forcierte Ausatmungsvolumen (FEV) misst, wie viel Luft eine Person bei einem forcierten Atemzug ausatmen kann. Die forcierte Vitalkapazität (FVC) ist die Gesamtmenge an Luft, die während des FEV-Tests ausgeatmet wird.
Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
Beurteilen Sie die Änderung in der explorativen Gangbewertung
Zeitfenster: Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.
Wir können versuchen, den Gang mithilfe von Vibrationssensoren, Aktivitätsmonitoren oder einem tragbaren Gehweg zu quantifizieren, der eine zeitlich-räumliche Ganganalyse ermöglicht.
Vergleichen Sie den Ausgangswert mit den Besuchen in Jahr 1 und Jahr 2.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Zarife Sahenk

Ermittler

  • Hauptermittler: Zarife Sahenk, MD., PhD., Nationwide Children's Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

13. November 2027

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. März 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Juni 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Juni 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 19-0353

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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