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CMT 患者的 NT-3 水平和功能

2023年3月13日 更新者：Zarife Sahenk

周围神经病变或 Charcot-Marie-Tooth 神经病变患者循环 NT-3 水平与功能的相关性

本研究将评估诊断为周围神经病变或任何类型的 Charcot-Marie-Tooth 神经病变 (CMT) 的个体的血清 NT-3 水平，并将其与功能相关联。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

本研究将评估诊断为周围神经病变的患者的血清 NT-3 水平，这将有助于确定在未来研究中将接受 AAV1.NT-3 基因治疗的受试者的 NT-3 治疗水平。 这项研究还旨在确定任何类型的 Charcot-Marie 牙病 (CMT) 的自然史，更好地确定疾病进展和骨骼肌受累的速度。 另一个目标是建立一个特征良好的 CMT 患者登记表，这些患者可能是未来试验的候选人。

研究类型

观察性的

注册 (预期的)

50

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

7年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

明确诊断为获得性周围神经病变或遗传性 CMT 神经病变的 7 岁及以上的男性和女性受试者

描述

纳入标准：

  • 7 岁或以上的男性或女性
  • 获得性周围神经病变 (PN) 的诊断，例如由糖尿病、化学诱导的自身免疫性慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP) 引起的诊断，根据电学研究报告或已知的遗传性 CMT 诊断确定。 PN 的明确诊断是根据电学研究报告、EMG/神经传导研究报告确定的。 2
  • 尽其所能进行评估，并获得评估员认为可靠的结果。
  • 能够参加预定的约会
  • 能够提供知情同意（或同意 9-18 岁）

排除标准：

  • 根据病史目前怀孕
  • 有研究者认为可能危及受试者健康、安全或临床可解释性的医疗状况或情有可原的情况

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：预期

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
评估手动肌肉测试 (MMT) 的变化
大体时间：将基线与第 1 年和第 2 年的访问进行比较。
主要运动群的无力可以通过手动肌肉测试来记录。 该考试允许评估力量的对称性以及分布和弱点程度。 医学研究委员会将主要运动组列为：颈部屈曲、髋关节伸展、膝关节屈曲、踝关节跖屈和髋关节外展。 根据临床情况，检查可以个性化。 医学研究委员会提供了 0-5 的等级。 评估者间的可靠性将由试验的所有评估者记录。 5 级表示全范围运动，而 0 级表示没有运动。
将基线与第 1 年和第 2 年的访问进行比较。
评估 100 米计时测试（100 米）的变化：
大体时间：将基线与第 1 年和第 2 年的访问进行比较。
学习程序的指导将以受试者可以理解的方式提供（即 口头和/或书面指导、示范、练习等）。 一旦受试者对学习程序感到满意，他们将完成一次 100 米测试。 患者将被要求按照 25 米的固定路线跑 4 圈，总距离为 100 米。 以秒为单位完成的时间将被记录下来。
将基线与第 1 年和第 2 年的访问进行比较。
评估定时功能测试的变化：
大体时间：将基线与第 1 年和第 2 年的访问进行比较。
定时功能测试可以包括上升/下降 4 个标准尺寸楼梯的时间、从地板上升的时间（来自 NSAD）和 10 米跑（来自 NSAD）。
将基线与第 1 年和第 2 年的访问进行比较。
评估 PROMIS 上肢功能和活动量表的变化：
大体时间：将基线与第 1 年和第 2 年的访问进行比较。
PROMIS 上肢功能和移动性仪器是患者报告的结果 (PRO)，它利用基于患者年龄的患者报告和/或父母代理量表来测量个人感知的上肢功能和移动性。
将基线与第 1 年和第 2 年的访问进行比较。
评估通过交互式视频评估捕获的能力变化 (ACTIVE)
大体时间：将基线与第 1 年和第 2 年的访问进行比较。
ACTIVE 是一款视频游戏，它利用 Microsoft Kinect 摄像头测量功能触及体积，同时患者有动力去压扁蜘蛛或收集宝石。
将基线与第 1 年和第 2 年的访问进行比较。
评估 CMT 儿科量表 (CMTPedS) 的变化
大体时间：将基线与第 1 年和第 2 年的访问进行比较。
CMTPedS 是临床医生管理的量表，用于评估患者在涉及上肢、下肢、平衡和步态的各种功能活动中的表现。 CMTPedS 生成线性残疾评分，范围从 0（未受影响）到 44（严重受影响）。
将基线与第 1 年和第 2 年的访问进行比较。
评估 Timed Up and Go 的变化
大体时间：将基线与第 1 年和第 2 年的访问进行比较。
Timed Up and Go 测试 (TUG) 是一种简单的测试，用于评估一个人的活动能力，需要静态和动态平衡。 它使用一个人从椅子上站起来、步行三米、转身、走回椅子并坐下所需的时间。
将基线与第 1 年和第 2 年的访问进行比较。
评估用力肺活量的变化
大体时间：将基线与第 1 年和第 2 年的访问进行比较。
用力呼气量 (FEV) 衡量一个人在用力呼吸时可以呼出多少空气。 用力肺活量 (FVC) 是 FEV 测试期间呼出的空气总量。
将基线与第 1 年和第 2 年的访问进行比较。
评估探索性步态评估的变化
大体时间：将基线与第 1 年和第 2 年的访问进行比较。
我们可能会尝试使用振动传感器、活动监视器或提供时空步态分析的便携式走道来量化步态。
将基线与第 1 年和第 2 年的访问进行比较。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Zarife Sahenk

调查人员

  • 首席研究员：Zarife Sahenk, MD., PhD.、Nationwide Children's Hospital

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年11月13日

初级完成 (预期的)

2024年6月1日

研究完成 (预期的)

2024年6月1日

研究注册日期

首次提交

2020年3月4日

首先提交符合 QC 标准的

2021年8月17日

首次发布 (实际的)

2021年8月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年3月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年3月13日

最后验证

2023年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 19-0353

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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Charcot-Marie-Tooth病的临床试验

NT3 抽血的临床试验

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