Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Уровни NT-3 и функции у людей с ШМТ

13 марта 2023 г. обновлено: Zarife Sahenk

Корреляция уровней циркулирующего NT-3 и функции у лиц с периферической нейропатией или нейропатией Шарко-Мари-Тута

В этом исследовании будут оцениваться уровни NT-3 в сыворотке у людей с диагнозом периферической невропатии или любого типа невропатии Шарко-Мари-Тута (ШМТ) и коррелировать это с функцией.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В этом исследовании будут оцениваться уровни NT-3 в сыворотке у лиц с диагнозом периферической невропатии, что поможет определить терапевтические уровни NT-3 у субъектов, которые будут получать генную терапию AAV1.NT-3 в будущем исследовании. Это исследование также направлено на определение естественного течения любого типа болезни зубов Шарко-Мари (ШМТ), более точное определение скорости прогрессирования заболевания и вовлечения скелетных мышц. Другая цель состоит в том, чтобы создать реестр хорошо охарактеризованных пациентов с ШМТ, которые могут быть кандидатами для будущих исследований.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Ожидаемый)

50

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

7 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Субъекты мужского и женского пола в возрасте от 7 лет и старше с окончательным диагнозом приобретенной периферической нейропатии или генетически детерминированной нейропатии ШМТ

Описание

Критерии включения:

  • Самцы или самки от 7 лет и старше
  • Диагноз приобретенной периферической невропатии (PN), такой как диабет, химиоиндуцированная, аутоиммунная хроническая воспалительная демиелинизирующая полинейропатия (CIDP), установленный отчетом об электрических исследованиях или с известным генетическим диагнозом CMT. Окончательный диагноз PN устанавливается на основании результатов электрических исследований, ЭМГ/исследований нервной проводимости.2
  • Выполнять оценки в меру своих возможностей с надежными результатами, как считает оценщик.
  • Возможность посещать запланированные встречи
  • Возможность дать информированное согласие (или согласие в возрасте 9-18 лет)

Критерий исключения:

  • Текущая беременность по истории болезни
  • Имеет заболевание или смягчающие обстоятельства, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу благополучие, безопасность или клиническую интерпретируемость субъекта.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить изменения в мануальном мышечном тестировании (ММТ)
Временное ограничение: Сравните исходный уровень с посещениями 1-го и 2-го года.
Слабость в основных двигательных группах можно задокументировать с помощью мануального мышечного тестирования. Этот экзамен позволяет оценить симметрию силы, а также распределение и степень слабости. Медицинский исследовательский совет перечисляет основные двигательные группы: сгибание шеи, разгибание бедра, сгибание колена, подошвенное сгибание голеностопного сустава и отведение бедра. В зависимости от клинических обстоятельств обследование может быть индивидуальным. Совет по медицинским исследованиям предлагает шкалу от 0 до 5. Межэкспертная надежность будет задокументирована всеми оценщиками испытания. Оценка 5 указывает на полный диапазон движения, тогда как оценка 0 указывает на отсутствие движения.
Сравните исходный уровень с посещениями 1-го и 2-го года.
Оцените изменения в тесте на время на 100 м (100 м):
Временное ограничение: Сравните исходный уровень с посещениями 1-го и 2-го года.
Указания по процедурам исследования будут предоставлены таким образом, чтобы испытуемый мог их понять (т. устное и/или письменное обучение, демонстрация, практика и т. д.). Как только испытуемый освоится с процедурами обучения, он один раз завершит тест на 100 м. Пациентам будет предложено пробежать установленную дистанцию ​​в 25 метров, 4 круга на общую дистанцию ​​100 метров. Время завершения в секундах будет записано.
Сравните исходный уровень с посещениями 1-го и 2-го года.
Оцените изменения в функциональном тестировании по времени:
Временное ограничение: Сравните исходный уровень с посещениями 1-го и 2-го года.
Функциональное тестирование на время может включать время подъема/спуска по 4 лестницам стандартного размера, время подъема с пола (от NSAD) и 10-метровый бег (от NSAD).
Сравните исходный уровень с посещениями 1-го и 2-го года.
Оцените изменения по шкалам функции и подвижности верхних конечностей PROMIS:
Временное ограничение: Сравните исходный уровень с посещениями 1-го и 2-го года.
Инструменты PROMIS для оценки функции и подвижности верхних конечностей представляют собой исходы, сообщаемые пациентами (PRO), в которых используется шкала, о которой сообщают пациенты, и/или родительская прокси-шкала, основанная на возрасте пациента, которая измеряет воспринимаемую человеком функцию и подвижность верхних конечностей.
Сравните исходный уровень с посещениями 1-го и 2-го года.
Оцените изменения в способностях, зафиксированных с помощью интерактивной оценки видео (АКТИВНО)
Временное ограничение: Сравните исходный уровень с посещениями 1-го и 2-го года.
ACTIVE — это видеоигра, в которой используется камера Microsoft Kinect для измерения функционального объема достижения, пока пациент мотивирован раздавливать пауков или собирать драгоценные камни.
Сравните исходный уровень с посещениями 1-го и 2-го года.
Оценить изменения по педиатрической шкале CMT (CMTPedS)
Временное ограничение: Сравните исходный уровень с посещениями 1-го и 2-го года.
CMTPedS — это шкала, назначаемая клиницистом, которая оценивает эффективность пациента в различных функциональных действиях, включая верхние и нижние конечности, равновесие и походку. CMTPedS генерирует линейную оценку инвалидности в диапазоне от 0 (не затронут) до 44 (тяжело поражен).
Сравните исходный уровень с посещениями 1-го и 2-го года.
Оцените изменения в Timed Up and Go
Временное ограничение: Сравните исходный уровень с посещениями 1-го и 2-го года.
Тест Timed Up and Go (TUG) — это простой тест, используемый для оценки подвижности человека и требующий как статического, так и динамического баланса. Он использует время, которое требуется человеку, чтобы подняться со стула, пройти три метра, повернуться, вернуться к стулу и сесть.
Сравните исходный уровень с посещениями 1-го и 2-го года.
Оцените изменение форсированной жизненной емкости легких
Временное ограничение: Сравните исходный уровень с посещениями 1-го и 2-го года.
Объем форсированного выдоха (ОФВ) измеряет, сколько воздуха человек может выдохнуть во время форсированного вдоха. Форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ) — это общее количество воздуха, выдыхаемого при проведении теста на ОФВ.
Сравните исходный уровень с посещениями 1-го и 2-го года.
Оценить изменения в исследовательской оценке походки
Временное ограничение: Сравните исходный уровень с посещениями 1-го и 2-го года.
Мы можем попытаться количественно оценить походку, используя датчики вибрации, мониторы активности или портативную дорожку, обеспечивающую временной пространственный анализ походки.
Сравните исходный уровень с посещениями 1-го и 2-го года.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Zarife Sahenk

Следователи

  • Главный следователь: Zarife Sahenk, MD., PhD., Nationwide Children's Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 ноября 2019 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 июня 2024 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 июня 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 марта 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 августа 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 августа 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 марта 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 марта 2023 г.

Последняя проверка

1 марта 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 19-0353

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Забор крови NT3

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Angola

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться