스포츠를 하는 중등도 및 중증 A형 혈우병 환자의 출혈 예방: 인자 VIII와 Emicizumab 예방법의 비교 (STEP)
중등도 및 중증 혈우병 A형 스포츠 경기 환자의 출혈 예방: Factor VIII와 Emicizumab 예방법의 비교 -STEP: SporTs Emicizumab 예방법
혈우병 A(HA)는 응고 과정에 필요한 인자 VIII(FVIII)의 결핍 또는 부재로 인해 발생하는 유전적 출혈 장애입니다. 이 장애는 주로 남성에게 발생하며 심한 경우 관절과 근육에 출혈이 자주 발생하여 이동성과 삶의 질에 영향을 미치는 진행성 손상으로 이어질 수 있습니다. 격일로 정맥 주사로 투여되는 예방적 FVIII는 지난 수십 년 동안 HA에 대한 치료 표준이었습니다.
스포츠 및 신체 활동은 일반적으로 혈우병 환자에게 적절한 예방적 치료를 통해 힘을 증가시키고, 비만을 예방 또는 감소시키며, 골밀도를 축적 및 유지하고 정상적인 사회화를 장려하도록 권장됩니다. 혈우병 A(PWHA)가 있는 사람이 스포츠에 참여할 때 안전을 보장하기 위해 FVIII 투여 시기는 종종 스포츠 시 FVIII를 최대화하도록 조정됩니다. 스포츠에 안전하게 참여하고 출혈 위험을 최소화하는 데 필요한 정확한 요인 수준은 아직 알려지지 않았습니다. 임상 실습에 따르면 FVIII를 스포츠 참여 직전 정상 하한치 부근까지 주입하면 일반적으로 출혈을 예방하는 효과가 있습니다.
이 연구는 스포츠를 하는 혈우병 A 환자의 출혈을 예방하기 위해 새로 승인된 약물 Emicizumab이 Factor VIII와 비교하여 얼마나 잘 작동하는지 조사하고 있습니다. 이 연구는 현재 스포츠를 하고 있는 Emicizumab 또는 Factor VIII를 이미 복용하고 있는 어린이와 청소년을 등록할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
혈우병 A(HA)는 응고 과정에 필요한 인자 VIII(FVIII)의 결핍 또는 부재로 인해 발생하는 유전적 출혈 장애입니다. 이 장애는 주로 남성에게 발생하며 심한 경우 관절과 근육에 출혈이 자주 발생하여 이동성과 삶의 질에 영향을 미치는 진행성 손상으로 이어질 수 있습니다. 정맥 예방적(preventative) 치료는 출혈 사건 및 합병증을 최소화하는 데 사용되는 치료의 표준입니다. 1990년대부터 재조합 FVIII(rFVIII) 농축액은 혈우병 A 환자를 위한 치료 옵션의 표준이었습니다. 예방적 치료는 일주일에 여러 번(3-4회) 자가 투여 정맥 주입이 필요하고 예방적 FVIII가 완전히 예방하지 못하기 때문에 부담이 됩니다. 출혈.
스포츠 및 신체 활동은 일반적으로 혈우병 환자에게 적절한 예방적 치료를 통해 힘을 증가시키고, 비만을 예방 또는 감소시키며, 골밀도를 축적 및 유지하고 정상적인 사회화를 장려하도록 권장됩니다. 혈우병 A(PWHA)가 있는 사람이 스포츠에 참여할 때 안전을 보장하기 위해 스포츠 시 FVIII를 최대화하도록 FVIII 투여 시기를 자주 조정합니다. 스포츠에 안전하게 참여하고 출혈 위험을 최소화하는 데 필요한 정확한 요인 수준은 아직 알려지지 않았습니다. 임상 실습에 따르면 FVIII를 스포츠 참여 직전 정상 하한치 부근까지 주입하면 일반적으로 출혈을 예방하는 효과가 있습니다.
Emicizumab은 응고를 돕기 위해 혈액에서 활성화된 인자 VIII가 하는 일을 모방하는 조작된 항체입니다. Emicizumab은 항체이며 장기간 혈액에 존재하며 주사 용량의 약 50%가 4주 후에도 여전히 혈액에서 순환합니다. 이것은 덜 빈번한 투약을 허용합니다(주 1회에서 4주마다 1회). 에미시주맙은 정맥에 주사(정맥 주사)하는 대신 피부 아래(피하)에 주사할 수 있습니다. Emicizumab은 FVIII에 비해 간편하고 출혈률이 낮으며 많은 경우 연간 비용이 절감되어 많은 HA 환자가 채택하게 되었습니다. 에미시주맙은 지혈(출혈을 멈추게 하는 생리적 과정)을 완전히 정상화하지 않으며, 에미시주맙의 유지 용량에 대한 지혈 보정과 FVIII 대체 요법의 정확한 비교는 기존 분석으로 결정할 수 없지만, 에미시주맙이 출혈 특성을 변화시킨다는 것이 임상적으로 입증되었습니다. 중증 혈우병 A 환자의 경미한 프로필. 이것은 관절로의 자발적인 출혈을 예방하기에 충분한 보호를 제공할 수 있지만 이것이 활동/스포츠 관련 관절 출혈(특히 출혈 위험이 중간에서 높은 활동)을 예방하는 데 충분한지 여부는 아직 알려지지 않았습니다.
Emicizumab 예방의 단점은 Emicizumab 예방으로 생성된 정상 상태가 스포츠 참여 시 투약을 허용하지 않는다는 것입니다. 한 가지 주요 질문은 에미시주맙으로 달성한 "정상 상태" 수준의 지혈이 스포츠 참여로 인한 관절 손상을 예방하기에 충분한지 여부와 에미시주맙이 일반적으로 적합하지 않은 참가자 연령 또는 크기 또는 활동 강도의 임계값이 있는지 여부입니다.
에미시주맙 사용은 빈번한 주입 없이 경미한 혈우병 범위에서 "정상 상태" 지혈의 유지를 허용합니다. 스포츠에 참여하는 동안 Emicizumab을 복용하는 환자를 연구하면 활동/스포츠에 참여하기 직전에 주어진 인자 주입으로 인한 최고 지혈 수준과 비교하여 경증 혈우병 범위의 정상 상태 지혈 수준으로 신체 활동 참여의 효과를 연구할 수 있습니다. 이것은 혈우병 A를 앓고 있는 신체적으로 활동적인 사람들을 위한 예방 요법을 최적화하기 위해 치료 권장 사항을 만드는 의사의 의사 결정 과정에서 중요한 요소입니다.
연구자가 시작한 이 연구의 목적은 A형 혈우병 환자의 스포츠 안전성, 획기적인 출혈률, 에미시주맙 대 기존 FVIII 예방 요법을 받는 환자의 스포츠 활동과 관련된 출혈 유형을 더 잘 이해하는 것입니다. 이 정보는 혈우병 A를 앓고 있는 신체 활동적인 사람들을 위한 치료 권장 사항을 만드는 의사의 의사 결정 과정에 도움이 될 것입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Amy Stolinski, MPH
- 전화번호: 313-577-7500
- 이메일: STEPstudy@wayne.edu
연구 장소
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- 모병
- Arkansas Children's Hospital
-
연락하다:
- Amy Stolinski, MPH
- 이메일: stepstudy@wayne.edu
-
-
California
-
Palo Alto, California, 미국, 94304
- 모병
- Stanford University
-
연락하다:
- Amy Stolinski, MPH
- 이메일: stepstudy@wayne.edu
-
San Diego, California, 미국, 92123
- 모병
- Rady Children's Hospital
-
연락하다:
- Amy Stolinski, MPH
- 전화번호: 313-577-7500
- 이메일: STEPstudy@wayne.edu
-
수석 연구원:
- Kelly Bush, MD
-
-
Florida
-
St. Petersburg, Florida, 미국, 33701
- 모병
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
연락하다:
- Amy Stolinski, MPH
- 이메일: stepstudy@wayne.edu
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60612
- 모병
- Rush University Children's Hospital
-
연락하다:
- Amy Stolinski, MPH
- 전화번호: 313-577-7500
- 이메일: STEPstudy@wayne.edu
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
- 모병
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
연락하다:
- Amy Stolinski, MPH
- 이메일: stepstudy@wayne.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- 모병
- Boston Children's Hospital
-
연락하다:
- Amy Stolinski, MPH
- 이메일: stepstudy@wayne.edu
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, 미국, 48201
- 모병
- Children's Hospital of Michigan
-
연락하다:
- Amy Stolinski, MPH
- 이메일: stepstudy@wayne.edu
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- 모병
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
연락하다:
- Amy Stolinski, MPH
- 이메일: stepstudy@wayne.edu
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- 모병
- Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
수석 연구원:
- Osman Khan, MD
-
연락하다:
- Amy Stolinski, MPH
- 전화번호: 313-577-7500
- 이메일: STEPstudy@wayne.edu
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 참가자(18세 이상인 경우) 또는 부모/LAR이 서면 동의서를 제공할 의향이 있고 제공할 수 있습니다. 미성년 참가자는 현장 및 현지 규정에 따라 해당되는 경우 동의를 제공할 의지와 능력이 있습니다.
- 억제제가 없는 6세에서 19세 미만의 중등도에서 중증 혈우병 A(FVIII 활성도 </= 5%)가 있는 남성 참가자는 이 연구에 참여할 자격이 있습니다.
- 참가자는 기관/일차 혈액 전문의 권장 사항에 따라 Emicizumab 또는 표준 FVIII 예방을 받아야 합니다.
- 참가자는 NHF-Play it safe 지침에 정의된 출혈 위험이 중간에서 높은 수준의 스포츠 활동에 참여해야 합니다.
- 참가자는 모든 출혈 및 치료 기록 작성을 준수해야 합니다.
- 참가자는 웨어러블 활동 추적기 사용을 준수해야 합니다.
제외 기준:
- 참여자/부모/LAR이 정보에 입각한 동의/동의를 제공하지 않으려 함
- 연구 지침에 따라 출혈 및 치료 정보를 기록하거나 문서화하지 않으려 함
- 다른 출혈 장애가 있는 참가자는 제외됩니다.
- 동시 FVIII 교체 및 스포츠 참여를 위한 에미시주맙 참가자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
에미시주맙 예방
이 그룹에는 A형 혈우병에 대한 표준 치료 Emicizumab 예방 요법을 받는 환자가 포함됩니다.
|
이 그룹의 환자는 혈우병 A에 대한 Emicizumab 예방 표준 치료를 받게 됩니다.
|
|
FVIII 예방
이 그룹에는 A형 혈우병에 대한 표준 치료 FVIII 예방 요법을 받는 환자가 포함됩니다.
|
이 그룹의 환자는 혈우병 A에 대한 표준 치료 FVIII 예방을 받게 됩니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
출혈 횟수
기간: 2년
|
스포츠 활동 참여 중 외상 없이 발생한 출혈 횟수
|
2년
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
Change in HJHS scores
기간: 2 years
|
Change in Hemophilia Joint Health Scores (HJHS).
The HJHS provides a total score (higher score is worse; max=124), joint specific scores, and a global gait score.
|
2 years
|
|
Change in bone mineral density
기간: 2 years
|
Change in bone mineral density as measured by DEXA Scan
|
2 years
|
|
Change in biomarkers of bone and joint health
기간: 2 years
|
Change in biomarkers of bone and joint health as measured by (sRANKL (osteoclastogenesis), CTX-1 (Bone resorption), CS846 (cartilage repair) and IL-1 beta, IL6 and TNF-alpha (markers of inflammation).
|
2 years
|
|
Number of FVIII doses for breakthrough bleeding episodes
기간: 2 years
|
Number of doses of factor needed to treat breakthrough bleeding episodes
|
2 years
|
|
MRI changes in relevant joints
기간: 2 years
|
MRI changes in relevant joints (The joint to be imaged will be determined based on the sport activity; joints most involved in the activity will be imaged).
|
2 years
|
공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Meera Chitlur, MD, Wayne State University
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- STEP Study
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .