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Blutungsprävention bei Patienten mit mittelschwerer und schwerer Hämophilie A beim Sport: Ein Vergleich zwischen Faktor VIII und Emicizumab-Prophylaxe (STEP)

14. Januar 2026 aktualisiert von: Meera Chitlur, Wayne State University

Blutungsprävention bei Patienten mit mittelschwerer und schwerer Hämophilie A beim Sport: Ein Vergleich zwischen Faktor VIII und Emicizumab-Prophylaxe – SCHRITT: Sportliche Emicizumab-Prophylaxe

Hämophilie A (HA) ist eine genetisch bedingte Blutgerinnungsstörung, die auf einen Mangel oder das Fehlen von Faktor VIII (FVIII) zurückzuführen ist, der für den Gerinnungsprozess notwendig ist. Diese Erkrankung tritt vor allem bei Männern auf und führt in schweren Fällen zu häufigen Blutungen in Gelenken und Muskeln, die zu fortschreitenden Schäden führen können, die die Mobilität und Lebensqualität beeinträchtigen. Die prophylaktische Gabe von FVIII jeden zweiten Tag intravenös war in den letzten Jahrzehnten die Standardbehandlung bei HA.

Sport und körperliche Aktivität werden bei Patienten mit Hämophilie im Allgemeinen bei entsprechender prophylaktischer Behandlung gefördert, um die Kraft zu steigern, Fettleibigkeit vorzubeugen oder zu verringern, die Knochendichte aufzubauen und aufrechtzuerhalten und eine normale Sozialisierung zu fördern. Um die Sicherheit bei der Ausübung von Sport bei Personen mit Hämophilie A (PWHA) zu gewährleisten, wird der Zeitpunkt der FVIII-Verabreichung häufig angepasst, um den FVIII zum Zeitpunkt des Sports zu maximieren. Der genaue Faktorwert, der erforderlich ist, um sicher Sport zu treiben und das Blutungsrisiko zu minimieren, ist noch nicht bekannt. Basierend auf der klinischen Praxis wirkt eine Infusion von FVIII nahe der unteren Normgrenze kurz vor der Ausübung von Sport im Allgemeinen blutungshemmend.

In der Studie wird untersucht, wie gut das neu zugelassene Medikament Emicizumab im Vergleich zu Faktor VIII wirkt, um Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A, die Sport treiben, zu verhindern. An der Studie werden Kinder und Jugendliche teilnehmen, die bereits Emicizumab oder Faktor VIII einnehmen und derzeit Sport treiben.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hämophilie A (HA) ist eine genetisch bedingte Blutgerinnungsstörung, die aus einem Mangel oder Fehlen von Faktor VIII (FVIII) resultiert, der für den Gerinnungsprozess notwendig ist. Diese Erkrankung tritt vor allem bei Männern auf und führt in schweren Fällen zu häufigen Blutungen in Gelenken und Muskeln, die zu fortschreitenden Schäden führen können, die die Mobilität und Lebensqualität beeinträchtigen. Die intravenöse prophylaktische (präventive) Behandlung ist die Standardbehandlung zur Minimierung von Blutungsereignissen und Komplikationen. Seit den 1990er Jahren gehören rekombinante FVIII (rFVIII)-Konzentrate zu den Standardbehandlungsoptionen für Patienten mit Hämophilie A. Die prophylaktische Behandlung ist mühsam, da sie mehrere (3-4) Mal pro Woche selbst verabreichte intravenöse Infusionen erfordert und prophylaktisches FVIII nicht vollständig verhindert Blutung.

Sport und körperliche Aktivität werden bei Patienten mit Hämophilie im Allgemeinen bei entsprechender prophylaktischer Behandlung gefördert, um die Kraft zu steigern, Fettleibigkeit vorzubeugen oder zu verringern, die Knochendichte aufzubauen und aufrechtzuerhalten und eine normale Sozialisierung zu fördern. Um die Sicherheit bei der Ausübung von Sport bei Personen mit Hämophilie A (PWHA) zu gewährleisten, wird der Zeitpunkt der FVIII-Verabreichung häufig angepasst, um den FVIII zum Zeitpunkt des Sports zu maximieren. Der genaue Faktorwert, der erforderlich ist, um sicher Sport zu treiben und das Blutungsrisiko zu minimieren, ist noch nicht bekannt. Basierend auf der klinischen Praxis wirkt eine Infusion von FVIII nahe der unteren Normgrenze kurz vor der Ausübung von Sport im Allgemeinen blutungshemmend.

Emicizumab ist ein gentechnisch veränderter Antikörper, der die Wirkung von aktiviertem Faktor VIII im Blut nachahmt und so die Blutgerinnung unterstützt. Emicizumab ist ein Antikörper und bleibt über einen langen Zeitraum im Blut vorhanden. Etwa 50 % einer injizierten Dosis zirkulieren auch 4 Wochen später noch im Blut; Dies ermöglicht eine seltenere Dosierung (von einmal pro Woche bis einmal alle 4 Wochen). Emicizumab kann unter die Haut (subkutan) injiziert werden, anstatt in eine Vene (intravenös) injiziert zu werden. Die Bequemlichkeit von Emicizumab im Vergleich zu FVIII, die geringere Blutungsrate und die in vielen Fällen geringeren jährlichen Kosten haben dazu geführt, dass viele Patienten mit HA das Medikament anwenden. Emicizumab normalisiert die Hämostase (den physiologischen Prozess, der die Blutung stoppt) nicht vollständig, und obwohl der genaue Vergleich der hämostatischen Korrektur bei Erhaltungsdosen von Emicizumab mit der bei FVIII-Ersatz mit bestehenden Tests nicht ermittelt werden kann, wurde klinisch nachgewiesen, dass Emicizumab die Blutungseigenschaften verändert eines Patienten mit schwerer Hämophilie A zu einem milderen Profil. Dies kann zwar einen ausreichenden Schutz bieten, um spontane Blutungen in die Gelenke zu verhindern, es bleibt jedoch unklar, ob dies ausreicht, um aktivitäts-/sportbedingte Gelenkblutungen zu verhindern (insbesondere Aktivitäten mit mäßigem bis hohem Blutungsrisiko).

Ein Nachteil der Emicizumab-Prophylaxe besteht darin, dass der mit der Emicizumab-Prophylaxe erzeugte Steady State eine Dosierung zum Zeitpunkt der sportlichen Betätigung nicht zulässt. Eine wichtige Frage ist, ob die mit Emicizumab erreichten „Steady-State“-Werte der Hämostase ausreichen, um Gelenkschäden bei sportlicher Betätigung zu verhindern, und ob es einen Schwellenwert für Alter, Größe oder Aktivitätsintensität der Teilnehmer gibt, oberhalb dessen Emicizumab im Allgemeinen nicht mehr ausreichend ist.

Der Einsatz von Emicizumab ermöglicht die Aufrechterhaltung einer „Steady-State“-Hämostase im Bereich einer leichten Hämophilie ohne häufige Infusionen. Durch die Untersuchung von Patienten, die Emicizumab einnehmen, während sie Sport treiben, können wir die Auswirkungen der Teilnahme an körperlicher Aktivität mit Steady-State-Hämostasewerten im Bereich einer leichten Hämophilie im Vergleich zu Spitzenwerten der Hämostase durch Faktorinfusionen untersuchen, die unmittelbar vor der Ausübung von Aktivität/Sport verabreicht werden. Dies ist ein entscheidender Faktor im Entscheidungsprozess für Ärzte, die Behandlungsempfehlungen zur Optimierung der präventiven Therapie für körperlich aktive Menschen mit Hämophilie A geben.

Der Zweck dieser von Forschern initiierten Studie besteht darin, die Sicherheit von Sport bei Menschen mit Hämophilie A, die Durchbruchblutungsraten und die Arten von Blutungen im Zusammenhang mit sportlichen Aktivitäten bei Patienten unter Emicizumab im Vergleich zur herkömmlichen FVIII-Prophylaxe besser zu verstehen. Diese Informationen helfen Ärzten bei der Entscheidungsfindung, wenn sie Behandlungsempfehlungen für körperlich aktive Menschen mit Hämophilie A geben.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

72

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Rekrutierung
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rekrutierung
        • Rady Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kelly Bush, MD
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • Rekrutierung
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Rekrutierung
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Rekrutierung
        • Boston Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Michigan
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • Rekrutierung
        • Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
        • Hauptermittler:
          • Osman Khan, MD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

In diese Studie werden Patienten aufgenommen, die bereits eine Emicizumab- oder FVIII-Prophylaxe gemäß dem Behandlungsstandard erhalten und bereits an sportlichen Aktivitäten mit mäßigem bis hohem Blutungsrisiko teilnehmen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer (wenn 18 Jahre oder älter) oder sein Elternteil/LAR ist bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben; Der minderjährige Teilnehmer ist bereit und in der Lage, seine Zustimmung zu erteilen, sofern dies aufgrund der örtlichen und örtlichen Vorschriften erforderlich ist
  2. Zur Teilnahme an dieser Studie sind männliche Teilnehmer mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie A (FVIII-Aktivität </= 5 %) im Alter zwischen 6 und <19 Jahren ohne Inhibitoren berechtigt
  3. Die Teilnehmer müssen gemäß den Empfehlungen eines institutionellen/primären Hämatologen Emicizumab oder eine Standard-FVIII-Prophylaxe erhalten
  4. Die Teilnehmer müssen sportliche Aktivitäten mit mäßigem bis hohem Blutungsrisiko gemäß den NHF-Richtlinien „Play it Safe“ ausüben
  5. Die Teilnehmer müssen alle Blutungs- und Behandlungsprotokolle ausfüllen
  6. Der Teilnehmer muss mit der Verwendung eines tragbaren Aktivitäts-Trackers einverstanden sein

Ausschlusskriterien:

  1. Teilnehmer/Eltern/LAR sind nicht bereit, eine Einverständniserklärung/Einverständniserklärung abzugeben
  2. Keine Bereitschaft, Blutungen und Behandlungsinformationen gemäß den Studienrichtlinien zu protokollieren oder zu dokumentieren
  3. Teilnehmer mit anderen Blutungsstörungen werden ausgeschlossen
  4. Teilnehmer, die gleichzeitig FVIII-Ersatz und Emicizumab für die Teilnahme am Sport erhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Emicizumab-Prophylaxe
Zu dieser Gruppe gehören Patienten, die eine standardmäßige Emicizumab-Prophylaxe gegen Hämophilie A erhalten
Arzneimittel: Emicizumab
Patienten in dieser Gruppe erhalten die standardmäßige Emicizumab-Prophylaxe gegen Hämophilie A
FVIII-Prophylaxe
Zu dieser Gruppe gehören Patienten, die eine standardmäßige FVIII-Prophylaxe gegen Hämophilie A erhalten
Arzneimittel: FVIII
Patienten in dieser Gruppe erhalten die standardmäßige FVIII-Prophylaxe gegen Hämophilie A

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Blutungen
Zeitfenster: 2 Jahre
Anzahl von Blutungen ohne Trauma während der Teilnahme an sportlichen Aktivitäten
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der HJHS-Ergebnisse
Zeitfenster: 3 Jahre
Veränderung der Hämophilie-Gelenkgesundheitswerte (HJHS). Das HJHS liefert einen Gesamtscore (höherer Score ist schlechter; max. = 124), gelenkspezifische Scores und einen globalen Gangscore.
3 Jahre
Veränderung der Knochenmineraldichte
Zeitfenster: 3 Jahre
Änderung der Knochenmineraldichte, gemessen mit DEXA Scan
3 Jahre
Veränderung der Biomarker der Knochen- und Gelenkgesundheit
Zeitfenster: 3 Jahre
Veränderung der Biomarker der Knochen- und Gelenkgesundheit, gemessen anhand von sRANKL (Osteoklastogenese), CTX-1 (Knochenresorption), CS846 (Knorpelreparatur) und IL-1 Beta, IL6 und TNF-Alpha (Entzündungsmarker).
3 Jahre
Anzahl der FVIII-Dosen für Durchbruchblutungsepisoden
Zeitfenster: 3 Jahre
Anzahl der Faktordosen, die zur Behandlung von Durchbruchblutungsepisoden erforderlich sind
3 Jahre
MRT-Veränderungen in relevanten Gelenken
Zeitfenster: 3 Jahre
MRT-Veränderungen in relevanten Gelenken (Das abzubildende Gelenk wird anhand der sportlichen Aktivität bestimmt; die am meisten an der Aktivität beteiligten Gelenke werden abgebildet).
3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Wayne State University

Mitarbeiter

Genentech, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Meera Chitlur, MD, Wayne State University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. August 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

16. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • STEP Study

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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