Zapobieganie krwawieniom u pacjentów z umiarkowaną i ciężką hemofilią Uprawianie sportu: porównanie profilaktyki czynnika VIII i emicizumabu (STEP)
Zapobieganie krwawieniom u pacjentów z umiarkowaną i ciężką hemofilią A uprawiających sport: porównanie między profilaktyką czynnika VIII i emicizumabem — KROK: profilaktyka emicizumabem SporTs
Hemofilia A (HA) to genetyczna skaza krwotoczna wynikająca z niedoboru lub braku czynnika VIII (FVIII), który jest niezbędny w procesie krzepnięcia. Zaburzenie to występuje głównie u mężczyzn iw ciężkich przypadkach powoduje częste krwawienia do stawów i mięśni, co może prowadzić do postępujących uszkodzeń, które wpływają na mobilność i jakość życia. Profilaktyczne podawanie dożylne FVIII co drugi dzień jest od kilku dekad standardem postępowania w HA.
Sport i aktywność fizyczna są na ogół zachęcane u pacjentów z hemofilią, którzy stosują odpowiednie leczenie profilaktyczne w celu zwiększenia siły, zapobiegania lub zmniejszenia otyłości, zwiększenia i utrzymania gęstości kości oraz zachęcenia do normalnej socjalizacji. W celu zapewnienia bezpieczeństwa podczas uprawiania sportu osobom z hemofilią A (PWHA) często koryguje się czas podania FVIII tak, aby zmaksymalizować FVIII w czasie uprawiania sportu. Dokładny poziom czynnika, który jest potrzebny do bezpiecznego uprawiania sportu i zminimalizowania ryzyka krwawienia, nie jest jeszcze znany. Z praktyki klinicznej wynika, że infuzja czynnika VIII do poziomu zbliżonego do dolnej granicy normy tuż przed uprawianiem sportu na ogół zapobiega krwawieniom.
Badanie ma na celu sprawdzenie, jak dobrze działa nowo zatwierdzony lek Emicizumab w porównaniu z czynnikiem VIII w zapobieganiu krwawieniom u pacjentów z hemofilią A, którzy uprawiają sport. Do badania zostaną włączone dzieci i młodzież, które już przyjmują emicizumab lub czynnik VIII i obecnie uprawiają sport.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Hemofilia A (HA) to genetyczna skaza krwotoczna wynikająca z niedoboru lub braku czynnika VIII (FVIII), który jest niezbędny w procesie krzepnięcia. Zaburzenie to występuje głównie u mężczyzn iw ciężkich przypadkach powoduje częste krwawienia do stawów i mięśni, co może prowadzić do postępujących uszkodzeń, które wpływają na mobilność i jakość życia. Dożylne leczenie profilaktyczne (zapobiegawcze) jest standardem postępowania stosowanym w minimalizowaniu krwawień i powikłań. Od lat 90. XX w. koncentraty rekombinowanego FVIII (rFVIII) są standardem w leczeniu chorych na hemofilię A. Leczenie profilaktyczne jest uciążliwe, ponieważ wymaga samodzielnego podawania wlewów dożylnych kilka (3-4) razy w tygodniu, a profilaktyczne stosowanie FVIII nie zapobiega całkowicie krwawienie.
Sport i aktywność fizyczna są na ogół zachęcane u pacjentów z hemofilią, którzy stosują odpowiednie leczenie profilaktyczne w celu zwiększenia siły, zapobiegania lub zmniejszenia otyłości, zwiększenia i utrzymania gęstości kości oraz zachęcenia do normalnej socjalizacji. W celu zapewnienia bezpieczeństwa podczas uprawiania sportu osobom z hemofilią A (PWHA) często koryguje się czas podania FVIII tak, aby zmaksymalizować FVIII w czasie uprawiania sportu. Dokładny poziom czynnika, który jest potrzebny do bezpiecznego uprawiania sportu i zminimalizowania ryzyka krwawienia, nie jest jeszcze znany. Z praktyki klinicznej wynika, że infuzja czynnika VIII do poziomu zbliżonego do dolnej granicy normy tuż przed uprawianiem sportu na ogół zapobiega krwawieniom.
Emicizumab to zmodyfikowane przeciwciało, które naśladuje działanie aktywowanego czynnika VIII we krwi, wspomagając jej krzepnięcie. Emicizumab jest przeciwciałem i jest obecny we krwi przez długi czas, a około 50% wstrzykniętej dawki nadal krąży we krwi po 4 tygodniach; pozwala to na rzadsze dawkowanie (od raz w tygodniu do raz na 4 tygodnie). Emicizumab można wstrzykiwać pod skórę (podskórnie) zamiast wstrzykiwania dożylnego (dożylnie). Wygoda stosowania emicizumabu w porównaniu z FVIII, zmniejszona częstość krwawień iw wielu przypadkach mniejsze roczne koszty doprowadziły do jego przyjęcia przez wielu pacjentów z HA. Emicizumab nie normalizuje całkowicie hemostazy (fizjologicznego procesu, który zatrzymuje krwawienie) i chociaż dokładne porównanie korekcji hemostatycznej w dawkach podtrzymujących emicizumabu z korekcją zastępczą FVIII nie może być określone za pomocą istniejących testów, wykazano klinicznie, że emicizumab zmienia charakterystykę krwawienia pacjenta z ciężką postacią hemofilii A do łagodniejszego profilu. Chociaż może to zapewnić wystarczającą ochronę, aby zapobiec samoistnemu krwawieniu do stawów, nie wiadomo, czy jest to wystarczające, aby zapobiec krwawieniom do stawów związanym z aktywnością/sportem (zwłaszcza czynnościami o umiarkowanym lub dużym ryzyku krwawienia).
Wadą profilaktyki emicizumabem jest to, że stan stacjonarny uzyskany dzięki profilaktyce emicizumabem nie pozwala na dawkowanie w czasie uprawiania sportu. Jednym z głównych pytań jest to, czy poziomy hemostazy w „stanie ustalonym” osiągnięte za pomocą emicizumabu są wystarczające, aby zapobiec uszkodzeniu stawów podczas uprawiania sportu oraz czy istnieje próg wieku lub wzrostu uczestnika lub intensywności aktywności, powyżej którego emicizumab nie jest ogólnie wystarczający.
Zastosowanie emicizumabu pozwala na utrzymanie hemostazy „stacjonarnej” w zakresie łagodnej hemofilii bez częstych wlewów. Badanie pacjentów przyjmujących emicizumab podczas uprawiania sportu pozwala nam zbadać wpływ uczestnictwa w aktywności fizycznej przy poziomach hemostazy w stanie stacjonarnym w zakresie łagodnej hemofilii w porównaniu do szczytowych poziomów hemostazy z infuzji czynnika podanego bezpośrednio przed podjęciem aktywności/sportu. Jest to kluczowy czynnik w procesie podejmowania decyzji przez lekarzy wydających zalecenia terapeutyczne w celu optymalizacji profilaktyki osób aktywnych fizycznie z hemofilią A.
Celem tego zainicjowanego przez badacza badania jest lepsze zrozumienie bezpieczeństwa uprawiania sportu u osób z hemofilią A, wskaźników krwawień międzymiesiączkowych oraz rodzajów krwawień związanych z aktywnością sportową u pacjentów otrzymujących emicizumab w porównaniu z tradycyjną profilaktyką FVIII. Informacje te pomogą w podejmowaniu decyzji lekarzom wydającym zalecenia dotyczące leczenia osób aktywnych fizycznie z hemofilią A.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Amy Stolinski, MPH
- Numer telefonu: 313-577-7500
- E-mail: STEPstudy@wayne.edu
Lokalizacje studiów
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
- Rekrutacyjny
- Arkansas Children's Hospital
-
Kontakt:
- Amy Stolinski, MPH
- E-mail: stepstudy@wayne.edu
-
-
California
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Rekrutacyjny
- Stanford University
-
Kontakt:
- Amy Stolinski, MPH
- E-mail: stepstudy@wayne.edu
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
- Rekrutacyjny
- Rady Children's Hospital
-
Kontakt:
- Amy Stolinski, MPH
- Numer telefonu: 313-577-7500
- E-mail: STEPstudy@wayne.edu
-
Główny śledczy:
- Kelly Bush, MD
-
-
Florida
-
St. Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
- Rekrutacyjny
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
Kontakt:
- Amy Stolinski, MPH
- E-mail: stepstudy@wayne.edu
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Rekrutacyjny
- Rush University Children's Hospital
-
Kontakt:
- Amy Stolinski, MPH
- Numer telefonu: 313-577-7500
- E-mail: STEPstudy@wayne.edu
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
- Rekrutacyjny
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
Kontakt:
- Amy Stolinski, MPH
- E-mail: stepstudy@wayne.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
- Rekrutacyjny
- Boston Children's Hospital
-
Kontakt:
- Amy Stolinski, MPH
- E-mail: stepstudy@wayne.edu
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital of Michigan
-
Kontakt:
- Amy Stolinski, MPH
- E-mail: stepstudy@wayne.edu
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Rekrutacyjny
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Kontakt:
- Amy Stolinski, MPH
- E-mail: stepstudy@wayne.edu
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
- Rekrutacyjny
- Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
Główny śledczy:
- Osman Khan, MD
-
Kontakt:
- Amy Stolinski, MPH
- Numer telefonu: 313-577-7500
- E-mail: STEPstudy@wayne.edu
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnik (jeśli ma co najmniej 18 lat) lub rodzic/LAR chce i jest w stanie wyrazić pisemną świadomą zgodę; niepełnoletni uczestnik jest chętny i zdolny do wyrażenia zgody, jeśli ma to zastosowanie na podstawie lokalnych przepisów
- Do udziału w tym badaniu kwalifikują się mężczyźni z umiarkowaną do ciężkiej hemofilią A (aktywność FVIII </= 5%) w wieku od 6 do <19 lat bez inhibitorów
- Uczestnicy muszą być na emicizumabie lub standardowej profilaktyce FVIII zgodnie z zaleceniami hematologa instytucjonalnego/podstawowego
- Uczestnicy muszą angażować się w zajęcia sportowe o umiarkowanym lub wysokim ryzyku krwawienia, zgodnie z wytycznymi NFZ – Graj bezpiecznie
- Uczestnicy muszą wypełniać wszystkie dzienniki krwawień i leczenia
- Uczestnik musi przestrzegać zasad korzystania z trackera aktywności do noszenia
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnik/rodzic/LAR odmawia wyrażenia świadomej zgody
- Niechęć do rejestrowania lub dokumentowania krwawień i informacji o leczeniu zgodnie z wytycznymi badania
- Uczestnicy z innymi skazami krwotocznymi zostaną wykluczeni
- Uczestnicy na jednoczesnej wymianie FVIII i emicizumabie do udziału w sporcie
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Profilaktyka emicizumabem
Ta grupa będzie obejmować pacjentów objętych standardową profilaktyką emicizumabem z powodu hemofilii A
|
Pacjenci w tej grupie będą objęci standardową profilaktyką emicizumabu w przypadku hemofilii A
|
|
FVIII Profilaktyka
Ta grupa będzie obejmować pacjentów objętych standardową profilaktyką FVIII w przypadku hemofilii A
|
Pacjenci w tej grupie będą objęci standardową profilaktyką FVIII w przypadku hemofilii A
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba krwawień
Ramy czasowe: 2 lata
|
Liczba krwawień bez urazu podczas uczestnictwa w zajęciach sportowych
|
2 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Change in HJHS scores
Ramy czasowe: 2 years
|
Change in Hemophilia Joint Health Scores (HJHS).
The HJHS provides a total score (higher score is worse; max=124), joint specific scores, and a global gait score.
|
2 years
|
|
Change in bone mineral density
Ramy czasowe: 2 years
|
Change in bone mineral density as measured by DEXA Scan
|
2 years
|
|
Change in biomarkers of bone and joint health
Ramy czasowe: 2 years
|
Change in biomarkers of bone and joint health as measured by (sRANKL (osteoclastogenesis), CTX-1 (Bone resorption), CS846 (cartilage repair) and IL-1 beta, IL6 and TNF-alpha (markers of inflammation).
|
2 years
|
|
Number of FVIII doses for breakthrough bleeding episodes
Ramy czasowe: 2 years
|
Number of doses of factor needed to treat breakthrough bleeding episodes
|
2 years
|
|
MRI changes in relevant joints
Ramy czasowe: 2 years
|
MRI changes in relevant joints (The joint to be imaged will be determined based on the sport activity; joints most involved in the activity will be imaged).
|
2 years
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Meera Chitlur, MD, Wayne State University
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- STEP Study
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .