Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prevence krvácení u pacientů se středně těžkou a těžkou hemofilií A Sportování: Srovnání mezi faktorem VIII a profylaxí emicizumabu (STEP)

14. ledna 2026 aktualizováno: Meera Chitlur, Wayne State University

Prevence krvácení u pacientů se středně těžkou a těžkou hemofilií Sportování: srovnání faktoru VIII a profylaxe emicizumabem - KROK: SPORTY Profylaxe emicizumabu

Hemofilie A (HA) je genetická porucha krvácení vyplývající z nedostatku nebo absence faktoru VIII (FVIII), který je nezbytný v procesu srážení krve. Tato porucha se vyskytuje převážně u mužů a v závažných případech způsobuje časté krvácivé epizody v kloubech a svalech, což může vést k progresivnímu poškození, které ovlivňuje pohyblivost a kvalitu života. Profylaktický FVIII podávaný intravenózně každý druhý den byl v posledních několika desetiletích standardem léčby HA.

Sport a fyzická aktivita jsou obecně podporovány u pacientů s hemofilií na vhodné profylaktické léčbě pro zvýšení síly, prevenci nebo snížení obezity, narůstání a udržení hustoty kostí a podporu normální socializace. Aby byla zajištěna bezpečnost při účasti na sportu u osob s hemofilií A (PWHA), je načasování podávání FVIII často upraveno tak, aby se FVIII v době sportu maximalizovalo. Přesná úroveň faktoru, která je potřebná pro bezpečnou účast ve sportu a minimalizaci rizika krvácení, není dosud známa. Na základě klinické praxe infuze FVIII těsně před zahájením sportu obecně funguje jako prevence krvácení do blízkosti spodní hranice normálu.

Studie se zabývá tím, jak dobře funguje nově schválený lék Emicizumab ve srovnání s faktorem VIII k prevenci krvácení u pacientů s hemofilií A, kteří sportují. Do studie budou zařazeny děti a dospívající, kteří již užívají emicizumab nebo faktor VIII a kteří v současné době sportují.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Hemofilie A (HA) je genetická porucha krvácení vyplývající z nedostatku nebo nepřítomnosti faktoru VIII (FVIII), který je nezbytný v procesu srážení krve. Tato porucha se vyskytuje převážně u mužů a v závažných případech způsobuje časté krvácivé epizody v kloubech a svalech, což může vést k progresivnímu poškození, které ovlivňuje pohyblivost a kvalitu života. Intravenózní profylaktická (preventivní) léčba je standardem péče používaným k minimalizaci krvácivých příhod a komplikací. Od 90. let 20. století jsou koncentráty rekombinantního FVIII (rFVIII) standardní léčebnou možností pro pacienty s hemofilií A. Profylaktická léčba je zatěžující, protože vyžaduje samoaplikované intravenózní infuze několikrát (3-4) týdně a profylaktický FVIII zcela nezabrání krvácející.

Sport a fyzická aktivita jsou obecně podporovány u pacientů s hemofilií na vhodné profylaktické léčbě pro zvýšení síly, prevenci nebo snížení obezity, narůstání a udržení hustoty kostí a podporu normální socializace. Aby byla zajištěna bezpečnost při účasti na sportu u osob s hemofilií A (PWHA), načasování podávání FVIII se často upravuje tak, aby se FVIII v době sportu maximalizoval. Přesná úroveň faktoru, která je potřebná pro bezpečnou účast ve sportu a minimalizaci rizika krvácení, není dosud známa. Na základě klinické praxe infuze FVIII těsně před zahájením sportu obecně funguje jako prevence krvácení do blízkosti spodní hranice normálu.

Emicizumab je uměle vytvořená protilátka, která napodobuje to, co aktivovaný faktor VIII dělá v krvi, aby jí pomohl srážet se. Emicizumab je protilátka a je přítomen v krvi po dlouhou dobu a přibližně 50 % aplikované dávky stále cirkuluje v krvi po 4 týdnech; to umožňuje méně časté dávkování (od 1x týdně do 1x za 4 týdny). Emicizumab lze aplikovat pod kůži (subkutánně) místo toho, aby musel být podán do žíly (intravenózně). Pohodlí emicizumabu ve srovnání s FVIII, snížená frekvence krvácení a v mnoha případech nižší roční náklady vedly k jeho přijetí mnoha pacienty s HA. Emicizumab zcela nenormalizuje hemostázu (fyziologický proces, který zastavuje krvácení), a přestože přesné srovnání hemostatické korekce při udržovacích dávkách emicizumabu s korekcí s náhradou FVIII nelze pomocí stávajících testů určit, bylo klinicky prokázáno, že emicizumab mění charakteristiky krvácení pacienta s těžkou hemofilií A do mírnějšího profilu. I když to může poskytnout dostatečnou ochranu k prevenci spontánního krvácení do kloubů, zůstává neznámé, zda je to dostatečné k prevenci krvácení do kloubů souvisejících s aktivitou/sportem (zejména aktivity se středním až vysokým rizikem krvácení).

Nevýhodou profylaxe emicizumabem je, že rovnovážný stav dosažený profylaxí emicizumabem neumožňuje dávkování v době sportovní účasti. Jednou z hlavních otázek je, zda hladiny hemostázy v „ustáleném stavu“ dosažené pomocí emicizumabu jsou dostatečné k prevenci poškození kloubů při sportovní účasti a zda existuje práh věku, velikosti nebo intenzity aktivity účastníků, nad kterým není emicizumab obecně adekvátní.

Použití emicizumabu umožňuje udržení hemostázy „ustáleného stavu“ v rozsahu mírné hemofilie bez častých infuzí. Studium pacientů užívajících emicizumab při sportování nám umožňuje studovat účinky účasti na fyzické aktivitě s ustálenými hladinami hemostázy v rozsahu mírné hemofilie ve srovnání s maximálními hemostatickými hladinami z infuzí faktoru podaných bezprostředně před zahájením aktivity/sportu. To je zásadní faktor v rozhodovacím procesu pro lékaře, kteří doporučují léčbu k optimalizaci preventivní léčby pro fyzicky aktivní lidi s hemofilií A.

Účelem této studie iniciované zkoušejícím je lépe porozumět bezpečnosti sportu u lidí s hemofilií A, průlomovému krvácení a typům krvácení souvisejících se sportovními aktivitami u pacientů užívajících emicizumab oproti tradiční profylaxi FVIII. Tyto informace pomohou v rozhodovacím procesu lékařů, kteří doporučují léčbu pro fyzicky aktivní lidi s hemofilií A.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

72

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Nábor
        • Rady Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kelly Bush, MD
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Nábor
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Nábor
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Nábor
        • Children's Hospital of Michigan
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • Nábor
        • Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Osman Khan, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Do této studie budou zařazeni pacienti, kteří již užívají emicizumab nebo profylaxi FVIII podle standardní péče a kteří se již účastní sportovních aktivit se středním až vysokým rizikem krvácení.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastník (pokud je mu 18 let nebo starší) nebo rodič/LAR je ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas; nezletilý účastník je ochoten a schopen poskytnout souhlas, pokud je to relevantní na základě místních a místních předpisů
  2. Mužští účastníci se středně těžkou až těžkou hemofilií A (aktivita FVIII </= 5 %) ve věku 6 až <19 let bez inhibitorů jsou způsobilí k účasti v této studii
  3. Účastníci musí absolvovat emicizumab nebo standardní profylaxi FVIII podle doporučení ústavního/primárního hematologa
  4. Účastníci se musí zapojovat do sportovních aktivit se středním až vysokým rizikem krvácení, jak je definováno v pokynech NHF – Play it safe
  5. Účastníci musí být v souladu s vyplněním všech protokolů o krvácení a léčbě
  6. Účastník musí být v souladu s používáním nositelného sledování aktivity

Kritéria vyloučení:

  1. Účastník/rodič/LAR neochotný poskytnout informovaný souhlas/souhlas
  2. Neochota zaznamenávat nebo dokumentovat krvácení a informace o léčbě podle pokynů studie
  3. Účastníci s jakýmikoli jinými poruchami krvácení budou vyloučeni
  4. Účastníci souběžné substituce FVIII a emicizumabu pro sportovní účast

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Profylaxe emicizumabu
Tato skupina bude zahrnovat pacienty na standardní péči profylaxe emicizumabem pro hemofilii A
Lék: Emicizumab
Pacienti v této skupině budou mít standardní péči v profylaxi emicizumabu pro hemofilii A
Profylaxe FVIII
Tato skupina bude zahrnovat pacienty na standardní péči profylaxe FVIII pro hemofilii A
Lék: FVIII
Pacienti v této skupině budou mít standardní péči v profylaxi FVIII pro hemofilii A

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet krvácení
Časové okno: 2 roky
Počet krvácení bez úrazu během účasti na sportovních aktivitách
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre HJHS
Časové okno: 3 roky
Změna ve skóre hemofilie kloubního zdraví (HJHS). HJHS poskytuje celkové skóre (vyšší skóre je horší; max=124), skóre specifické pro klouby a celkové skóre chůze.
3 roky
Změna minerální hustoty kostí
Časové okno: 3 roky
Změna hustoty kostního minerálu měřená pomocí DEXA Scan
3 roky
Změna biomarkerů zdraví kostí a kloubů
Časové okno: 3 roky
Změna biomarkerů zdraví kostí a kloubů měřená pomocí (sRANKL (osteoklastogeneze), CTX-1 (resorpce kosti), CS846 (reparace chrupavky) a IL-1 beta, IL6 a TNF-alfa (markery zánětu).
3 roky
Počet dávek FVIII pro epizody krvácení z průniku
Časové okno: 3 roky
Počet dávek faktoru potřebných k léčbě epizod krvácení z průniku
3 roky
Změny MRI v příslušných kloubech
Časové okno: 3 roky
Změny na MRI v příslušných kloubech (snímaný kloub bude určen na základě sportovní aktivity; zobrazí se klouby nejvíce zapojené do aktivity).
3 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Wayne State University

Spolupracovníci

Genentech, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Meera Chitlur, MD, Wayne State University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. srpna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. srpna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

26. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

16. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STEP Study

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Emicizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burundi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit