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中度和重度血友病患者出血的预防 A 运动：因子 VIII 和 Emicizumab 预防之间的比较 (STEP)

2026年6月30日 更新者：Meera Chitlur、Wayne State University

中度和重度血友病患者出血的预防 A 运动：因子 VIII 和 Emicizumab 预防之间的比较 -STEP：SporTs Emicizumab 预防

血友病 A (HA) 是一种遗传性出血性疾病，由凝血过程所必需的凝血因子 VIII (FVIII) 缺乏或缺失所致。 这种疾病主要发生在男性身上，在严重的情况下会导致关节和肌肉频繁出血，从而导致进行性损伤，从而影响行动能力和生活质量。 在过去的几十年里，每隔一天静脉注射预防性 FVIII 一直是 HA 的标准护理治疗。

通常鼓励接受适当预防性治疗的血友病患者进行运动和体力活动，以增加力量、预防或减少肥胖、增加和维持骨密度并促进正常的社交活动。 为确保 A 型血友病 (PWHA) 患者参与运动的安全性，通常会调整 FVIII 给药的时间以在运动时最大化 FVIII。 安全参加运动和最大程度降低出血风险所需的确切因子水平尚不清楚。 根据临床实践，在参加运动之前将 FVIII 输注至接近正常下限通常可以预防出血。

该研究正在研究新批准的药物 Emicizumab 与因子 VIII 相比在预防 A 型血友病运动患者出血方面的效果。 该研究将招募已经服用 Emicizumab 或因子 VIII 目前正在参加体育运动的儿童和青少年。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

血友病 A (HA) 是一种遗传性出血性疾病，由凝血过程中必需的凝血因子 VIII (FVIII) 缺乏或缺失所致。 这种疾病主要发生在男性身上，在严重的情况下会导致关节和肌肉频繁出血，从而导致进行性损伤，从而影响行动能力和生活质量。 静脉内预防性（预防性）治疗是用于最大程度减少出血事件和并发症的护理标准。 自 1990 年代以来，重组 FVIII (rFVIII) 浓缩物一直是 A 型血友病患者的标准治疗选择。预防性治疗很麻烦，因为它需要每周自行静脉输注数 (3-4) 次，而预防性 FVIII 不能完全预防流血的。

通常鼓励接受适当预防性治疗的血友病患者进行运动和体力活动，以增加力量、预防或减少肥胖、增加和维持骨密度并促进正常的社交活动。 为确保 A 型血友病 (PWHA) 患者参与运动的安全性，经常调整 FVIII 给药时间以在运动时最大化 FVIII。 安全参加运动和最大程度降低出血风险所需的确切因子水平尚不清楚。 根据临床实践，在参加运动之前将 FVIII 输注至接近正常下限通常可以预防出血。

Emicizumab 是一种工程抗体，可模拟活化因子 VIII 在血液中的作用以帮助其凝结。 Emicizumab 是一种抗体，在血液中存在很长时间，大约 50% 的注射剂量在 4 周后仍在血液中循环；这允许减少给药频率（从每周一次到每 4 周一次）。 Emicizumab 可以皮下注射（皮下），而不必注射到静脉中（静脉内）。 与 FVIII 相比，Emicizumab 的便利性、降低的出血率以及在许多情况下降低的年度成本，使其被许多 HA 患者采用。 Emicizumab 不能使止血（止血的生理过程）完全正常化，尽管无法用现有的检测方法确定 Emicizumab 维持剂量的止血校正与 FVIII 替代的止血校正的精确比较，但临床证明 Emicizumab 改变了出血特征患有严重血友病 A 的患者的病情较轻。 虽然这可以提供足够的保护以防止关节自发性出血，但尚不清楚这是否足以防止与活动/运动相关的关节出血（尤其是具有中度至高度出血风险的活动）。

Emicizumab 预防的一个缺点是 Emicizumab 预防产生的稳态不允许在参加运动时给药。 一个主要问题是，使用 Emicizumab 达到的“稳态”止血水平是否足以防止参与运动时的关节损伤，以及是否存在参与者年龄或体型或活动强度的阈值，超过该阈值 Emicizumab 通常是不够的。

Emicizumab 的使用允许在轻度血友病范围内维持“稳态”止血，而无需频繁输注。 对参加运动时服用 Emicizumab 的患者进行研究，使我们能够研究在轻度血友病范围内参与体育活动的稳态止血水平与在参加活动/运动前立即给予因子输注的峰值止血水平相比的影响。 这是医生决策过程中的一个关键因素，可以为医生提出治疗建议，以优化对经常锻炼身体的血友病 A 患者的预防性治疗。

这项由研究者发起的研究的目的是更好地了解接受 Emicizumab 与传统 FVIII 预防的患者相比，A 型血友病患者进行运动的安全性、突破性出血率以及与体育活动相关的出血类型。 这些信息将有助于医生为血友病 A 患者提出治疗建议的决策过程。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

72

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • 招聘中
        • Arkansas Children's Hospital
        • 接触：
    • California
      • Palo Alto、California、美国、94304
      • San Diego、California、美国、92123
        • 招聘中
        • Rady Children's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Kelly Bush, MD
    • Florida
      • St. Petersburg、Florida、美国、33701
        • 招聘中
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • 接触：
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • 招聘中
        • Rush University Children's Hospital
        • 接触：
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46260
        • 招聘中
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
        • 接触：
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • 招聘中
        • Boston Children's Hospital
        • 接触：
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Michigan
        • 接触：
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • 招聘中
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • 接触：
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
        • 招聘中
        • Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
        • 首席研究员：
          • Osman Khan, MD
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 至 18年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

这项研究将招募已经按照护理标准接受 Emicizumab 或 FVIII 预防治疗并且已经参加具有中度至高度出血风险的体育活动的患者。

描述

纳入标准：

  1. 参与者（如果年满 18 岁）或父母/LAR 愿意并能够提供书面知情同意书；未成年参与者愿意并能够根据现场和当地法规提供同意（如果适用）
  2. 患有中度至重度 A 型血友病（FVIII 活性 </= 5%）且年龄在 6 至 <19 岁之间且无抑制物的男性参与者有资格参与本研究
  3. 根据机构/主要血液学家的建议，参与者必须接受 Emicizumab 或标准 FVIII 预防
  4. 参与者必须参加 NHF 定义的具有中度至高度出血风险的体育活动 - 安全操作指南
  5. 参与者必须遵守完成所有出血和治疗日志
  6. 参与者必须遵守可穿戴活动追踪器的使用

排除标准：

  1. 参与者/父母/LAR 不愿提供知情同意/同意
  2. 不愿按照研究指南记录或记录出血和治疗信息
  3. 患有任何其他出血性疾病的参与者将被排除在外
  4. 伴随 FVIII 替代和 emicizumab 参加运动的参与者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
Emicizumab 预防
该组将包括接受标准护理 Emicizumab 预防血友病 A 的患者
药品：艾美珠单抗
该组患者将接受 Emicizumab 预防血友病 A 的标准护理
FVIII 预防
该组将包括接受标准 FVIII 预防血友病 A 的患者
药品：第八因子
该组患者将接受标准的 FVIII 预防血友病 A

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
出血次数
大体时间：2年
参加体育活动期间，无创伤性出血次数
2年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Change in HJHS scores
大体时间：2 years
Change in Hemophilia Joint Health Scores (HJHS). The HJHS provides a total score (higher score is worse; max=124), joint specific scores, and a global gait score.
2 years
Change in bone mineral density
大体时间：2 years
Change in bone mineral density as measured by DEXA Scan
2 years
Change in biomarkers of bone and joint health
大体时间：2 years
Change in biomarkers of bone and joint health as measured by (sRANKL (osteoclastogenesis), CTX-1 (Bone resorption), CS846 (cartilage repair) and IL-1 beta, IL6 and TNF-alpha (markers of inflammation).
2 years
Number of FVIII doses for breakthrough bleeding episodes
大体时间：2 years
Number of doses of factor needed to treat breakthrough bleeding episodes
2 years
MRI changes in relevant joints
大体时间：2 years
MRI changes in relevant joints (The joint to be imaged will be determined based on the sport activity; joints most involved in the activity will be imaged).
2 years

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Wayne State University

合作者

Genentech, Inc.

调查人员

  • 首席研究员：Meera Chitlur, MD、Wayne State University

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年8月16日

初级完成 (估计的)

2029年1月1日

研究完成 (估计的)

2029年3月1日

研究注册日期

首次提交

2021年8月23日

首先提交符合 QC 标准的

2021年8月23日

首次发布 (实际的)

2021年8月26日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年7月2日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月30日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • STEP Study

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

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