Forebygging av blødning hos pasienter med moderat og alvorlig hemofili A Å spille sport: en sammenligning mellom faktor VIII og Emicizumab profylakse (STEP)
Forebygging av blødninger hos pasienter med moderat og alvorlig hemofili A Å spille sport: en sammenligning mellom faktor VIII og Emicizumab profylakse - TRINN: Sport Emicizumab profylakse
Hemofili A (HA) er en genetisk blødningsforstyrrelse som skyldes mangel eller fravær av faktor VIII (FVIII), som er nødvendig i koagulasjonsprosessen. Denne lidelsen forekommer mest hos menn og forårsaker i alvorlige tilfeller hyppige blødningsepisoder i ledd og muskler som kan føre til progressiv skade som påvirker mobilitet og livskvalitet. Profylaktisk FVIII administrert intravenøst annenhver dag har vært standardbehandlingen for HA de siste tiårene.
Sport og fysisk aktivitet oppmuntres generelt til pasienter med hemofili på passende profylaktisk behandling for å øke styrke, forebygge eller redusere fedme, øke og opprettholde bentetthet og oppmuntre til normal sosialisering. For å sikre sikkerhet ved deltakelse i idrett hos personer med hemofili A (PWHA), justeres ofte tidspunktet for FVIII-administrasjon for å maksimere FVIII på idrettstidspunktet. Det nøyaktige faktornivået som er nødvendig for å delta trygt i sport og minimere blødningsrisiko er ennå ikke kjent. Basert på klinisk praksis virker infusjon av FVIII til nær den nedre normalgrensen rett før deltakelse i idrett generelt for å forhindre blødning.
Studien ser på hvor godt den nylig godkjente medisinen Emicizumab virker sammenlignet med faktor VIII for å forhindre blødning hos pasienter med hemofili A som driver med sport. Studien vil inkludere barn og ungdom som allerede bruker Emicizumab eller faktor VIII som for tiden driver med idrett.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Hemofili A (HA) er en genetisk blødningsforstyrrelse som skyldes en mangel eller fravær av faktor VIII (FVIII) som er nødvendig i koagulasjonsprosessen. Denne lidelsen forekommer mest hos menn og forårsaker i alvorlige tilfeller hyppige blødningsepisoder i ledd og muskler som kan føre til progressiv skade som påvirker mobilitet og livskvalitet. Intravenøs profylaktisk (forebyggende) behandling er standarden for omsorg som brukes for å minimere blødningshendelser og komplikasjoner. Siden 1990-tallet har rekombinante FVIII (rFVIII) konsentrater vært standard behandlingsalternativer for pasienter med hemofili A. Profylaktisk behandling er tyngende fordi den krever selvadministrerte intravenøse infusjoner flere (3-4) ganger i uken og profylaktisk FVIII forhindrer ikke fullstendig. blør.
Sport og fysisk aktivitet oppmuntres generelt til pasienter med hemofili på passende profylaktisk behandling for å øke styrke, forebygge eller redusere fedme, øke og opprettholde bentetthet og oppmuntre til normal sosialisering. For å sikre sikkerhet ved deltakelse i idrett hos personer med hemofili A (PWHA), justeres tidspunktet for FVIII-administrasjon ofte for å maksimere FVIII på idrettstidspunktet. Det nøyaktige faktornivået som er nødvendig for å delta trygt i sport og minimere blødningsrisiko er ennå ikke kjent. Basert på klinisk praksis virker infusjon av FVIII til nær den nedre normalgrensen rett før deltakelse i idrett generelt for å forhindre blødning.
Emicizumab er et konstruert antistoff som etterligner hva aktivert faktor VIII gjør i blodet for å hjelpe den til å koagulere. Emicizumab er et antistoff og er tilstede i blodet i lang tid og ca. 50 % av en injisert dose sirkulerer fortsatt i blodet 4 uker senere; dette tillater mindre hyppig dosering (alt fra én gang i uken til én gang hver 4. uke). Emicizumab kan injiseres under huden (subkutant) i stedet for å måtte injiseres i en vene (intravenøst). Emicizumabs bekvemmelighet sammenlignet med FVIII, redusert blødningsrate, og i mange tilfeller reduserte årlige kostnader, har ført til at det ble tatt i bruk av mange pasienter med HA. Emicizumab normaliserer ikke fullstendig hemostase (den fysiologiske prosessen som stopper blødning), og selv om den nøyaktige sammenligningen av hemostatisk korreksjon på vedlikeholdsdoser av Emicizumab med den med FVIII-erstatning ikke kan bestemmes med eksisterende analyser, er det klinisk demonstrert at Emicizumab endrer blødningskarakteristikkene av en pasient med alvorlig hemofili A til en mildere profil. Selv om dette kan gi tilstrekkelig beskyttelse for å forhindre spontan blødning i leddene, er det fortsatt ukjent om dette er tilstrekkelig til å forhindre aktivitets-/sportrelaterte leddblødninger (spesielt aktiviteter med moderat til høy risiko for blødning).
En ulempe med Emicizumab profylakse er at steady state produsert med Emicizumab profylakse ikke tillater dosering på tidspunktet for idrettsdeltakelse. Et stort spørsmål er om "steady state"-nivåene av hemostase oppnådd med Emicizumab er nok til å forhindre leddskade ved idrettsdeltakelse, og om det er en terskel for deltakerens alder eller størrelse eller aktivitetsintensitet over hvilken Emicizumab generelt ikke er tilstrekkelig.
Bruk av Emicizumab tillater opprettholdelse av "steady state" hemostase i området mild hemofili uten hyppige infusjoner. Å studere pasienter som tar Emicizumab mens de driver med idrett, tillater oss å studere effekten av deltakelse i fysisk aktivitet med stabile hemostasenivåer i området mild hemofili sammenlignet med topp hemostatiske nivåer fra faktorinfusjoner gitt rett før vi deltar i aktivitet/sport. Dette er en avgjørende faktor i beslutningsprosessen for leger som gir behandlingsanbefalinger for å optimalisere forebyggende terapi for fysisk aktive personer med hemofili A.
Formålet med denne etterforsker-initierte studien er å bedre forstå sikkerheten ved sport hos personer med hemofili A, gjennombruddsblødninger og typene blødninger relatert til sportsaktiviteter hos pasienter på Emicizumab vs tradisjonell FVIII-profylakse. Denne informasjonen vil hjelpe i beslutningsprosessen for leger som gir behandlingsanbefalinger for fysisk aktive personer med hemofili A.
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Amy Stolinski, MPH
- Telefonnummer: 313-577-7500
- E-post: STEPstudy@wayne.edu
Studiesteder
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
- Rekruttering
- Arkansas Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Amy Stolinski, MPH
- E-post: stepstudy@wayne.edu
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Rekruttering
- Stanford University
-
Ta kontakt med:
- Amy Stolinski, MPH
- E-post: stepstudy@wayne.edu
-
San Diego, California, Forente stater, 92123
- Rekruttering
- Rady Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Amy Stolinski, MPH
- Telefonnummer: 313-577-7500
- E-post: STEPstudy@wayne.edu
-
Hovedetterforsker:
- Kelly Bush, MD
-
-
Florida
-
St. Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
- Rekruttering
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Amy Stolinski, MPH
- E-post: stepstudy@wayne.edu
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Rekruttering
- Rush University Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Amy Stolinski, MPH
- Telefonnummer: 313-577-7500
- E-post: STEPstudy@wayne.edu
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
- Rekruttering
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
Ta kontakt med:
- Amy Stolinski, MPH
- E-post: stepstudy@wayne.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
- Rekruttering
- Boston Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Amy Stolinski, MPH
- E-post: stepstudy@wayne.edu
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
- Rekruttering
- Children's Hospital of Michigan
-
Ta kontakt med:
- Amy Stolinski, MPH
- E-post: stepstudy@wayne.edu
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Rekruttering
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Amy Stolinski, MPH
- E-post: stepstudy@wayne.edu
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
- Rekruttering
- Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
Hovedetterforsker:
- Osman Khan, MD
-
Ta kontakt med:
- Amy Stolinski, MPH
- Telefonnummer: 313-577-7500
- E-post: STEPstudy@wayne.edu
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltaker (hvis 18 år eller eldre) eller forelder/LAR er villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke; mindre deltaker er villig og i stand til å gi samtykke, hvis aktuelt basert på stedet og lokale forskrifter
- Mannlige deltakere med moderat til alvorlig hemofili A (FVIII-aktivitet </= 5%) mellom 6 og <19 år uten inhibitorer er kvalifisert for deltakelse i denne studien
- Deltakerne må være på Emicizumab eller standard FVIII profylakse i henhold til institusjonelle/primære hematologanbefalinger
- Deltakerne må delta i sportsaktiviteter med moderat til høy risiko for blødning som definert av NHF- Play it safe-retningslinjene
- Deltakerne må være kompatible med å fylle ut alle blødnings- og behandlingslogger
- Deltakeren må være kompatibel med bruk av bærbar aktivitetsmåler
Ekskluderingskriterier:
- Deltaker/forelder/LAR ønsker ikke å gi informert samtykke/samtykke
- Uvillig til å logge eller dokumentere blødninger og behandlingsinformasjon i henhold til studieretningslinjene
- Deltakere med andre blødningsforstyrrelser vil bli ekskludert
- Deltakere på samtidig FVIII-erstatning og emicizumab for idrettsdeltakelse
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Emicizumab profylakse
Denne gruppen vil inkludere pasienter på standardbehandling Emicizumab-profylakse for hemofili A
|
Pasienter i denne gruppen vil være på standardbehandling med Emicizumab-profylakse for hemofili A
|
|
FVIII profylakse
Denne gruppen vil inkludere pasienter på standardbehandling FVIII-profylakse for hemofili A
|
Pasienter i denne gruppen vil være på standardbehandling FVIII-profylakse for hemofili A
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall blødninger
Tidsramme: 2 år
|
Antall blødninger uten traume, under deltakelse i idrettsaktiviteter
|
2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Change in HJHS scores
Tidsramme: 2 years
|
Change in Hemophilia Joint Health Scores (HJHS).
The HJHS provides a total score (higher score is worse; max=124), joint specific scores, and a global gait score.
|
2 years
|
|
Change in bone mineral density
Tidsramme: 2 years
|
Change in bone mineral density as measured by DEXA Scan
|
2 years
|
|
Change in biomarkers of bone and joint health
Tidsramme: 2 years
|
Change in biomarkers of bone and joint health as measured by (sRANKL (osteoclastogenesis), CTX-1 (Bone resorption), CS846 (cartilage repair) and IL-1 beta, IL6 and TNF-alpha (markers of inflammation).
|
2 years
|
|
Number of FVIII doses for breakthrough bleeding episodes
Tidsramme: 2 years
|
Number of doses of factor needed to treat breakthrough bleeding episodes
|
2 years
|
|
MRI changes in relevant joints
Tidsramme: 2 years
|
MRI changes in relevant joints (The joint to be imaged will be determined based on the sport activity; joints most involved in the activity will be imaged).
|
2 years
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Meera Chitlur, MD, Wayne State University
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- STEP Study
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .