Förebyggande av blödning hos patienter med måttlig och svår blödarsjuka A Sport: En jämförelse mellan faktor VIII och Emicizumab profylax (STEP)
Förebyggande av blödning hos patienter med måttlig och svår blödarsjuka A Att idrotta: En jämförelse mellan faktor VIII och Emicizumab-profylax -STEG: Sport Emicizumab-profylax
Blödarsjuka A (HA) är en genetisk blödningsrubbning som beror på en brist eller frånvaro av faktor VIII (FVIII), vilket är nödvändigt i koaguleringsprocessen. Denna störning förekommer mest hos män och orsakar i svåra fall frekventa blödningsepisoder i leder och muskler som kan leda till progressiv skada som påverkar rörlighet och livskvalitet. Profylaktiskt FVIII administrerat intravenöst varannan dag har varit standard för behandling av HA under de senaste decennierna.
Sport och fysisk aktivitet uppmuntras i allmänhet hos patienter med blödarsjuka på lämplig profylaktisk behandling för att öka styrkan, förebygga eller minska fetma, öka och bibehålla bentäthet och uppmuntra normal socialisering. För att säkerställa säkerheten vid deltagande i idrott hos personer med hemofili A (PWHA), justeras ofta tidpunkten för administrering av FVIII för att maximera FVIII vid idrottstillfället. Den exakta faktornivån som behövs för att säkert delta i sport och minimera blödningsrisken är ännu inte känd. Baserat på klinisk praxis fungerar infusion av FVIII till nära den nedre normalgränsen precis innan deltagande i idrott i allmänhet för att förhindra blödning.
Studien tittar på hur väl den nyligen godkända medicinen Emicizumab fungerar jämfört med Faktor VIII för att förhindra blödning hos patienter med hemofili A som idrottar. Studien kommer att registrera barn och ungdomar som redan använder Emicizumab eller Faktor VIII och som för närvarande idrottar.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Blödarsjuka A (HA) är en genetisk blödningsrubbning som beror på en brist eller frånvaro av faktor VIII (FVIII) som är nödvändig i koaguleringsprocessen. Denna störning förekommer mest hos män och orsakar i svåra fall frekventa blödningsepisoder i leder och muskler som kan leda till progressiv skada som påverkar rörlighet och livskvalitet. Intravenös profylaktisk (förebyggande) behandling är standarden för vård som används för att minimera blödningshändelser och komplikationer. Sedan 1990-talet har rekombinanta FVIII (rFVIII) koncentrat varit standardbehandlingsalternativ för patienter med hemofili A. Profylaktisk behandling är betungande eftersom den kräver självadministrerade intravenösa infusioner flera (3-4) gånger i veckan och profylaktisk FVIII förhindrar inte helt blödning.
Sport och fysisk aktivitet uppmuntras i allmänhet hos patienter med blödarsjuka på lämplig profylaktisk behandling för att öka styrkan, förebygga eller minska fetma, öka och bibehålla bentäthet och uppmuntra normal socialisering. För att säkerställa säkerheten vid deltagande i idrott hos personer med hemofili A (PWHA), justeras ofta tidpunkten för administrering av FVIII för att maximera FVIII vid idrottstillfället. Den exakta faktornivån som behövs för att säkert delta i sport och minimera blödningsrisken är ännu inte känd. Baserat på klinisk praxis fungerar infusion av FVIII till nära den nedre normalgränsen precis innan deltagande i idrott i allmänhet för att förhindra blödning.
Emicizumab är en konstruerad antikropp som efterliknar vad aktiverad faktor VIII gör i blodet för att hjälpa den att koagulera. Emicizumab är en antikropp och finns i blodet under lång tid och cirka 50 % av en injicerad dos cirkulerar fortfarande i blodet fyra veckor senare; detta tillåter mindre frekvent dosering (allt från en gång i veckan till en gång var fjärde vecka). Emicizumab kan injiceras under huden (subkutant) istället för att behöva injiceras i en ven (intravenöst). Emicizumabs bekvämlighet jämfört med FVIII, minskad blödningsfrekvens och i många fall minskade årliga kostnader har lett till att det har antagits av många patienter med HA. Emicizumab normaliserar inte fullständigt hemostas (den fysiologiska processen som stoppar blödning) och även om den exakta jämförelsen av hemostatisk korrigering på underhållsdoser av Emicizumab med den med FVIII-ersättning inte kan fastställas med befintliga analyser, har det kliniskt visats att Emicizumab förändrar blödningsegenskaperna av en patient med svår hemofili A till en mildare profil. Även om detta kan ge tillräckligt skydd för att förhindra spontan blödning i lederna, är det fortfarande okänt om detta är tillräckligt för att förhindra aktivitets-/sportrelaterade ledblödningar (särskilt aktiviteter med måttlig till hög risk för blödning).
En nackdel med Emicizumab profylax är att steady state som produceras med Emicizumab profylax inte tillåter dosering vid tidpunkten för sportdeltagande. En stor fråga är om de "steady state"-nivåer av hemostas som uppnås med Emicizumab är tillräckliga för att förhindra ledskador vid idrottsdeltagande, och om det finns en tröskel för deltagarens ålder eller storlek eller aktivitetsintensitet över vilken Emicizumab generellt sett inte är adekvat.
Användning av Emicizumab tillåter upprätthållande av "steady state" hemostas inom området mild hemofili utan frekventa infusioner. Att studera patienter som tar Emicizumab medan de ägnar sig åt idrott tillåter oss att studera effekterna av deltagande i fysisk aktivitet med steady state-hemostasnivåer inom området för mild blödarsjuka jämfört med maximala hemostatiska nivåer från faktorinfusioner som ges omedelbart innan vi deltar i aktivitet/sport. Detta är en avgörande faktor i beslutsprocessen för läkare som ger behandlingsrekommendationer för att optimera förebyggande terapi för fysiskt aktiva personer med hemofili A.
Syftet med denna forskarinitierade studie är att bättre förstå säkerheten för sport hos personer med hemofili A, genombrottsblödningsfrekvensen och de typer av blödningar som är relaterade till sportaktiviteter hos patienter på Emicizumab kontra traditionell FVIII-profylax. Denna information kommer att hjälpa till i beslutsprocessen för läkare som ger behandlingsrekommendationer för fysiskt aktiva personer med hemofili A.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Amy Stolinski, MPH
- Telefonnummer: 313-577-7500
- E-post: STEPstudy@wayne.edu
Studieorter
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
- Rekrytering
- Arkansas Children's Hospital
-
Kontakt:
- Amy Stolinski, MPH
- E-post: stepstudy@wayne.edu
-
-
California
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Rekrytering
- Stanford University
-
Kontakt:
- Amy Stolinski, MPH
- E-post: stepstudy@wayne.edu
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92123
- Rekrytering
- Rady Children's Hospital
-
Kontakt:
- Amy Stolinski, MPH
- Telefonnummer: 313-577-7500
- E-post: STEPstudy@wayne.edu
-
Huvudutredare:
- Kelly Bush, MD
-
-
Florida
-
St. Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
- Rekrytering
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
Kontakt:
- Amy Stolinski, MPH
- E-post: stepstudy@wayne.edu
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- Rekrytering
- Rush University Children's Hospital
-
Kontakt:
- Amy Stolinski, MPH
- Telefonnummer: 313-577-7500
- E-post: STEPstudy@wayne.edu
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
- Rekrytering
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
Kontakt:
- Amy Stolinski, MPH
- E-post: stepstudy@wayne.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
- Rekrytering
- Boston Children's Hospital
-
Kontakt:
- Amy Stolinski, MPH
- E-post: stepstudy@wayne.edu
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
- Rekrytering
- Children's Hospital of Michigan
-
Kontakt:
- Amy Stolinski, MPH
- E-post: stepstudy@wayne.edu
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Rekrytering
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Kontakt:
- Amy Stolinski, MPH
- E-post: stepstudy@wayne.edu
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
- Rekrytering
- Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
Huvudutredare:
- Osman Khan, MD
-
Kontakt:
- Amy Stolinski, MPH
- Telefonnummer: 313-577-7500
- E-post: STEPstudy@wayne.edu
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagare (om 18 år eller äldre) eller förälder/LAR är villig och kan ge skriftligt informerat samtycke; mindre deltagare är villig och kan ge samtycke, om tillämpligt baserat på plats och lokala föreskrifter
- Manliga deltagare med måttlig till svår hemofili A (FVIII-aktivitet </= 5%) mellan 6 och <19 år utan inhibitorer är berättigade att delta i denna studie
- Deltagarna måste ha Emicizumab eller standard FVIII-profylax enligt rekommendationer från institutionell/primär hematolog
- Deltagarna måste ägna sig åt sportaktiviteter med måttlig till hög risk för blödning enligt definitionen i NHF:s riktlinjer för Play it safe
- Deltagarna måste vara kompatibla med att fylla i alla blödnings- och behandlingsloggar
- Deltagaren måste följa användningen av en bärbar aktivitetsspårare
Exklusions kriterier:
- Deltagare/förälder/LAR vill inte ge informerat samtycke/samtycke
- Ovillig att logga eller dokumentera blödningar och behandlingsinformation enligt studiens riktlinjer
- Deltagare med andra blödningsrubbningar kommer att uteslutas
- Deltagare på samtidig FVIII-ersättning och emicizumab för idrottsdeltagande
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Emicizumab profylax
Denna grupp kommer att inkludera patienter på standardvård med Emicizumab-profylax för hemofili A
|
Patienter i denna grupp kommer att ha Emicizumab-profylax med standardvård för hemofili A
|
|
FVIII-profylax
Denna grupp kommer att inkludera patienter på standardvård FVIII-profylax för hemofili A
|
Patienter i denna grupp kommer att ha standardvård FVIII-profylax för hemofili A
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal blödningar
Tidsram: 2 år
|
Antal blödningar utan trauma under deltagande i idrottsaktiviteter
|
2 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Change in HJHS scores
Tidsram: 2 years
|
Change in Hemophilia Joint Health Scores (HJHS).
The HJHS provides a total score (higher score is worse; max=124), joint specific scores, and a global gait score.
|
2 years
|
|
Change in bone mineral density
Tidsram: 2 years
|
Change in bone mineral density as measured by DEXA Scan
|
2 years
|
|
Change in biomarkers of bone and joint health
Tidsram: 2 years
|
Change in biomarkers of bone and joint health as measured by (sRANKL (osteoclastogenesis), CTX-1 (Bone resorption), CS846 (cartilage repair) and IL-1 beta, IL6 and TNF-alpha (markers of inflammation).
|
2 years
|
|
Number of FVIII doses for breakthrough bleeding episodes
Tidsram: 2 years
|
Number of doses of factor needed to treat breakthrough bleeding episodes
|
2 years
|
|
MRI changes in relevant joints
Tidsram: 2 years
|
MRI changes in relevant joints (The joint to be imaged will be determined based on the sport activity; joints most involved in the activity will be imaged).
|
2 years
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Meera Chitlur, MD, Wayne State University
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- STEP Study
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .