Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forebyggelse af blødning hos patienter med moderat og svær hæmofili A At dyrke sport: en sammenligning mellem faktor VIII og Emicizumab profylakse (STEP)

14. januar 2026 opdateret af: Meera Chitlur, Wayne State University

Forebyggelse af blødning hos patienter med moderat og svær hæmofili A At dyrke sport: En sammenligning mellem faktor VIII og Emicizumab profylakse - TRIN: Sport Emicizumab profylakse

Hæmofili A (HA) er en genetisk blødningsforstyrrelse, der skyldes en mangel eller fravær af faktor VIII (FVIII), som er nødvendig i koagulationsprocessen. Denne lidelse forekommer mest hos mænd og forårsager i alvorlige tilfælde hyppige blødningsepisoder i led og muskler, som kan føre til progressiv skade, der påvirker mobilitet og livskvalitet. Profylaktisk FVIII indgivet intravenøst ​​hver anden dag har været standardbehandlingen for HA i de sidste par årtier.

Sport og fysisk aktivitet opmuntres generelt hos patienter med hæmofili på passende profylaktisk behandling for at øge styrke, forebygge eller mindske fedme, opbygge og vedligeholde knogletæthed og tilskynde til normal socialisering. For at sikre sikkerhed ved deltagelse i sport hos personer med hæmofili A (PWHA), justeres timingen af ​​FVIII-administration ofte for at maksimere FVIII på sportstidspunktet. Det nøjagtige faktorniveau, der er nødvendigt for at deltage sikkert i sport og minimere blødningsrisiko, er endnu ikke kendt. Baseret på klinisk praksis virker infusion af FVIII til nær den nedre normalgrænse lige før deltagelse i sport generelt for at forhindre blødning.

Undersøgelsen ser på, hvor godt den nyligt godkendte medicin Emicizumab virker sammenlignet med faktor VIII for at forhindre blødning hos patienter med hæmofili A, der dyrker sport. Undersøgelsen vil inkludere børn og unge, der allerede er på Emicizumab eller Faktor VIII, som i øjeblikket dyrker sport.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hæmofili A (HA) er en genetisk blødningsforstyrrelse, der skyldes en mangel eller fravær af faktor VIII (FVIII), som er nødvendig i koagulationsprocessen. Denne lidelse forekommer mest hos mænd og forårsager i alvorlige tilfælde hyppige blødningsepisoder i led og muskler, som kan føre til progressiv skade, der påvirker mobilitet og livskvalitet. Intravenøs profylaktisk (forebyggende) behandling er standarden for pleje, der bruges til at minimere blødningshændelser og komplikationer. Siden 1990'erne har rekombinante FVIII (rFVIII) koncentrater været standardbehandlingsmuligheder for patienter med hæmofili A. Profylaktisk behandling er byrdefuld, fordi den kræver selvadministrerede intravenøse infusioner flere (3-4) gange om ugen, og profylaktisk FVIII forhindrer ikke fuldstændigt blødende.

Sport og fysisk aktivitet opmuntres generelt hos patienter med hæmofili på passende profylaktisk behandling for at øge styrke, forebygge eller mindske fedme, opbygge og vedligeholde knogletæthed og tilskynde til normal socialisering. For at sikre sikkerhed ved deltagelse i idræt hos personer med hæmofili A (PWHA), justeres timingen af ​​FVIII-administration ofte for at maksimere FVIII på sportstidspunktet. Det nøjagtige faktorniveau, der er nødvendigt for at deltage sikkert i sport og minimere blødningsrisiko, er endnu ikke kendt. Baseret på klinisk praksis virker infusion af FVIII til nær den nedre normalgrænse lige før deltagelse i sport generelt for at forhindre blødning.

Emicizumab er et konstrueret antistof, der efterligner, hvad aktiveret faktor VIII gør i blodet for at hjælpe det med at størkne. Emicizumab er et antistof og er til stede i blodet i lang tid, og ca. 50 % af en injiceret dosis cirkulerer stadig i blodet 4 uger senere; dette tillader mindre hyppig dosering (alt fra én gang om ugen til én gang hver 4. uge). Emicizumab kan injiceres under huden (subkutant) i stedet for at skulle injiceres i en vene (intravenøst). Emicizumabs bekvemmelighed sammenlignet med FVIII, reduceret blødningshastighed og i mange tilfælde reducerede årlige omkostninger har ført til, at det er blevet adopteret af mange patienter med HA. Emicizumab normaliserer ikke fuldstændigt hæmostase (den fysiologiske proces, der stopper blødning), og selvom den nøjagtige sammenligning af hæmostatisk korrektion på vedligeholdelsesdoser af Emicizumab med den med FVIII-erstatning ikke kan bestemmes med eksisterende assays, er det klinisk påvist, at Emicizumab ændrer blødningsegenskaberne af en patient med svær hæmofili A til en mildere profil. Selvom dette kan give tilstrækkelig beskyttelse til at forhindre spontan blødning i leddene, er det stadig uvist, om dette er tilstrækkeligt til at forhindre aktivitets-/sportsrelaterede ledblødninger (især aktiviteter med moderat til høj risiko for blødning).

En ulempe ved Emicizumab-profylakse er, at den steady state, der produceres med Emicizumab-profylakse, ikke tillader dosering på tidspunktet for idrætsdeltagelse. Et stort spørgsmål er, om de "steady state"-niveauer af hæmostase opnået med Emicizumab er nok til at forhindre ledskader ved sportsdeltagelse, og om der er en tærskel for deltagernes alder eller størrelse eller aktivitetsintensitet, over hvilken Emicizumab generelt ikke er tilstrækkelig.

Brug af Emicizumab tillader opretholdelse af "steady state" hæmostase inden for området mild hæmofili uden hyppige infusioner. At studere patienter, der tager Emicizumab, mens de dyrker sport, giver os mulighed for at studere virkningerne af deltagelse i fysisk aktivitet med steady state hæmostaseniveauer i området af mild hæmofili sammenlignet med peak hæmostatiske niveauer fra faktorinfusioner givet umiddelbart før aktivitet/sport. Dette er en afgørende faktor i beslutningsprocessen for læger, der fremsætter behandlingsanbefalinger for at optimere forebyggende terapi til fysisk aktive mennesker med hæmofili A.

Formålet med denne investigator-initierede undersøgelse er bedre at forstå sikkerheden ved sport hos personer med hæmofili A, gennembrudsblødningshyppigheden og typerne af blødninger relateret til sportsaktiviteter hos patienter i Emicizumab versus traditionel FVIII-profylakse. Denne information vil hjælpe i beslutningsprocessen for læger, der fremsætter behandlingsanbefalinger til fysisk aktive mennesker med hæmofili A.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

72

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rekruttering
        • Rady Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kelly Bush, MD
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Rekruttering
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Rekruttering
        • Boston Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Michigan
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • Rekruttering
        • Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
        • Ledende efterforsker:
          • Osman Khan, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Denne undersøgelse vil inkludere patienter, som allerede er i Emicizumab- eller FVIII-profylakse i henhold til standardbehandling, og som allerede deltager i sportsaktiviteter med moderat til høj risiko for blødning.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltager (hvis 18 år eller ældre) eller forælder/LAR er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke; mindre deltager er villig og i stand til at give samtykke, hvis det er relevant baseret på stedet og lokale regler
  2. Mandlige deltagere med moderat til svær hæmofili A (FVIII aktivitet </= 5%) mellem 6 og <19 år uden inhibitorer er kvalificerede til deltagelse i denne undersøgelse
  3. Deltagerne skal have Emicizumab eller standard FVIII profylakse i henhold til institutionelle/primære hæmatologanbefalinger
  4. Deltagerne skal deltage i sportsaktiviteter med moderat til høj risiko for blødning som defineret af NHF- Play it safe-retningslinjerne
  5. Deltagerne skal være kompatible med at udfylde alle blødnings- og behandlingslogfiler
  6. Deltageren skal overholde brugen af ​​en bærbar aktivitetsmåler

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltager/forælder/LAR ønsker ikke at give informeret samtykke/samtykke
  2. Uvillig til at logge eller dokumentere blødninger og behandlingsoplysninger i henhold til undersøgelsens retningslinjer
  3. Deltagere med andre blødningsforstyrrelser vil blive udelukket
  4. Deltagere på samtidig FVIII-erstatning og emicizumab til idrætsdeltagelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Emicizumab profylakse
Denne gruppe vil omfatte patienter i standardbehandling med Emicizumab-profylakse for hæmofili A
Medicin: Emicizumab
Patienter i denne gruppe vil være i standardbehandling med Emicizumab-profylakse for hæmofili A
FVIII profylakse
Denne gruppe vil omfatte patienter i standardbehandling FVIII-profylakse for hæmofili A
Medicin: FVIII
Patienter i denne gruppe vil være i standardbehandling FVIII-profylakse for hæmofili A

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal blødninger
Tidsramme: 2 år
Antal blødninger uden traume under deltagelse i sportsaktiviteter
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i HJHS-score
Tidsramme: 3 år
Ændring i hæmofili Joint Health Scores (HJHS). HJHS giver en samlet score (højere score er dårligere; max=124), fælles specifikke scores og en global gangscore.
3 år
Ændring i knoglemineraltæthed
Tidsramme: 3 år
Ændring i knoglemineraltæthed målt ved DEXA Scan
3 år
Ændring i biomarkører for knogle- og ledsundhed
Tidsramme: 3 år
Ændring i biomarkører for knogle- og ledsundhed som målt ved (sRANKL (osteoklastogenese), CTX-1 (knogleresorption), CS846 (bruskreparation) og IL-1 beta, IL6 og TNF-alfa (markører for inflammation).
3 år
Antal FVIII-doser til gennembrudsblødningsepisoder
Tidsramme: 3 år
Antal doser af faktor, der er nødvendige for at behandle gennembrudsblødningsepisoder
3 år
MR-ændringer i relevante led
Tidsramme: 3 år
MR-ændringer i relevante led (det led, der skal afbildes, vil blive bestemt ud fra sportsaktiviteten; led, der er mest involveret i aktiviteten, vil blive afbildet).
3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Wayne State University

Samarbejdspartnere

Genentech, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Meera Chitlur, MD, Wayne State University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. august 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. august 2021

Først opslået (Faktiske)

26. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

16. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STEP Study

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med Emicizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uruguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner