Pseudoxanthoma Elasticum(PXE) PXE 개인 및 그들의 생물학적 비 PXE 형제의 자연사 바이오마커
2022년 9월 2일 업데이트: Daiichi Sankyo, Inc.
Pseudoxanthoma Elasticum(PXE) 개인 및 생물학적 비-PXE 형제자매의 자연사 바이오마커 평가
이 PXE 바이오마커 연구는 무기 피로인산(PPi), 피리독살 5'-포스페이트(PLP) 및 PXE 환자와 PXE 보균자 또는 정상적인 비-인산인 생물학적 형제자매 모두에서 PXE 및 이소성 석회화와 관련된 기타 바이오마커의 수준을 특성화하는 것을 목표로 합니다. PXE 개인.
연구 개요
상세 설명
이 비개입적 PXE 연구는 PXE 환자, PXE 보균자 및 비 PXE 정상인 사이에서 PXE 및 조직 비특이적 알칼리성 포스파타제(TNAP) 억제와 관련된 선택적 바이오마커의 순환 수준 차이를 평가하기 위해 고안되었습니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
48
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
확인된 ABCC6 돌연변이 및 비 PXE 생물학적 형제가 있는 PXE 프로밴드를 연구 참여에 초대합니다.
설명
포함 기준:
- 18세에서 75세 사이의 남성 또는 여성 참가자
참가자 (프로밴드와 일치하도록 대략 캐리어 1개 및 일반 1개)
- 확인된 PXE 참가자: 확인된 PXE 및 ABCC6 돌연변이가 있는 인덱스 PXE/proband
- PXE 보인자 참여자: PXE 지표 사례의 생물학적 형제이며 PXE 보인자로 확인됨
- 비 PXE 정상 참가자: PXE 지표 사례의 생물학적 형제이며 비 PXE 정상으로 확인됨
제외 기준:
- 확인되지 않은 ABCC6 돌연변이 상태
- 이전 12개월 및 연구 기간 동안 비스포스포네이트 사용
- 이전 1개월 및 연구 기간 동안 비타민 B6 및/또는 비타민 D 보충제 사용(총 비타민 B6 보충제가 >5mg/일인 경우)
- 이전 1개월 및 연구 기간 동안 비타민 D 및/또는 종합 비타민 보충제의 최근 개시 또는 용량 변경
- 선별검사 전 3개월 이내의 골절 또는 활동성 골질환(골감소증 또는 골다공증 제외)
- 부갑상선기능항진증의 병력
- 중등도에서 중증의 신장애 병력
- 저인산증의 병력
- 칼슘(Ca), 인산염, 알칼리 포스파타제(ALP) 또는 부갑상선 호르몬의 교정되지 않은 이상의 알려진 병력
- 조사자의 판단에 따라 완전한 참여를 방해하거나 연구에 부적절할 기타 중요한 상태(의학적, 정신과적, 사회적 또는 약물 치료)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 컨트롤
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
확인된 PXE 참가자
PXE 및 ABCC6 돌연변이가 확인된 인덱스 PXE/proband가 있는 참가자.
|
이것은 관찰 연구입니다.
|
|
PXE 캐리어 참가자
PXE 지수 사례의 생물학적 형제자매이고 PXE 보인자로 확인된 참가자.
|
이것은 관찰 연구입니다.
|
|
비 PXE 일반 참가자
PXE 지표 사례의 생물학적 형제자매이고 비 PXE 정상으로 확인된 참가자.
|
이것은 관찰 연구입니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
무기 파이로인산염(PPi)의 평균 혈장 농도
기간: 연구 방문(0~2시간)
|
PPi는 연구 그룹 및 해당되는 경우 시점별로 평가됩니다.
|
연구 방문(0~2시간)
|
|
피리독살 5'-인산염(PLP)의 평균 혈장 농도
기간: 연구 방문(0~2시간)
|
PLP는 연구 그룹 및 해당되는 경우 시점별로 평가됩니다.
|
연구 방문(0~2시간)
|
|
Alkaline Phosphatase (ALP)의 평균 혈청 효소 활동 수준
기간: 연구 방문(0~2시간)
|
ALP는 표준 임상 화학 분석법을 사용하여 연구 그룹 및 해당되는 경우 시점별로 측정됩니다.
|
연구 방문(0~2시간)
|
|
Bone-specific Alkaline Phosphatase (BSAP)의 평균 혈청 효소 활성 수준
기간: 연구 방문(0시간)
|
BSAP는 연구 그룹 및 적용 가능한 경우 시점별로 표준 임상 화학 분석을 사용하여 측정됩니다.
|
연구 방문(0시간)
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
성별에 따른 PPi 및 PLP 혈장 수치의 기준선 대비 변화율
기간: 연구 방문(0~2시간)
|
혈액 샘플은 성별에 따라 평가됩니다.
|
연구 방문(0~2시간)
|
|
성별에 따른 ALP의 혈청 효소 활성의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 연구 방문(0~2시간)
|
혈액 샘플은 성별에 따라 평가됩니다.
|
연구 방문(0~2시간)
|
|
PPi 및 PLP의 혈장 수준의 기준선 및 가변성으로부터의 백분율 변화
기간: 연구 방문(0~2시간)
|
PPi 및 PLP의 가변성이 평가됩니다.
|
연구 방문(0~2시간)
|
|
ALP의 혈청 효소 활성의 기준치로부터의 변화율 및 가변성
기간: 연구 방문(0~2시간)
|
ALP의 가변성이 평가될 것입니다.
|
연구 방문(0~2시간)
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 8월 30일
기본 완료 (실제)
2022년 8월 11일
연구 완료 (실제)
2022년 8월 11일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 7월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 8월 23일
처음 게시됨 (실제)
2021년 8월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 9월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 9월 2일
마지막으로 확인됨
2022년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DS1211-A-U104
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .