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Pseudoxanthoma Elasticum (PXE) 自然史 PXE 個体およびその生物学的非 PXE 兄弟におけるバイオマーカー

2022年9月2日 更新者：Daiichi Sankyo, Inc.

Pseudoxanthoma Elasticum (PXE) 自然史バイオマーカーの PXE 個体とその生物学的非 PXE 兄弟の評価

この PXE バイオマーカー研究は、無機ピロリン酸 (PPi)、ピリドキサール 5'-リン酸 (PLP)、および PXE 患者と、PXE キャリアまたは正常な非正常な兄弟姉妹の両方における PXE および異所性石灰化に関連するその他のバイオマーカーのレベルを特徴付けることを目的としています。 PXE 個人。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この非介入 PXE 研究は、PXE 患者、PXE キャリア、および非 PXE 正常な個人の間で、PXE および組織非特異的アルカリホスファターゼ (TNAP) 阻害に関連する選択的バイオマーカーの循環レベルの違いを評価するように設計されています。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

48

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • Thomas Jefferson University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～75年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

ABCC6 変異が同定された PXE 発端者および非 PXE 生物学的同胞は、研究への参加に招待されます。

説明

包含基準:

  • 18歳から75歳までの男性または女性の参加者

  • 参加者 (約 1 人の保因者と発端者に一致する正常な 1 人)

    • 確認された PXE 参加者: 確立された PXE および ABCC6 変異が特定されたインデックス PXE/発端者
    • PXEキャリアの参加者: PXEインデックスケースの生物学的兄弟であり、PXEキャリアとして確認されています
    • 非 PXE 正常参加者: PXE インデックス ケースの生物学的兄弟であり、非 PXE 正常として確認された

除外基準:

  • 未確認の ABCC6 変異状態
  • -過去12か月および研究中のビスフォスフォネートの使用
  • -前の1か月および研究中のビタミンB6および/またはビタミンDサプリメントの使用（総ビタミンB6サプリメントが> 5 mg /日である場合）
  • -過去1か月および研究中のビタミンDおよび/またはマルチビタミンサプリメントの最近の開始または用量変更
  • -スクリーニング前の3か月以内の骨折または活動性骨疾患（骨減少症または骨粗鬆症を除く）
  • 副甲状腺機能亢進症の病歴
  • 中等度から重度の腎障害の病歴
  • 低ホスファターゼ症の病歴
  • -カルシウム（Ca）、リン酸塩、アルカリホスファターゼ（ALP）または副甲状腺ホルモンの未修正の異常の既知の病歴
  • -その他の重大な状態（医学的、精神医学的、社会的、または薬物療法）で、治験責任医師の判断で、完全な参加を妨げるか、研究に不適切である

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：ケースコントロール
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
確認済みの PXE 参加者
確立された PXE および ABCC6 変異が同定されたインデックス PXE/発端者を有する参加者。
他の：非介入
これは観察研究です。
PXE キャリア参加者
PXEインデックスケースの生物学的兄弟であり、PXEキャリアとして確認された参加者。
他の：非介入
これは観察研究です。
非 PXE の通常の参加者
-PXEインデックスケースの生物学的兄弟であり、非PXE正常であると確認された参加者。
他の：非介入
これは観察研究です。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
無機ピロリン酸（PPi）の平均血漿中濃度
時間枠：見学（0～2時間）
PPiは、研究グループによって、および該当する場合は時点ごとに評価されます。
見学（0～2時間）
ピリドキサール 5'-リン酸 (PLP) の平均血漿中濃度
時間枠：見学（0～2時間）
PLPは、研究グループによって、および該当する場合は時点ごとに評価されます。
見学（0～2時間）
アルカリホスファターゼ（ALP）の平均血清酵素活性レベル
時間枠：見学（0～2時間）
ALPは、標準的な臨床化学アッセイを使用して、研究グループごと、および該当する場合は時点ごとに測定されます。
見学（0～2時間）
骨特異的アルカリホスファターゼ (BSAP) の平均血清酵素活性レベル
時間枠：見学（0時間）
BSAPは、標準的な臨床化学アッセイを使用して、研究グループごと、および該当する場合は時点ごとに測定されます。
見学（0時間）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
性別によるPPiおよびPLPの血漿レベルのベースラインからの変化率
時間枠：見学（0～2時間）
血液サンプルは性別グループごとに評価されます。
見学（0～2時間）
性別によるALPの血清酵素活性のベースラインからの変化率
時間枠：見学（0～2時間）
血液サンプルは性別グループごとに評価されます。
見学（0～2時間）
PPi および PLP の血漿レベルのベースラインからの変化率および変動性
時間枠：見学（0～2時間）
PPi と PLP の変動性が評価されます。
見学（0～2時間）
ALPの血清酵素活性のベースラインからの変化率と変動性
時間枠：見学（0～2時間）
ALPの変動性が評価されます。
見学（0～2時間）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Daiichi Sankyo, Inc.

協力者

Thomas Jefferson University
PXE International

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年8月30日

一次修了 (実際)

2022年8月11日

研究の完了 (実際)

2022年8月11日

試験登録日

最初に提出

2021年7月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年8月23日

最初の投稿 (実際)

2021年8月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年9月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年9月2日

最終確認日

2022年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • DS1211-A-U104

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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