Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Pseudoxanthoma Elasticum (PXE) Биомаркеры естественной истории у людей с PXE и ​​их биологических братьев и сестер без PXE

2 сентября 2022 г. обновлено: Daiichi Sankyo, Inc.

Оценка биомаркеров естественной истории Pseudoxanthoma Elasticum (PXE) у людей с PXE и ​​их биологических братьев и сестер без PXE

Это исследование биомаркеров ПХЭ направлено на то, чтобы охарактеризовать уровни неорганического пирофосфата (PPi), пиридоксаль-5'-фосфата (PLP) и других биомаркеров, имеющих отношение к ПХЭ и эктопической кальцификации, как у пациентов с ПХЭ, так и у их биологических братьев и сестер, которые являются носителями ПХЭ или нормальными не- лица PXE.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это неинтервенционное исследование PXE предназначено для оценки различий в уровнях циркуляции селективных биомаркеров, связанных с ингибированием PXE и ​​тканевой неспецифической щелочной фосфатазы (TNAP), между пациентами с PXE, носителями PXE и ​​нормальными людьми без PXE.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

48

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пробанды PXE с выявленными мутациями ABCC6 и биологические братья и сестры без PXE будут приглашены для участия в исследовании.

Описание

Критерии включения:

  • Участники мужского или женского пола в возрасте от 18 до 75 лет

  • Участники (приблизительно 1 носитель и 1 нормальный, чтобы соответствовать пробанду)

    • Подтвержденные участники PXE: индекс PXE/пробанд с выявленными мутациями PXE и ​​ABCC6
    • Участники-носители PXE: биологический брат пациента с индексом PXE, подтвержденный как носитель PXE.
    • Нормальные участники без PXE: биологический брат пациента с индексом PXE и ​​подтвержденный как нормальный без PXE

Критерий исключения:

  • Неподтвержденный статус мутации ABCC6
  • Использование бисфосфонатов в течение предшествующих 12 месяцев и во время исследования
  • Использование добавки витамина B6 и/или витамина D в течение предшествующего 1 месяца и во время исследования (если общая добавка витамина B6 составляет > 5 мг/день)
  • Недавнее начало или изменение дозы витамина D и/или поливитаминных добавок в течение предшествующего 1 месяца и во время исследования
  • Перелом кости в течение 3 месяцев до скрининга или активное заболевание костей (исключая остеопению или остеопороз)
  • История гиперпаратиреоза
  • История умеренной и тяжелой почечной недостаточности
  • История гипофосфатазии
  • Известные в анамнезе нескорректированные отклонения от нормы кальция (Са), фосфатов, щелочной фосфатазы (ЩФ) или паратиреоидного гормона.
  • Другое серьезное состояние (медицинское, психиатрическое, социальное или медикаментозное), которое, по мнению исследователя, препятствует полному участию или не подходит для исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Кейс-контроль
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Подтвержденные участники PXE
Участники с индексом PXE/пробанд с выявленными мутациями PXE и ​​ABCC6.
Другой: Не интервенционное
Это наблюдательное исследование.
Участники-носители PXE
Участники, которые являются биологическими братьями и сестрами пациента с индексом PXE и ​​подтверждены как носители PXE.
Другой: Не интервенционное
Это наблюдательное исследование.
Обычные участники без PXE
Участники, которые являются биологическими братьями и сестрами пациента с индексом PXE и ​​подтверждены как нормальные без PXE.
Другой: Не интервенционное
Это наблюдательное исследование.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Средние уровни неорганического пирофосфата (PPi) в плазме
Временное ограничение: Учебный визит (от 0 до 2 часов)
PPi будет оцениваться исследовательской комиссией и моментом времени, где это применимо.
Учебный визит (от 0 до 2 часов)
Средние уровни пиридоксаль-5'-фосфата (PLP) в плазме
Временное ограничение: Учебный визит (от 0 до 2 часов)
PLP будет оцениваться по исследовательской группе и по времени, если применимо.
Учебный визит (от 0 до 2 часов)
Средние уровни ферментативной активности щелочной фосфатазы (ALP) в сыворотке крови
Временное ограничение: Учебный визит (от 0 до 2 часов)
ALP будет измеряться с использованием стандартных анализов клинической химии, по исследовательской группе и по времени, где это применимо.
Учебный визит (от 0 до 2 часов)
Средние уровни сывороточной ферментативной активности костно-специфической щелочной фосфатазы (BSAP)
Временное ограничение: Ознакомительный визит (0 часов)
BSAP будет измеряться с использованием стандартных анализов клинической химии, по исследовательской группе и по времени, где это применимо.
Ознакомительный визит (0 часов)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение уровней PPi и PLP в плазме по сравнению с исходным уровнем в разбивке по полу
Временное ограничение: Учебный визит (от 0 до 2 часов)
Образцы крови будут оцениваться по половой принадлежности.
Учебный визит (от 0 до 2 часов)
Процентное изменение ферментной активности ЩФ в сыворотке по сравнению с исходным уровнем в разбивке по полу
Временное ограничение: Учебный визит (от 0 до 2 часов)
Образцы крови будут оцениваться по половой принадлежности.
Учебный визит (от 0 до 2 часов)
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем и вариабельность уровней PPi и PLP в плазме
Временное ограничение: Учебный визит (от 0 до 2 часов)
Будет оцениваться изменчивость PPi и PLP.
Учебный визит (от 0 до 2 часов)
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем и вариабельность ферментативной активности ЩФ в сыворотке крови
Временное ограничение: Учебный визит (от 0 до 2 часов)
Будет оцениваться изменчивость ALP.
Учебный визит (от 0 до 2 часов)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Daiichi Sankyo, Inc.

Соавторы

Thomas Jefferson University
PXE International

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 августа 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

11 августа 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

11 августа 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 июля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 августа 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 августа 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

6 сентября 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 сентября 2022 г.

Последняя проверка

1 сентября 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • DS1211-A-U104

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться