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Pseudoxanthoma Elasticum (PXE) Naturhistorische Biomarker bei PXE-Individuen und ihren biologischen Nicht-PXE-Geschwistern

2. September 2022 aktualisiert von: Daiichi Sankyo, Inc.

Eine Bewertung von Pseudoxanthoma Elasticum (PXE) Natural History Biomarkern bei PXE-Individuen und ihren biologischen Nicht-PXE-Geschwistern

Diese PXE-Biomarker-Studie zielt darauf ab, die Konzentrationen von anorganischem Pyrophosphat (PPi), Pyridoxal-5´-phosphat (PLP) und anderen Biomarkern, die für PXE und ektopische Verkalkung relevant sind, sowohl bei PXE-Patienten als auch bei ihren biologischen Geschwistern, die PXE-Träger oder normale nicht- PXE-Personen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese nicht-interventionelle PXE-Studie wurde entwickelt, um Unterschiede in den Zirkulationsniveaus selektiver Biomarker im Zusammenhang mit PXE und der Hemmung der gewebeunspezifischen alkalischen Phosphatase (TNAP) zwischen PXE-Patienten, PXE-Trägern und Nicht-PXE-normalen Personen zu bewerten.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

48

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Thomas Jefferson University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

PXE-Probanden mit identifizierten ABCC6-Mutationen und biologische Nicht-PXE-Geschwister werden zur Studienteilnahme eingeladen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter von 18 bis 75 Jahren

  • Teilnehmer (ungefähr 1 Träger und 1 normaler bis passender Proband)

    • Bestätigte PXE-Teilnehmer: Index PXE/Proband mit etablierten identifizierten PXE- und ABCC6-Mutationen
    • Teilnehmer an PXE-Trägern: biologische Geschwister des PXE-Indexfalls und als PXE-Träger bestätigt
    • Nicht-PXE-normale Teilnehmer: biologische Geschwister des PXE-Indexfalls und als nicht-PXE-normal bestätigt

Ausschlusskriterien:

  • Unbestätigter ABCC6-Mutationsstatus
  • Verwendung von Bisphosphonat in den vorangegangenen 12 Monaten und während der Studie
  • Verwendung von Vitamin B6- und/oder Vitamin D-Ergänzungsmitteln im vorangegangenen Monat und während der Studie (wenn die gesamte Vitamin B6-Ergänzung > 5 mg/Tag beträgt)
  • Kürzliche Einleitung oder Dosisänderung von Vitamin D und / oder Multivitaminpräparat im vorangegangenen 1 Monat und während der Studie
  • Knochenbruch innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening oder aktive Knochenerkrankung (ausgenommen Osteopenie oder Osteoporose)
  • Geschichte des Hyperparathyreoidismus
  • Geschichte der mittelschweren bis schweren Nierenfunktionsstörung
  • Geschichte der Hypophosphatasie
  • Bekannte unkorrigierte Anomalie von Kalzium (Ca), Phosphat, alkalischer Phosphatase (ALP) oder Parathormon in der Vorgeschichte
  • Anderer signifikanter Zustand (medizinisch, psychiatrisch, sozial oder medikamentös), der nach Einschätzung des Ermittlers eine vollständige Teilnahme verhindern würde oder für die Studie unangemessen wäre

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Fallkontrolle
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Bestätigte PXE-Teilnehmer
Teilnehmer mit Index PXE/Proband mit etablierten PXE- und ABCC6-Mutationen identifiziert.
Sonstiges: Nicht interventionell
Dies ist eine Beobachtungsstudie.
PXE-Trägerteilnehmer
Teilnehmer, die biologische Geschwister des PXE-Indexfalls sind und als PXE-Träger bestätigt wurden.
Sonstiges: Nicht interventionell
Dies ist eine Beobachtungsstudie.
Normale Nicht-PXE-Teilnehmer
Teilnehmer, die biologische Geschwister des PXE-Indexfalls sind und als nicht-PXE-normal bestätigt wurden.
Sonstiges: Nicht interventionell
Dies ist eine Beobachtungsstudie.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Plasmaspiegel von anorganischem Pyrophosphat (PPi)
Zeitfenster: Studienbesuch (0 bis 2 Stunden)
PPi wird nach Studiengruppe und gegebenenfalls nach Zeitpunkt bewertet.
Studienbesuch (0 bis 2 Stunden)
Mittlere Plasmaspiegel von Pyridoxal 5´-Phosphat (PLP)
Zeitfenster: Studienbesuch (0 bis 2 Stunden)
PLP wird nach Studiengruppe und gegebenenfalls nach Zeitpunkt bewertet.
Studienbesuch (0 bis 2 Stunden)
Mittlere Enzymaktivität im Serum der alkalischen Phosphatase (ALP)
Zeitfenster: Studienbesuch (0 bis 2 Stunden)
ALP wird unter Verwendung der klinisch-chemischen Standardassays gemessen, nach Studiengruppe und gegebenenfalls nach Zeitpunkt.
Studienbesuch (0 bis 2 Stunden)
Mittlere Enzymaktivität im Serum der knochenspezifischen alkalischen Phosphatase (BSAP)
Zeitfenster: Studienbesuch (0 Stunden)
BSAP wird unter Verwendung der klinisch-chemischen Standardassays gemessen, nach Studiengruppe und gegebenenfalls nach Zeitpunkt.
Studienbesuch (0 Stunden)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der PPi- und PLP-Plasmaspiegel gegenüber dem Ausgangswert, nach Geschlecht
Zeitfenster: Studienbesuch (0 bis 2 Stunden)
Die Blutproben werden nach Geschlechtsgruppen beurteilt.
Studienbesuch (0 bis 2 Stunden)
Prozentuale Änderung der Serumenzymaktivität von ALP gegenüber dem Ausgangswert, nach Geschlecht
Zeitfenster: Studienbesuch (0 bis 2 Stunden)
Die Blutproben werden nach Geschlechtsgruppen beurteilt.
Studienbesuch (0 bis 2 Stunden)
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert und Variabilität der Plasmaspiegel von PPi und PLP
Zeitfenster: Studienbesuch (0 bis 2 Stunden)
Die Variabilität von PPi und PLP wird bewertet.
Studienbesuch (0 bis 2 Stunden)
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert und Variabilität der Serumenzymaktivität von ALP
Zeitfenster: Studienbesuch (0 bis 2 Stunden)
Die Variabilität von ALP wird bewertet.
Studienbesuch (0 bis 2 Stunden)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Daiichi Sankyo, Inc.

Mitarbeiter

Thomas Jefferson University
PXE International

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. August 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. August 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

11. August 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Juli 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. September 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. September 2022

Zuletzt verifiziert

1. September 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DS1211-A-U104

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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