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인도에서 파브리병을 앓는 소아 및 성인의 재생에 관한 연구

2026년 8월 31일 업데이트: Shire

파브리병을 앓고 있는 인도 어린이 및 성인에서 Agalsidase Alfa(r-DNA Origin)(Replagal™)의 안전성과 효능을 평가하기 위한 전향적, 공개 라벨, 다기관, 중재, 단일군, 제4상 연구

이 연구의 주요 목표는 레플라갈의 안전성 프로필에 대해 자세히 알아보는 것입니다.

참가자는 약 1년 동안 클리닉에서 2주마다 레플라갈을 받게 됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

5

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 인도
      • Kolkata, 인도, 700017
        • 아직 모집하지 않음
        • Institute of Child Health
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Monjori Mitra, MBBS,D.C.H,DNB (Pediatrics)
      • New Delhi, 인도, 110029
        • 모병
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Neerja Gupta, MBBS, MD (Pediatrics), DM
      • New Delhi, 인도, 110060
        • 모병
        • Sir Gangaram Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Ratna Dua Puri, MBBS, MD (Pediatrics), DM

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 파브리병 진단이 확인된 모든 연령의 남성 및 여성 Replagal 나이브 참가자(및 연구 등록 시점 및 연구 기간 동안 다른 프로그램에 참여하지 않은 사람).
  2. 유전자 변이의 증거에 근거하여 파브리병 진단이 확인된 참가자: 파브리병과 호환되는 α-갈락토시다아제 A 유전자 및/또는 α-갈락토시다아제 A 결핍(시간당 밀리리터당 [<] 4.0 나노몰(nmol/ mL/시간) 혈장 또는 혈청에서 또는 백혈구 및 여성에 대한 GLA 유전자 시퀀싱에서 평균 평균 정상의 <8%(%)).
  3. 참가자는 조사자의 재량에 따라 파브리병의 임상 증상이 있어야 합니다.
  4. 참가자/법적 대리인(LAR)/후견인은 연구 특정 절차를 수행하기 전에 이해할 수 있고 서면 동의서를 제공할 의사가 있어야 하며 프로토콜 요구 사항을 준수할 의향이 있어야 합니다.
  5. 가임 여성 참가자(예: 불임, 폐경 전 여성 참가자)는 이 연구에서 레플라갈의 첫 용량을 투여하기 전에 문서화된 음성 임신 테스트를 받아야 합니다. 또한, 가임 가능성이 있는 모든 여성 참가자는 연구 전반에 걸쳐 의학적으로 허용되는 형태의 피임법, 즉 차단 방법 또는 노르에틴드론 및 에티닐 에스트라디올 또는 유사한 활성 성분이 포함된 호르몬 피임법을 사용해야 합니다.
  6. 비살균 상태이고 가임 여성 파트너와 성적으로 활동적인 남성 참가자는 연구 기간 동안 정보에 입각한 동의서에 서명하는 것부터 장벽 피임 방법(예: 살정제가 포함되거나 포함되지 않은 콘돔)을 사용하는 데 동의합니다.

참고: 수술로 불임 수술(자궁 절제술, 양측 난소 절제술 또는 난관 결찰술)을 받았거나 폐경 후(예: 적절한 임상 프로필을 가진 마지막 정기 월경 이후 최소 1년으로 정의됨)로 정의된 가임 여성이 아닌 여성 참가자[즉 적절한 연령, 혈관 운동 증상의 병력]).

제외 기준:

  1. 레플라갈을 받은 참가자.
  2. 조사자의 재량에 따라 잘 조절되지 않는 고혈압을 가진 참가자.
  3. 추정 사구체 여과율이 분당 15밀리리터(mL/분)/1.73제곱미터(m^2) 미만이고 신장 이식을 받았거나 받을 예정이거나 현재 투석 중인 만성 신장 질환(CKD)이 있는 참가자.
  4. 스크리닝 시 간 기능 검사 수치가 비정상(알라닌 아미노전이효소[ALT] 또는 아스파르테이트 아미노전이효소[AST] 수치가 정상 상한치[ULN]의 3배를 초과하고 총 빌리루빈이 1.5배 높은 경우) 중증 간 장애가 있는 참가자 ULN으로); 혈액학 및 생화학에 대해 연구자가 임상적으로 중요한 것으로 간주합니다. 이러한 비정상적인 실험실 값은 참가자를 제외하기 전에 의료 모니터와 논의할 수 있습니다.
  5. 여성인 경우, 참가자는 본 연구에 참여하기 전, 연구 동안에 임신 중이거나 수유 중이거나 임신할 예정입니다. 또는 그러한 기간 동안 난자를 기증하려는 의도.
  6. 참가자/LAR/보호자는 연구의 성격, 범위 및 가능한 결과를 이해할 수 없습니다.
  7. 참가자는 프로토콜을 준수할 수 없으며, 예를 들어 프로토콜 일정에 비협조적이거나 모든 연구 절차에 동의하는 것을 거부하거나 안전성 평가를 위해 돌아올 수 없거나 연구자가 결정한 대로 연구를 완료할 가능성이 없습니다.
  8. 남성인 경우 참가자는 이 연구 과정 동안 정자를 기증할 의향이 있습니다.
  9. 스크리닝 전 지난 4주 이내에 다른 조사 약물 연구에 참여한 참가자.
  10. 조사자의 임상적 판단에 따라 이 시험에 부적합하다고 간주되는 참가자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 레플라갈
파브리병 환자는 레플라갈 0.2밀리그램/킬로그램(mg/kg)을 1일째와 51주차까지 2주마다 정맥주사합니다.
생물학적: 레플라갈
참가자는 레플라갈 0.2mg/kg을 1일째 및 2주마다 정맥주사합니다.
다른 이름들:
  • Agalsidase Alfa

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 연구 시작부터 53주까지
AE는 의약품(연구) 제품을 투여받은 임상 조사 참여자에게 발생하는 뜻하지 않은 의학적 발생이며 반드시 이 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닙니다. 따라서 AE는 의약품(연구) 제품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약품(연구) 제품의 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(비정상적인 실험실 결과 포함), 증상 또는 질병일 수 있습니다. SAE는 임의의 용량에서 사망, 생명 위협, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장을 필요로 하거나 지속적이거나 상당한 장애/무능력을 초래하는 모든 예상치 못한 의학적 사건(연구 제품과 관련이 있는지 여부에 관계없이)입니다. 선천적 이상 또는 선천적 결함, 중요한 의학적 사건.
연구 시작부터 53주까지
치료 응급 부작용(TEAE) 및 치료 응급 심각한 부작용(TESAE)이 있는 참여자 수
기간: 연구 약물 투여부터 53주차까지
AE는 AE가 IP와 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 임상시험용 의약품(IP)의 연구 또는 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후, 증상 또는 질병입니다. TEAE: IP의 첫 번째 투약 시 또는 이후에 발생하거나 악화되거나 등록 시점에 진행 중인 AE. SAE: 어떤 용량에서든 다음 기준 중 하나 이상을 충족하는 비정상적인 의료 사건: 사망, 생명을 위협하는 결과, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요함, 지속적이고 심각한 장애/무능력, 선천적 이상/선천적 결함을 초래함 , 중요한 의료 이벤트. 심각도: 경증: 일반적으로 일상 생활 활동에 지장을 주지 않는 사건; 중등도: 일상 생활의 일반적인 활동을 방해하여 불편함을 유발하는 사건, 영구적인 피해 위험; 중증: 일상 생활의 일반적인 활동을 방해하거나, 임상 상태에 상당한 영향을 미치거나, 집중적인 치료 개입이 필요할 수 있는 AE.
연구 약물 투여부터 53주차까지
레플라갈과 관련된 약물 부작용(ADR)이 있는 참가자 수
기간: 연구 약물 투여부터 53주차까지
ADR은 유해하고 의도하지 않은 약물에 대한 반응으로 정의되며 질병의 예방, 진단 또는 치료 또는 생리 기능의 수정을 위해 인간에게 일반적으로 사용되는 용량에서 발생합니다. ADR이 있는 참가자의 수가 보고됩니다.
연구 약물 투여부터 53주차까지
레플라갈의 주입 관련 반응이 있는 참가자 수
기간: 연구 약물 투여부터 53주차까지
레플라갈의 주입 관련 반응이 있는 참가자의 수가 보고됩니다.
연구 약물 투여부터 53주차까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
예상 사구체 여과율(eGFR)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 13주, 27주, 39주 및 53주
EGRF 수준의 변화는 기준선에서 최대 53주차까지 평가됩니다.
기준선 및 13주, 27주, 39주 및 53주
신경병성 통증에 대한 레플라갈의 진통제 사용 빈도 및 요법에 변화가 있는 참가자 수
기간: 53주까지의 기준선
이미 진통제를 복용하고 있는 참여자, 빈도 및 진통제 사용 요법의 변화는 연구 내내 모니터링될 것입니다. 신경병성 통증에 대한 레플라갈의 진통제 사용 빈도 및 요법에 변화가 있는 참가자 수를 보고합니다.
53주까지의 기준선
글로보트리아오실세라마이드(Gb3)의 소변 농도 기준치로부터의 변화
기간: 기준선 및 13주, 27주, 39주 및 53주
Gb3의 소변 농도의 기준선으로부터의 변화가 평가될 것입니다.
기준선 및 13주, 27주, 39주 및 53주
소변 단백질 크레아티닌 비율의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 13주, 27주, 39주 및 53주
소변 단백질 크레아티닌 비율이 평가됩니다.
기준선 및 13주, 27주, 39주 및 53주
좌심실 질량 지수(LVMI)의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선 및 27주 및 53주차
2차원(2D) 심초음파는 참가자 등록 후 1개월 이내에 또는 스크리닝 시점, 27주 및 53주에 LVMI(제곱미터당 그램[g/m^2 ]) 측정 및 보고됩니다.
기준선 및 27주 및 53주차
좌심실 벽 두께의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선 및 27주 및 53주차
2D 심초음파는 참가자 등록 후 1개월 이내에 또는 스크리닝 시, 27주차 및 53주차에 수행될 것이며 좌심실 근육 두께의 기준선으로부터 백분율 변화 값이 측정되고 보고될 것입니다.
기준선 및 27주 및 53주차
박출률의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선 및 27주 및 53주차
2D 심초음파는 참가자 등록 후 1개월 이내에 또는 스크리닝 시, 27주차 및 53주차에 수행되며 박출률의 기준선으로부터 백분율 변화 값이 측정되고 보고됩니다.
기준선 및 27주 및 53주차
설문지 36개 항목 양식 설문조사(SF-36), 버전 2, 급성(신체적 및 정신적 구성 요소 요약 점수)에 기반한 삶의 질 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선 및 27주 및 53주차
SF-36은 참가자의 건강 관련 삶의 질(HRQL)을 평가하는 데 널리 사용되는 일반적인 삶의 질 도구입니다. SF-36은 8개의 다중 항목 척도(신체 기능[1=예, 많이 제한됨 3=아니오, 전혀 제한되지 않음], 역할-신체적[1=항상 ~5 =전혀 없음], 신체 통증[1=매우 심함 ~ 6=없음], 일반 건강[1=나쁨 ~ 5=매우 좋음], 활력[1=전혀 없음 ~ 5=항상], 사회적 기능 [1=항상: ~ 5=전혀 없음], 역할 감정적 [1=항상 ~ 5=전혀 없음] 및 정신 건강 [1=항상 ~ 5=전혀 없음] 시간]). 4개 영역은 신체 구성 요소 요약(PCS) 점수(신체 기능, 역할-신체, 신체 통증, 일반 건강)로 구성되었고 나머지 4개 영역은 정신 구성 요소 요약(MCS) 점수(활력, 사회적 기능, 역할-감정, 정신 건강)로 구성되었습니다. 점수 범위는 0에서 100까지입니다. 더 높은 점수는 더 나은 HRQL을 나타냅니다.
기준선 및 27주 및 53주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Shire

협력자

Takeda

수사관

  • 연구 책임자: Study Director, Takeda

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 11월 1일

기본 완료 (추정된)

2027년 10월 31일

연구 완료 (추정된)

2027년 10월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 9월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 9월 24일

처음 게시됨 (실제)

2021년 10월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 9월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 8월 31일

마지막으로 확인됨

2026년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • TAK-675-4008
  • 2022-004233-40 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Takeda는 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공하여 적격한 연구자가 적법한 과학적 목표를 다루는 데 도움을 줍니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5). 이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다. 승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인 정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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