インドにおけるファブリー病の小児および成人におけるリプラガルの研究

包含基準:

1. -ファブリー病の診断が確認された、あらゆる年齢の男性および女性のReplagalナイーブ参加者（および研究登録時および研究期間中の他のプログラムの一部ではない）。
2. -遺伝子変異の証拠に基づいてファブリー病の確定診断を文書化した参加者：α-ガラクトシダーゼA遺伝子ファブリー病および/またはα-ガラクトシダーゼAの欠乏に適合する（[<] 4.0ナノモル/ミリリットル/時間未満（nmol/ mL/時間) 血漿または血清中または白血球および女性の GLA 遺伝子の配列決定における平均平均正常値の 8 パーセント (%) 未満)。
3. -参加者は、研究者の裁量に基づいて、ファブリー病の臨床症状を持っている必要があります。
4. 参加者/法定代理人（LAR）/保護者は、研究固有の手順を実行する前に、書面によるインフォームドコンセントを理解して提供する意思があり、プロトコルの要件を順守する意思がある必要があります。
5. 出産の可能性のある女性参加者（たとえば、不妊手術を受けていない閉経前の女性参加者）は、この研究での Replagal の初回投与前に、妊娠検査が陰性であることが記録されている必要があります。 さらに、出産の可能性のあるすべての女性参加者は、研究全体を通して医学的に認められた避妊法、つまり、バリア法またはノルエチンドロンおよびエチニルエストラジオールまたは同様の有効成分によるホルモン避妊薬のいずれかを使用する必要があります。
6. 滅菌されておらず、出産の可能性のある女性パートナーと性的に活発な男性参加者は、バリア避妊法（殺精子剤の有無にかかわらずコンドームなど）を使用することに同意し、調査期間中、インフォームドコンセントに署名します。

注：外科的に不妊手術（子宮摘出術、両側卵巣摘出術、または卵管結紮術）を受けた者、または閉経後（例えば、適切な臨床プロファイルを有する最後の定期的な月経から少なくとも1年と定義される）であると定義される出産の可能性のない女性参加者[は、年齢に応じて、血管運動症状の病歴])。

除外基準:

1. リプラガルを受けた参加者。
2. -治験責任医師の裁量により、高血圧の管理が不十分な参加者。
3. -推定糸球体濾過率が1分あたり15ミリリットル（mL /分）/ 1.73平方メートル（m ^ 2）未満の慢性腎臓病（CKD）の参加者で、腎臓移植を受けた/受ける予定がある、または現在透析を受けている。
4. スクリーニング時に肝機能検査値異常（アラニンアミノトランスフェラーゼ［ALT］またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ［AST］のいずれかが正常上限値［ULN］の3倍以上かつ総ビリルビンが1.5倍以上の場合）を有する重篤な肝障害のある方ULNとして);血液学および生化学の研究者によって臨床的に重要であるとみなされます。 これらの異常な検査値は、参加者を除外する前に医療モニターと話し合うことができます。
5. 女性の場合、参加者は、この研究に参加する前、研究中に妊娠中または授乳中、または妊娠する予定です。またはその期間中に卵子を提供しようとする。
6. 参加者/LAR/保護者は、研究の性質、範囲、および考えられる結果を理解できません。
7. 参加者がプロトコルを順守できない、たとえば、プロトコルスケジュールに協力的でない、すべての研究手順に同意することを拒否する、安全性評価のために戻ることができない、またはそうでなければ研究を完了する可能性が低いと研究者が判断した.
8. 男性の場合、参加者はこの研究の過程で精子を提供するつもりです。
9. -スクリーニング前の過去4週間以内に他の治験薬研究に参加した参加者。
10. -研究者の臨床的判断により、この試験に不適格と見なされた参加者。