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Un estudio de Replagal en niños y adultos con enfermedad de Fabry en India

31 de agosto de 2026 actualizado por: Shire

Un estudio prospectivo, abierto, multicéntrico, intervencionista, de un solo brazo, de fase IV para evaluar la seguridad y la eficacia de la agalsidasa alfa (r-DNA Origin) (Replagal™) en niños y adultos indios con la enfermedad de Fabry

El objetivo principal de este estudio es obtener más información sobre el perfil de seguridad de Replagal.

Los participantes recibirán Replagal cada 2 semanas en la clínica durante aproximadamente 1 año.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

5

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • India
      • Kolkata, India, 700017
        • Aún no reclutando
        • Institute of Child Health
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Monjori Mitra, MBBS,D.C.H,DNB (Pediatrics)
      • New Delhi, India, 110029
        • Reclutamiento
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Neerja Gupta, MBBS, MD (Pediatrics), DM
      • New Delhi, India, 110060
        • Reclutamiento
        • Sir Gangaram Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ratna Dua Puri, MBBS, MD (Pediatrics), DM

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Participantes masculinos y femeninos sin tratamiento previo con Replagal (y que no forman parte de ningún otro programa en el momento de la inscripción en el estudio y durante el período del estudio) de cualquier edad con diagnóstico confirmado de la enfermedad de Fabry.
  2. Participantes que hayan documentado un diagnóstico confirmado de la enfermedad de Fabry basado en la prueba de la mutación del gen: gen de la α-galactosidasa A compatible con la enfermedad de Fabry y/o una deficiencia de la α-galactosidasa A (menos de [<] 4,0 nanomol por mililitro por hora (nmol/ ml/hora) en plasma o suero o <8 por ciento (%) de la media normal normal en leucocitos y secuenciación del gen GLA para mujeres).
  3. El participante debe tener cualquier manifestación clínica de la enfermedad de Fabry según el criterio del investigador.
  4. El participante/representante legal autorizado (LAR)/tutor debe poder comprender y estar dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito antes de realizar cualquier procedimiento específico del estudio y estar dispuesto a cumplir con los requisitos del protocolo.
  5. Las participantes femeninas en edad fértil (por ejemplo, participantes femeninas premenopáusicas no esterilizadas) deben tener una prueba de embarazo negativa documentada antes de la administración de la primera dosis de Replagal en este estudio. Además, todas las mujeres participantes en edad fértil deben utilizar un método anticonceptivo médicamente aceptado durante todo el estudio, es decir, un método de barrera o un anticonceptivo hormonal con noretindrona y etinilestradiol o componentes activos similares.
  6. El participante masculino que no está esterilizado y es sexualmente activo con una pareja femenina en edad fértil acepta usar un método anticonceptivo de barrera (por ejemplo, condón con o sin espermicida) desde la firma del consentimiento informado durante la duración del estudio.

Nota: Las participantes femeninas que no están en edad fértil se definen como aquellas que han sido esterilizadas quirúrgicamente (histerectomía, ooforectomía bilateral o ligadura de trompas) o que son posmenopáusicas (por ejemplo, definida como al menos 1 año desde la última menstruación regular con un perfil clínico apropiado [que es, edad apropiada, antecedentes de síntomas vasomotores]).

Criterio de exclusión:

  1. Participantes que han recibido Replagal.
  2. Participantes con hipertensión mal controlada según el criterio del investigador.
  3. Participantes con enfermedad renal crónica (ERC) con una tasa de filtración glomerular estimada inferior a 15 mililitros por minuto (mL/min)/1,73 metros cuadrados (m^2) y que hayan tenido o vayan a recibir un trasplante de riñón o estén actualmente en diálisis.
  4. Participantes con cualquier trastorno hepático grave que tenían valores de prueba de función hepática anormales en la selección (cuando el nivel de alanina aminotransferasa [ALT] o aspartato aminotransferasa [AST] excedía el valor tres veces el límite superior normal [LSN] y la bilirrubina total era 1,5 veces más alta como la ULN); y considerado como clínicamente significativo por el investigador de hematología y bioquímica. Estos valores de laboratorio anormales podrían discutirse con el monitor médico antes de excluir al participante.
  5. Si es mujer, la participante está embarazada o amamantando o tiene la intención de quedar embarazada antes de participar en este estudio, durante el estudio; o con la intención de donar óvulos durante dicho período de tiempo.
  6. El participante/LAR/tutor no puede comprender la naturaleza, el alcance y las posibles consecuencias del estudio.
  7. El participante no puede cumplir con el protocolo, por ejemplo, no coopera con el programa del protocolo, se niega a aceptar todos los procedimientos del estudio, no puede regresar para las evaluaciones de seguridad o es poco probable que complete el estudio, según lo determine el investigador.
  8. Si es hombre, el participante tiene la intención de donar esperma durante el curso de este estudio.
  9. Participantes que habían participado en cualquier otro estudio de fármacos en investigación en las últimas 4 semanas antes de la selección.
  10. Cualquier participante considerado no apto para este ensayo, según el juicio clínico del investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Replagal
Los participantes con la enfermedad de Fabry recibirán una infusión intravenosa de 0,2 miligramos por kilogramo (mg/kg) de Replagal el día 1 y cada 2 semanas hasta la semana 51.
Biológico: Replagal
Los participantes recibirán Replagal 0,2 mg/kg en infusión intravenosa el Día 1 y cada 2 semanas.
Otros nombres:
  • Agalsidasa alfa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta las 53 semanas
Un AA es cualquier evento médico adverso en un participante de una investigación clínica al que se le administró un producto farmacéutico (estudio) y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Por lo tanto, un AA puede ser cualquier signo (incluido un resultado de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad desfavorable e imprevisto asociado temporalmente con el uso de un medicamento (en estudio), esté o no relacionado con el medicamento (en estudio). Un SAE es cualquier evento médico adverso (ya sea que se considere relacionado con el producto del estudio o no) que a cualquier dosis resulte en la muerte, ponga en peligro la vida, requiera la hospitalización del paciente o la prolongación de la hospitalización existente, resulte en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, sea una anomalía congénita o defecto de nacimiento, un evento médico importante.
Desde el inicio del estudio hasta las 53 semanas
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TESAE)
Periodo de tiempo: Desde la administración del fármaco del estudio hasta la semana 53
EA es cualquier signo, síntoma o enfermedad desfavorable y no intencionado asociado temporalmente con el estudio o el uso de un fármaco en investigación (PI), ya sea que el EA se considere o no relacionado con la PI. EAET: AA que ocurren o empeoran en o después de la primera dosis de IP o que continúan en el momento de la inscripción. SAE: evento médico adverso que en cualquier dosis cumplió con uno o más de los siguientes criterios: resulta en la muerte, pone en peligro la vida, requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resulta en una discapacidad/incapacidad persistente y significativa, una anomalía congénita/defecto de nacimiento , un evento médico importante. Gravedad: Leve: evento que generalmente no interfiere con las actividades habituales de la vida diaria; Moderado: evento que interfiere con las actividades habituales de la vida diaria, causando malestar, riesgo permanente de daño; Grave: EA que interrumpe las actividades habituales de la vida diaria, afecta significativamente el estado clínico o puede requerir una intervención terapéutica intensiva.
Desde la administración del fármaco del estudio hasta la semana 53
Número de participantes con reacciones adversas a medicamentos (RAM) relacionadas con Replagal
Periodo de tiempo: Desde la administración del fármaco del estudio hasta la semana 53
Una RAM se define como una respuesta a un fármaco que es nociva y no intencionada, y que se produce en las dosis normalmente utilizadas en seres humanos para la profilaxis, el diagnóstico o el tratamiento de una enfermedad, o para la modificación de una función fisiológica. Se informará el número de participantes con RAM.
Desde la administración del fármaco del estudio hasta la semana 53
Número de participantes con reacciones relacionadas con la infusión de Replagal
Periodo de tiempo: Desde la administración del fármaco del estudio hasta la semana 53
Se informará el número de participantes con reacciones relacionadas con la infusión de Replagal.
Desde la administración del fármaco del estudio hasta la semana 53

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)
Periodo de tiempo: Línea de base y en las semanas 13, 27, 39 y 53
El cambio en los niveles de eGRF se evaluará desde el inicio hasta la semana 53.
Línea de base y en las semanas 13, 27, 39 y 53
Número de participantes con cambio en la frecuencia y el régimen de uso de analgésicos de Replagal para el dolor neuropático
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 53
Los participantes que ya estén tomando analgésicos, cualquier cambio en la frecuencia y el régimen de uso de analgésicos serán monitoreados durante todo el estudio. Se informará el número de participantes con cambio en la frecuencia y el régimen de uso de analgésicos de Replagal para el dolor neuropático.
Línea de base hasta la semana 53
Cambio desde el inicio en la concentración de globotriaosilceramida en orina (Gb3)
Periodo de tiempo: Línea de base y en las semanas 13, 27, 39 y 53
Se evaluará el cambio desde el inicio en la concentración de Gb3 en la orina.
Línea de base y en las semanas 13, 27, 39 y 53
Cambio desde el valor inicial en la proporción de proteína creatinina en orina
Periodo de tiempo: Línea de base y en las semanas 13, 27, 39 y 53
Se evaluará la proporción de proteína creatinina en orina.
Línea de base y en las semanas 13, 27, 39 y 53
Cambio porcentual desde el inicio en el índice de masa del ventrículo izquierdo (IMVI)
Periodo de tiempo: Línea de base y en las semanas 27 y 53
El ecocardiograma bidimensional (2D) se realizará dentro de un mes de la inscripción del participante o en el momento de la selección, la semana 27 y la semana 53 y los valores de cambio porcentual desde el inicio en IMVI (gramos por metro cuadrado [g/m^2 ]) serán medidos e informados.
Línea de base y en las semanas 27 y 53
Cambio porcentual desde el inicio en el grosor de la pared del ventrículo izquierdo
Periodo de tiempo: Línea de base y en las semanas 27 y 53
El ecocardiograma 2D se realizará en el plazo de un mes desde la inscripción del participante o en el momento de la selección, la semana 27 y la semana 53, y se medirán e informarán los valores de cambio porcentual desde el inicio en el grosor muscular del ventrículo izquierdo.
Línea de base y en las semanas 27 y 53
Cambio porcentual desde el inicio en la fracción de eyección
Periodo de tiempo: Línea de base y en las semanas 27 y 53
El ecocardiograma 2D se realizará en el plazo de un mes desde la inscripción del participante o en el momento de la selección, la semana 27 y la semana 53, y se medirán e informarán los valores de cambio porcentual desde el inicio en la fracción de eyección.
Línea de base y en las semanas 27 y 53
Cambio porcentual desde el inicio en la calidad de vida basado en el formulario de encuesta de 36 ítems del cuestionario (SF-36), versión 2, agudo (puntuaciones resumidas del componente físico y mental)
Periodo de tiempo: Línea de base y en las semanas 27 y 53
SF-36 es un instrumento genérico de calidad de vida que se ha utilizado ampliamente para evaluar la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) de los participantes. El SF-36 consta de 36 ítems que se agregan en 8 escalas de múltiples ítems (funcionamiento físico [1=sí, muy limitado a 3=no, nada limitado], rol físico [1=todo el tiempo a 5 = nunca], dolor corporal [1 = muy intenso a 6 = ninguno], salud general [1 = pobre a 5 = excelente], vitalidad [1 = nunca a 5 = todo el tiempo], social funcionamiento [1=todo el tiempo: a 5=ninguna vez], rol emocional [1=todo el tiempo a 5=ninguna vez] y salud mental [1=todo el tiempo a 5=ninguna de las veces] el tiempo]). Cuatro dominios comprendían la puntuación del resumen del componente físico (PCS) (funcionamiento físico, rol físico, dolor corporal, salud general) y los 4 dominios restantes comprendían la puntuación del resumen del componente mental (MCS) (vitalidad, funcionamiento social, rol emocional, salud mental). Las puntuaciones van de 0 a 100. Las puntuaciones más altas indican una mejor CVRS.
Línea de base y en las semanas 27 y 53

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shire

Colaboradores

Takeda

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Takeda

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de noviembre de 2022

Finalización primaria (Estimado)

31 de octubre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

31 de octubre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de septiembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de septiembre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

5 de octubre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TAK-675-4008
  • 2022-004233-40 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/ Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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