Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Replagal u dětí a dospělých s Fabryho chorobou v Indii

15. září 2025 aktualizováno: Shire

Prospektivní, otevřená, multicentrická, intervenční, jednoramenná studie fáze IV k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti agalsidázy Alfa (původ r-DNA) (Replagal™) u indických dětí a dospělých s Fabryho chorobou

Hlavním cílem této studie je dozvědět se více o bezpečnostním profilu přípravku Replagal.

Účastníci budou dostávat Replagal každé 2 týdny na klinice po dobu přibližně 1 roku.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

5

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Indie
      • Kolkata, Indie, 700017
        • Zatím nenabíráme
        • Institute of Child Health
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Monjori Mitra, MBBS,D.C.H,DNB (Pediatrics)
      • New Delhi, Indie, 110029
        • Nábor
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Neerja Gupta, MBBS, MD (Pediatrics), DM
      • New Delhi, Indie, 110060
        • Nábor
        • Sir Gangaram Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ratna Dua Puri, MBBS, MD (Pediatrics), DM

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži a ženy naivní účastníci Replagal (a kteří nejsou součástí žádného jiného programu v době zápisu do studie a během období studie) jakéhokoli věku s potvrzenou diagnózou Fabryho choroby.
  2. Účastníci, kteří prokázali potvrzenou diagnózu Fabryho choroby na základě důkazu o genové mutaci: gen α-galaktosidázy A kompatibilní s Fabryho chorobou a/nebo deficit α-galaktosidázy A (méně než [<] 4,0 nanomol na mililitr za hodinu (nmol/ ml/hod) v plazmě nebo séru nebo < 8 procent (%) průměrného průměru normálu v leukocytech a sekvenování genu GLA u žen).
  3. Účastník musí mít jakékoli klinické projevy Fabryho choroby na základě uvážení zkoušejícího.
  4. Účastník/zákonný zplnomocněný zástupce (LAR)/opatrovník musí být schopen porozumět a ochoten dát písemný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli specifických postupů pro studii a musí být ochoten dodržovat požadavky protokolu.
  5. Účastnice ve fertilním věku (příklad, nesterilizované účastnice před menopauzou) musí mít před podáním první dávky přípravku Replagal v této studii zdokumentovaný negativní těhotenský test. Kromě toho musí všechny účastnice ve fertilním věku po celou dobu studie používat lékařsky uznávanou formu antikoncepce, tj. buď bariérovou metodu, nebo hormonální antikoncepci s norethindronem a ethinylestradiolem nebo podobnými aktivními složkami.
  6. Mužský účastník, který je nesterilizovaný a sexuálně aktivní s partnerkou ve fertilním věku, souhlasí s používáním bariérové ​​metody antikoncepce (příklad, kondom se spermicidem nebo bez něj) od podpisu informovaného souhlasu po celou dobu trvání studie.

Poznámka: Účastnice, které nejsou v plodném věku, jsou definovány jako ty, které byly chirurgicky sterilizovány (hysterektomie, bilaterální ooforektomie nebo podvázání vejcovodů) nebo které jsou po menopauze (příklad, definovaný jako nejméně 1 rok od poslední pravidelné menstruace s vhodným klinickým profilem [který je, přiměřeně věku, anamnéza vazomotorických příznaků]).

Kritéria vyloučení:

  1. Účastníci, kteří obdrželi Replagal.
  2. Účastníci se špatně kontrolovanou hypertenzí podle uvážení výzkumníka.
  3. Účastníci s chronickým onemocněním ledvin (CKD) s odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace méně než 15 mililitrů za minutu (ml/min) /1,73 metru čtverečního (m^2) a kteří měli/budou mít transplantaci ledviny nebo jsou v současné době na dialýze.
  4. Účastníci s jakoukoli závažnou poruchou jater, kteří měli abnormální hodnoty jaterních funkčních testů při screeningu (kdy buď hladina alaninaminotransferázy [ALT] nebo aspartátaminotransferázy [AST] překročila trojnásobek horní hranice normy [ULN] a celkový bilirubin 1,5krát vyšší jako ULN); a považovány za klinicky významné výzkumným pracovníkem pro hematologii a biochemii. Tyto abnormální laboratorní hodnoty by mohly být prodiskutovány s lékařským monitorem před vyloučením účastníka.
  5. Pokud je žena, účastnice je těhotná nebo kojí nebo zamýšlí otěhotnět před účastí v této studii během studie; nebo mají v úmyslu darovat vajíčka během takového časového období.
  6. Účastník/LAR/opatrovník není schopen pochopit povahu, rozsah a možné důsledky studie.
  7. Účastník není schopen dodržet protokol, například nespolupracuje s harmonogramem protokolu, odmítá souhlasit se všemi procedurami studie, nemůže se vrátit na hodnocení bezpečnosti nebo je jinak nepravděpodobné, že by studii dokončil, jak určil zkoušející.
  8. Pokud jde o muže, účastník zamýšlí v průběhu této studie darovat sperma.
  9. Účastníci, kteří se během posledních 4 týdnů před screeningem zúčastnili jakékoli jiné výzkumné lékové studie.
  10. Jakýkoli účastník považovaný za nezpůsobilého pro toto hodnocení podle klinického úsudku zkoušejícího.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Replagal
Účastníci s Fabryho chorobou dostanou Replagal 0,2 miligramu na kilogram (mg/kg) intravenózní infuzí v den 1 a každé 2 týdny až do 51. týdne.
Biologický: Replagal
Účastníci dostanou Replagal 0,2 mg/kg, intravenózní infuzi v den 1 a každé 2 týdny.
Ostatní jména:
  • Agalsidáza alfa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Od začátku studia do 53 týdnů
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický (studijní) produkt, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním léčivého (studovaného) přípravku, ať už s léčivým (studijním) přípravkem souvisí či nikoli. SAE je jakákoli neobvyklá lékařská událost (ať už se považuje za související se studovaným produktem či nikoli), která při jakékoli dávce vede k úmrtí, ohrožení života, vyžaduje hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost, je vrozená abnormalita nebo vrozená vada, důležitá lékařská událost.
Od začátku studia do 53 týdnů
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TEAE) a závažnými nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TESAE)
Časové okno: Od podávání studovaného léku do 53. týdne
AE je jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak, symptom nebo nemoc dočasně spojená se studiem nebo užíváním hodnoceného léku (IP), ať už je AE považován za související s IP, či nikoli. TEAE: AE vyskytující se nebo zhoršující se při první dávce IP nebo po ní nebo přetrvávající v době zařazení. SAE: nežádoucí lékařský výskyt, který při jakékoli dávce splnil jedno nebo více z následujících kritérií: má za následek smrt, ohrožení života, vyžaduje hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající, významnou invaliditu/neschopnost, vrozenou abnormalitu/vrozenou vadu , významná lékařská událost. Závažnost: Mírná: událost, která obecně nenarušuje běžné aktivity každodenního života; Střední: událost, která zasahuje do běžných činností každodenního života, způsobuje nepohodlí, trvalé riziko poškození; Závažná: AE, která přerušuje obvyklé aktivity každodenního života, významně ovlivňuje klinický stav nebo může vyžadovat intenzivní terapeutickou intervenci.
Od podávání studovaného léku do 53. týdne
Počet účastníků s nežádoucími účinky (ADR) souvisejícími s Replagal
Časové okno: Od podávání studovaného léku do 53. týdne
ADR je definována jako reakce na lék, která je škodlivá a nezamýšlená a která se vyskytuje v dávkách běžně používaných u lidí pro profylaxi, diagnostiku nebo terapii onemocnění nebo pro modifikaci fyziologických funkcí. Počet účastníků s ADR bude hlášen.
Od podávání studovaného léku do 53. týdne
Počet účastníků s reakcemi Replagalu souvisejícími s infuzí
Časové okno: Od podávání studovaného léku do 53. týdne
Bude hlášen počet účastníků s reakcemi souvisejícími s infuzí přípravku Replagal.
Od podávání studovaného léku do 53. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav a v týdnech 13, 27, 39 a 53
Změna hladin eGRF bude hodnocena od výchozího stavu do 53. týdne.
Výchozí stav a v týdnech 13, 27, 39 a 53
Počet účastníků se změnou frekvence a režimu analgetického použití Replagalu pro neuropatickou bolest
Časové okno: Výchozí stav do 53. týdne
Účastníci, kteří již užívají analgetika, budou v průběhu studie sledovány jakékoli změny ve frekvenci a režimu užívání analgetik. Bude uveden počet účastníků se změnou frekvence a režimu analgetického použití Replagalu pro neuropatickou bolest.
Výchozí stav do 53. týdne
Změna koncentrace globotriaosylceramidu (Gb3) v moči od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav a v týdnech 13, 27, 39 a 53
Bude hodnocena změna koncentrace Gb3 v moči od výchozí hodnoty.
Výchozí stav a v týdnech 13, 27, 39 a 53
Změna poměru bílkovin a kreatininu v moči od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav a v týdnech 13, 27, 39 a 53
Bude hodnocen poměr proteinu v moči a kreatininu.
Výchozí stav a v týdnech 13, 27, 39 a 53
Procentuální změna indexu hmotnosti levé komory (LVMI) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav a v týdnech 27 a 53
Dvourozměrný (2D) echokardiogram bude proveden do jednoho měsíce od zařazení účastníka nebo v době screeningu, v týdnu 27 a v týdnu 53, a hodnoty procentuální změny od výchozí hodnoty v LVMI (gram na metr čtvereční [g/m^2 ]) budou měřeny a hlášeny.
Výchozí stav a v týdnech 27 a 53
Procentuální změna tloušťky stěny levé komory od základní linie
Časové okno: Výchozí stav a v týdnech 27 a 53
2D echokardiogram bude proveden do jednoho měsíce od zařazení účastníka nebo v době screeningu, 27. a 53. týden a budou změřeny a hlášeny hodnoty procentuální změny od výchozí hodnoty svalové tloušťky levé komory.
Výchozí stav a v týdnech 27 a 53
Procentuální změna ejekční frakce od základní linie
Časové okno: Výchozí stav a v týdnech 27 a 53
2D echokardiogram bude proveden do jednoho měsíce od zařazení účastníka nebo v době screeningu, 27. a 53. týden, a budou měřeny a hlášeny hodnoty procentuální změny od výchozí hodnoty v ejekční frakci.
Výchozí stav a v týdnech 27 a 53
Procentuální změna od výchozí hodnoty v kvalitě života na základě dotazníku 36-itme Form Survey (SF-36), verze 2, akutní (souhrnné skóre fyzické a duševní složky)
Časové okno: Výchozí stav a v týdnech 27 a 53
SF-36 je obecný nástroj kvality života, který se široce používá k hodnocení kvality života související se zdravím (HRQL) účastníků. SF-36 se skládá z 36 položek, které jsou agregovány do 8 vícepoložkových škál (fyzické fungování [1=ano, omezené množství na 3=ne, vůbec neomezené], fyzické role [1=po celou dobu až 5 =žádný čas], tělesná bolest [1=velmi silná až 6=žádná], celkový zdravotní stav [1=špatný až 5=výborný], vitalita [1=žádný čas až 5=po celou dobu], sociální fungování [1=po celou dobu: do 5=nikdy], emocionální role [1=po celou dobu do 5=nikdy] a duševní zdraví [1=po celou dobu na 5=nikdy čas]). Čtyři domény zahrnovaly skóre fyzické složky (PCS) (fyzické fungování, role-fyzická, tělesná bolest, obecné zdraví) a zbývající 4 domény zahrnovaly skóre souhrnné duševní složky (MCS) (vitalita, sociální fungování, role-emocionální, duševní zdraví). Skóre se pohybuje od 0 do 100. Vyšší skóre značí lepší HRQL.
Výchozí stav a v týdnech 27 a 53

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Spolupracovníci

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. listopadu 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. října 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. listopadu 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. září 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. září 2021

První zveřejněno (Aktuální)

5. října 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

19. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-675-4008
  • 2022-004233-40 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/ V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Replagal

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ecuador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit