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Eine Studie über Replagal bei Kindern und Erwachsenen mit Morbus Fabry in Indien

15. September 2025 aktualisiert von: Shire

Eine prospektive, offene, multizentrische, interventionelle, einarmige Phase-IV-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Agalsidase Alfa (r-DNA-Ursprung) (Replagal™) bei indischen Kindern und Erwachsenen mit Morbus Fabry

Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, mehr über das Sicherheitsprofil von Replagal zu erfahren.

Die Teilnehmer erhalten etwa 1 Jahr lang alle 2 Wochen Replagal in der Klinik.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

5

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Indien
      • Kolkata, Indien, 700017
        • Noch keine Rekrutierung
        • Institute of Child Health
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Monjori Mitra, MBBS,D.C.H,DNB (Pediatrics)
      • New Delhi, Indien, 110029
        • Rekrutierung
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Neerja Gupta, MBBS, MD (Pediatrics), DM
      • New Delhi, Indien, 110060
        • Rekrutierung
        • Sir Gangaram Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ratna Dua Puri, MBBS, MD (Pediatrics), DM

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche und weibliche Replagal-naive Teilnehmer (und die zum Zeitpunkt der Studieneinschreibung und während des Studienzeitraums an keinem anderen Programm teilnehmen) jeden Alters mit bestätigter Diagnose von Morbus Fabry.
  2. Teilnehmer, die eine bestätigte Diagnose von Morbus Fabry basierend auf dem Nachweis einer Genmutation dokumentiert haben: α-Galactosidase-A-Gen, das mit Morbus Fabry kompatibel ist, und/oder ein Mangel an α-Galactosidase A (weniger als [<] 4,0 Nanomol pro Milliliter pro Stunde (nmol/ ml/Stunde) in Plasma oder Serum oder <8 Prozent (%) des durchschnittlichen Mittelwerts normal in Leukozyten und Sequenzierung des GLA-Gens für Frauen).
  3. Der Teilnehmer muss nach Ermessen des Prüfers klinische Manifestationen von Morbus Fabry aufweisen.
  4. Der Teilnehmer/gesetzlich bevollmächtigte Vertreter (LAR)/Vormund muss in der Lage sein, eine schriftliche Einverständniserklärung nach Aufklärung zu verstehen, bevor er studienspezifische Verfahren durchführt, und bereit sein, die Protokollanforderungen einzuhalten.
  5. Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter (z. B. nicht sterilisierte, prämenopausale weibliche Teilnehmer) müssen vor der Verabreichung der ersten Replagal-Dosis in dieser Studie einen dokumentierten negativen Schwangerschaftstest haben. Darüber hinaus müssen alle weiblichen Teilnehmerinnen im gebärfähigen Alter während der gesamten Studie eine medizinisch anerkannte Form der Empfängnisverhütung anwenden, d. h. entweder eine Barrieremethode oder ein hormonelles Verhütungsmittel mit Norethindron und Ethinylestradiol oder ähnlichen Wirkstoffen.
  6. Der männliche Teilnehmer, der nicht sterilisiert und mit einer Partnerin im gebärfähigen Alter sexuell aktiv ist, erklärt sich bereit, während der gesamten Dauer der Studie eine Barrieremethode zur Empfängnisverhütung (z. B. Kondom mit oder ohne Spermizid) zu verwenden.

Hinweis: Weibliche Teilnehmer, die nicht im gebärfähigen Alter sind, sind definiert als solche, die chirurgisch sterilisiert wurden (Hysterektomie, bilaterale Ovarektomie oder Tubenligatur) oder die postmenopausal sind (z. B. definiert als mindestens 1 Jahr seit der letzten regelmäßigen Menstruation mit einem angemessenen klinischen Profil [das ist, altersentsprechend, Vorgeschichte von vasomotorischen Symptomen]).

Ausschlusskriterien:

  1. Teilnehmer, die Replagal erhalten haben.
  2. Teilnehmer mit schlecht eingestelltem Bluthochdruck nach Ermessen des Prüfers.
  3. Teilnehmer mit chronischer Nierenerkrankung (CKD) mit einer geschätzten glomerulären Filtrationsrate von weniger als 15 Milliliter pro Minute (ml/min) / 1,73 Quadratmeter (m ^ 2) und die eine Nierentransplantation hatten / haben werden oder sich derzeit einer Dialyse unterziehen.
  4. Teilnehmer mit einer schweren Lebererkrankung, die beim Screening anormale Leberfunktionstestwerte aufwiesen (wenn entweder der Alaninaminotransferase [ALT]- oder der Aspartataminotransferase [AST]-Spiegel den dreifachen Wert der Obergrenze des Normalwerts [ULN] und das Gesamtbilirubin das 1,5-fache überschritten als ULN); und vom Prüfarzt für Hämatologie und Biochemie als klinisch signifikant erachtet. Diese abnormalen Laborwerte können mit einem medizinischen Monitor besprochen werden, bevor der Teilnehmer ausgeschlossen wird.
  5. Wenn die Teilnehmerin vor der Teilnahme an dieser Studie während der Studie schwanger ist oder stillt oder beabsichtigt, schwanger zu werden; oder beabsichtigen, während dieses Zeitraums Eizellen zu spenden.
  6. Der Teilnehmer/LAR/Erziehungsberechtigte kann Art, Umfang und mögliche Folgen der Studie nicht nachvollziehen.
  7. Der Teilnehmer ist nicht in der Lage, das Protokoll einzuhalten, z. B. nicht kooperativ mit dem Protokollplan, weigert sich, allen Studienverfahren zuzustimmen, kann nicht zu Sicherheitsbewertungen zurückkehren oder wird die Studie aus anderen Gründen wahrscheinlich nicht abschließen, wie vom Prüfarzt festgestellt.
  8. Wenn der Teilnehmer männlich ist, beabsichtigt er, im Laufe dieser Studie Sperma zu spenden.
  9. Teilnehmer, die in den letzten 4 Wochen vor dem Screening an einer anderen Prüfpräparatstudie teilgenommen hatten.
  10. Jeder Teilnehmer, der nach klinischem Urteil des Prüfarztes als ungeeignet für diese Studie gilt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Austausch
Teilnehmer mit Fabry-Krankheit erhalten Replagal 0,2 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) intravenöse Infusion an Tag 1 und alle 2 Wochen bis Woche 51.
Biologisch: Austausch
Die Teilnehmer erhalten Replagal 0,2 mg/kg als intravenöse Infusion an Tag 1 und alle 2 Wochen.
Andere Namen:
  • AGALSIDASE ALFA

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Ab Studienbeginn bis 53 Wochen
Ein UE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer einer klinischen Prüfung, dem ein pharmazeutisches (Studien-)Produkt verabreicht wurde, und das nicht notwendigerweise in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich eines auffälligen Laborbefunds), Symptom oder jede Krankheit sein, die zeitlich mit der Anwendung eines Arzneimittels (Studienprodukts) verbunden ist, unabhängig davon, ob es sich um ein Arzneimittel (Studienprodukt) handelt oder nicht. Ein SUE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis (unabhängig davon, ob es als mit dem Studienprodukt zusammenhängend angesehen wird oder nicht), das bei jeder Dosis zum Tod führt, lebensbedrohlich ist, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert, zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führt eine angeborene Anomalie oder ein Geburtsfehler, ein wichtiges medizinisches Ereignis.
Ab Studienbeginn bis 53 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (TESAEs)
Zeitfenster: Von der Verabreichung des Studienmedikaments bis Woche 53
AE ist jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen, Symptom oder jede Krankheit, die zeitlich mit dem Studium oder der Verwendung eines Prüfpräparats (IP) verbunden ist, unabhängig davon, ob das AE als mit IP in Zusammenhang stehend angesehen wird oder nicht. TEAEs: UEs, die bei oder nach der ersten IP-Dosis auftreten oder sich verschlimmern oder zum Zeitpunkt der Aufnahme andauern. SAE: Unerwünschtes medizinisches Ereignis, das bei jeder Dosis eines oder mehrere der folgenden Kriterien erfüllt: führt zum Tod, ist lebensbedrohlich, erfordert einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts, führt zu anhaltender, erheblicher Behinderung/Unfähigkeit, einer angeborenen Anomalie/einem Geburtsfehler , ein wichtiges medizinisches Ereignis. Schweregrad: Leicht: Ereignis, das die üblichen Aktivitäten des täglichen Lebens im Allgemeinen nicht beeinträchtigt; Moderat: Ereignis, das die üblichen Aktivitäten des täglichen Lebens beeinträchtigt, Unbehagen verursacht, dauerhafte Gefahr von Schäden; Schwerwiegend: AE, das die üblichen Aktivitäten des täglichen Lebens unterbricht, den klinischen Zustand erheblich beeinflusst oder eine intensive therapeutische Intervention erfordern kann.
Von der Verabreichung des Studienmedikaments bis Woche 53
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Arzneimittelwirkungen (UAWs) im Zusammenhang mit Replagal
Zeitfenster: Von der Verabreichung des Studienmedikaments bis Woche 53
Eine UAW ist definiert als eine Reaktion auf ein Medikament, die schädlich und unbeabsichtigt ist und bei Dosen auftritt, die normalerweise beim Menschen zur Prophylaxe, Diagnose oder Therapie von Krankheiten oder zur Veränderung der physiologischen Funktion verwendet werden. Anzahl der Teilnehmer mit UAWs wird gemeldet.
Von der Verabreichung des Studienmedikaments bis Woche 53
Anzahl der Teilnehmer mit infusionsbedingten Reaktionen auf Replagal
Zeitfenster: Von der Verabreichung des Studienmedikaments bis Woche 53
Die Anzahl der Teilnehmer mit infusionsbedingten Reaktionen auf Replagal wird angegeben.
Von der Verabreichung des Studienmedikaments bis Woche 53

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und in den Wochen 13, 27, 39 und 53
Die Veränderung der eGRF-Spiegel wird vom Ausgangswert bis Woche 53 beurteilt.
Baseline und in den Wochen 13, 27, 39 und 53
Anzahl der Teilnehmer mit Änderung der Häufigkeit und des Regimes der analgetischen Anwendung von Replagal bei neuropathischen Schmerzen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 53
Bei Teilnehmern, die bereits Analgetika einnehmen, wird jede Änderung der Häufigkeit und des Schemas der Anwendung von Analgetika während der gesamten Studie überwacht. Es wird die Anzahl der Teilnehmer mit Änderung der Häufigkeit und des Schemas der analgetischen Anwendung von Replagal bei neuropathischen Schmerzen angegeben.
Baseline bis Woche 53
Veränderung der Urinkonzentration von Globotriaosylceramid (Gb3) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und in den Wochen 13, 27, 39 und 53
Die Veränderung der Gb3-Konzentration im Urin gegenüber dem Ausgangswert wird bewertet.
Baseline und in den Wochen 13, 27, 39 und 53
Veränderung des Protein-Kreatinin-Verhältnisses im Urin gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und in den Wochen 13, 27, 39 und 53
Das Protein-Kreatinin-Verhältnis im Urin wird beurteilt.
Baseline und in den Wochen 13, 27, 39 und 53
Prozentuale Veränderung des linksventrikulären Massenindex (LVMI) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und in Woche 27 und 53
Das 2-dimensionale (2D) Echokardiogramm wird innerhalb eines Monats nach der Registrierung der Teilnehmer oder zum Zeitpunkt des Screenings, Woche 27 und Woche 53, durchgeführt und die prozentualen Veränderungswerte gegenüber dem Ausgangswert des LVMI (Gramm pro Quadratmeter [g/m^2 ]) wird gemessen und gemeldet.
Baseline und in Woche 27 und 53
Prozentuale Veränderung der linksventrikulären Wandstärke gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und in Woche 27 und 53
Das 2D-Echokardiogramm wird innerhalb eines Monats nach der Aufnahme des Teilnehmers oder zum Zeitpunkt des Screenings in Woche 27 und Woche 53 durchgeführt, und die prozentualen Änderungswerte gegenüber dem Ausgangswert der linksventrikulären Muskeldicke werden gemessen und gemeldet.
Baseline und in Woche 27 und 53
Prozentuale Änderung der Ejektionsfraktion gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und in Woche 27 und 53
Das 2D-Echokardiogramm wird innerhalb eines Monats nach der Aufnahme des Teilnehmers oder zum Zeitpunkt des Screenings in Woche 27 und Woche 53 durchgeführt, und die prozentualen Änderungswerte gegenüber dem Ausgangswert in der Ejektionsfraktion werden gemessen und gemeldet.
Baseline und in Woche 27 und 53
Prozentuale Veränderung der Lebensqualität gegenüber dem Ausgangswert basierend auf dem 36-Punkte-Fragebogen (SF-36), Version 2, Akut (Zusammenfassung der Ergebnisse der körperlichen und geistigen Komponente)
Zeitfenster: Baseline und in Woche 27 und 53
SF-36 ist ein generisches Lebensqualitätsinstrument, das weit verbreitet ist, um die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQL) von Teilnehmern zu bewerten. SF-36 bestehen aus 36 Items, die in 8 Multi-Item-Skalen aggregiert sind (körperliche Funktionsfähigkeit [1=ja, stark eingeschränkt bis 3=nein, überhaupt nicht eingeschränkt], Rolle-körperlich [1=immer bis 5 =keine Zeit], körperliche Schmerzen [1=sehr stark bis 6=keine], allgemeiner Gesundheitszustand [1=schlecht bis 5=sehr gut], Vitalität [1=keine Zeit bis 5=immer], Soziales Funktionsfähigkeit [1=immer: bis 5=nicht immer], emotionale Rolle [1=immer bis 5=nicht immer] und psychische Gesundheit [1=immer bis 5=nichts davon]. die Zeit]). Vier Domänen umfassten den Physical Component Summary (PCS)-Score (körperliche Funktionsfähigkeit, körperliche Rolle, körperliche Schmerzen, allgemeine Gesundheit) und die verbleibenden 4 Domänen umfassten den Mental Component Summary (MCS)-Score (Vitalität, soziale Funktion, Rollen-emotional, psychische Gesundheit). Die Werte reichen von 0 bis 100. Höhere Werte weisen auf eine bessere HRQL hin.
Baseline und in Woche 27 und 53

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Mitarbeiter

Takeda

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. November 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Oktober 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

30. November 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Oktober 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

19. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-675-4008
  • 2022-004233-40 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus geeigneten Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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