Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av Replagal hos barn och vuxna med Fabrys sjukdom i Indien

31 augusti 2026 uppdaterad av: Shire

En prospektiv, öppen, multicenter, interventionell, enarmad, fas IV-studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av Agalsidase Alfa (r-DNA-ursprung) (Replagal™) hos indiska barn och vuxna med Fabrys sjukdom

Huvudsyftet med denna studie är att lära sig mer om säkerhetsprofilen för Replagal.

Deltagarna kommer att få Replagal varannan vecka på kliniken i ca 1 år.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

5

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Indien
      • Kolkata, Indien, 700017
        • Har inte rekryterat ännu
        • Institute of Child Health
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Monjori Mitra, MBBS,D.C.H,DNB (Pediatrics)
      • New Delhi, Indien, 110029
        • Rekrytering
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Neerja Gupta, MBBS, MD (Pediatrics), DM
      • New Delhi, Indien, 110060
        • Rekrytering
        • Sir Gangaram Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Ratna Dua Puri, MBBS, MD (Pediatrics), DM

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Manliga och kvinnliga Replagal-naiva deltagare (och som inte ingår i något annat program vid tidpunkten för studieregistreringen och under studieperioden) oavsett ålder med bekräftad diagnos av Fabrys sjukdom.
  2. Deltagare som har dokumenterat bekräftad diagnos av Fabrys sjukdom baserat på bevis på genmutation: α-galaktosidas En gen som är kompatibel med Fabrys sjukdom och/eller en brist på α-galaktosidas A (mindre än [<] 4,0 nanomol per milliliter per timme (nmol/ ml/timme) i plasma eller serum eller <8 procent (%) av genomsnittlig medelnormal i leukocyter och sekvensering av GLA-genen för kvinnor).
  3. Deltagaren måste ha alla kliniska manifestationer av Fabrys sjukdom baserat på utredarens bedömning.
  4. Deltagare/lagligt auktoriserat ombud (LAR)/vårdnadshavare måste kunna förstå och vilja ge skriftligt informerat samtycke innan några studiespecifika procedurer utförs och vara villig att följa protokollkraven.
  5. Kvinnliga deltagare i fertil ålder (exempelvis icke-steriliserade, premenopausala kvinnliga deltagare) måste ha ett dokumenterat negativt graviditetstest före administrering av den första dosen Replagal i denna studie. Dessutom måste alla kvinnliga deltagare i fertil ålder använda en medicinskt accepterad form av preventivmedel under hela studien, det vill säga antingen en barriärmetod eller hormonellt preventivmedel med noretindron och etinylestradiol eller liknande aktiva komponenter.
  6. Manlig deltagare som är icke-steriliserad och sexuellt aktiv med en kvinnlig partner i fertil ålder samtycker till att använda barriärpreventivmetod (exempelvis kondom med eller utan spermiedödande medel) från att underteckna ett informerat samtycke under hela studien.

Obs: Kvinnliga deltagare som inte är i fertil ålder definieras som de som har steriliserats kirurgiskt (hysterektomi, bilateral ooforektomi eller tubal ligering) eller som är postmenopausala (exempelvis definieras som minst 1 år sedan senaste regelbundna mens med en lämplig klinisk profil [som är, åldersanpassad, historia med vasomotoriska symtom]).

Exklusions kriterier:

  1. Deltagare som har fått Replagal.
  2. Deltagare med dåligt kontrollerad hypertoni enligt utredarens bedömning.
  3. Deltagare med kronisk njursjukdom (CKD) med en uppskattad glomerulär filtreringshastighet på mindre än 15 milliliter per minut (ml/min)/1,73 kvadratmeter (m^2) och som genomgått/kommer att genomgå njurtransplantation eller för närvarande i dialys.
  4. Deltagare med någon allvarlig leverstörning som hade onormala leverfunktionstestvärden vid screening (när nivån av antingen alaninaminotransferas [ALT] eller aspartataminotransferas [AST] översteg värdet tre gånger den övre gränsen för normal [ULN] och total bilirubin 1,5 gånger så hög som ULN); och anses vara kliniskt signifikant av utredare för hematologi och biokemi. Dessa onormala laboratorievärden kan diskuteras med en medicinsk monitor innan man utesluter deltagaren.
  5. Om hon är kvinna är deltagaren gravid eller ammar eller avser att bli gravid innan hon deltar i denna studie under studien; eller avser att donera ägg under en sådan tidsperiod.
  6. Deltagare/LAR/vårdnadshavare kan inte förstå studiens art, omfattning och eventuella konsekvenser.
  7. Deltagaren kan inte följa protokollet, till exempel inte samarbetar med protokollschemat, vägran att gå med på alla studieprocedurer, oförmåga att återkomma för säkerhetsutvärderingar eller är på annat sätt osannolikt att slutföra studien, enligt utredarens bedömning.
  8. Om man är avser deltagaren att donera spermier under studiens gång.
  9. Deltagare som hade deltagit i någon annan läkemedelsstudie under de senaste 4 veckorna före screening.
  10. Varje deltagare som anses olämplig för denna prövning, enligt utredarens kliniska bedömning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Replagal
Deltagare med Fabrys sjukdom kommer att få Replagal 0,2 milligram per kilogram (mg/kg) intravenös infusion på dag 1 och varannan vecka fram till vecka 51.
Biologisk: Replagal
Deltagarna kommer att få Replagal 0,2 mg/kg, intravenös infusion på dag 1 och varannan vecka.
Andra namn:
  • Agalsidas alfa

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från studiestart upp till 53 veckor
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse i en klinisk undersökningsdeltagare som administrerat en farmaceutisk (studie)produkt och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (inklusive ett onormalt laboratoriefynd), symtom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användningen av ett läkemedel (studie)produkt, oavsett om det är relaterat till läkemedlet (studie)produkten. En SAE är varje ogynnsam medicinsk händelse (oavsett om den anses vara relaterad till studieprodukten eller inte) som vid vilken dos som helst leder till död, livshotande, kräver sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, är en medfödd abnormitet eller fosterskada, en viktig medicinsk händelse.
Från studiestart upp till 53 veckor
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs) och Treatment Emergent Serious Adverse Events (TESAEs)
Tidsram: Från administreringen av studieläkemedlet fram till vecka 53
AE är alla ogynnsamma och oavsiktliga tecken, symtom eller sjukdomar som är tidsmässigt associerade med studier eller användning av prövningsläkemedel (IP), oavsett om biverkningen anses relaterad till IP eller inte. TEAE: AE som uppstår eller förvärras vid eller efter den första dosen av IP eller pågår vid tidpunkten för inskrivningen. SAE :olämplig medicinsk händelse som vid valfri dos uppfyllde ett, fler av följande kriterier: resulterar i dödsfall, livshotande, kräver sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i ihållande, betydande funktionsnedsättning/oförmåga, en medfödd abnormitet/födelsedefekt , en viktig medicinsk händelse. Allvarlighet: Mild: händelse som i allmänhet inte stör vanliga aktiviteter i det dagliga livet; Måttlig: händelse som stör vanliga aktiviteter i det dagliga livet, orsakar obehag, permanent risk för skada; Allvarlig: AE som avbryter vanliga aktiviteter i det dagliga livet, påverkar signifikant klinisk status eller kan kräva intensiv terapeutisk intervention.
Från administreringen av studieläkemedlet fram till vecka 53
Antal deltagare med biverkningar (ADR) relaterade till Replagal
Tidsram: Från administreringen av studieläkemedlet fram till vecka 53
En biverkning definieras som ett svar på ett läkemedel som är skadligt och oavsiktligt, och som inträffar vid doser som normalt används hos människor för profylax, diagnos eller behandling av sjukdom, eller för modifiering av fysiologisk funktion. Antal deltagare med biverkningar kommer att rapporteras.
Från administreringen av studieläkemedlet fram till vecka 53
Antal deltagare med infusionsrelaterade reaktioner av Replagal
Tidsram: Från administreringen av studieläkemedlet fram till vecka 53
Antal deltagare med infusionsrelaterade reaktioner av Replagal kommer att rapporteras.
Från administreringen av studieläkemedlet fram till vecka 53

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i uppskattad glomerulär filtreringshastighet (eGFR)
Tidsram: Baslinje och vecka 13, 27, 39 och 53
Förändringar i eGRF-nivåer kommer att bedömas från baslinjen upp till vecka 53.
Baslinje och vecka 13, 27, 39 och 53
Antal deltagare med förändring i frekvens och behandlingsschema för smärtstillande användning av Replagal för neuropatisk smärta
Tidsram: Baslinje fram till vecka 53
Deltagare som redan tar analgetika, alla förändringar i frekvens och behandlingsregimen för analgetika kommer att övervakas under hela studien. Antal deltagare med förändring i frekvens och kur för smärtstillande användning av Replagal för neuropatisk smärta kommer att rapporteras.
Baslinje fram till vecka 53
Förändring från baslinjen i urinkoncentrationen av globotriaosylceramid (Gb3)
Tidsram: Baslinje och vecka 13, 27, 39 och 53
Förändring från baslinjen i urinkoncentrationen av Gb3 kommer att bedömas.
Baslinje och vecka 13, 27, 39 och 53
Ändring från baslinjen i urinproteinkreatininkvot
Tidsram: Baslinje och vecka 13, 27, 39 och 53
Urinproteinkreatininförhållandet kommer att bedömas.
Baslinje och vecka 13, 27, 39 och 53
Procentuell förändring från baslinjen i LVMI (Left Ventricular Mass Index)
Tidsram: Baslinje och vecka 27 och 53
Det 2-dimensionella (2D) ekokardiogrammet kommer att utföras inom en månad efter deltagarregistreringen eller vid tidpunkten för screening, vecka 27 och vecka 53 och de procentuella förändringsvärdena från baslinjen i LVMI (gram per kvadratmeter [g/m^2 ]) kommer att mätas och rapporteras.
Baslinje och vecka 27 och 53
Procentuell förändring från baslinjen i vänster kammare väggtjocklek
Tidsram: Baslinje och vecka 27 och 53
2D-ekokardiogrammet kommer att utföras inom en månad efter deltagarregistreringen eller vid tidpunkten för screening, vecka 27 och vecka 53 och de procentuella förändringsvärdena från baslinjen i vänsterkammarmuskeltjockleken kommer att mätas och rapporteras.
Baslinje och vecka 27 och 53
Procentuell förändring från baslinjen i ejektionsfraktion
Tidsram: Baslinje och vecka 27 och 53
2D-ekokardiogrammet kommer att utföras inom en månad efter deltagarregistreringen eller vid tidpunkten för screening, vecka 27 och vecka 53 och de procentuella förändringsvärdena från baslinjen i ejektionsfraktion kommer att mätas och rapporteras.
Baslinje och vecka 27 och 53
Procentuell förändring från baslinjen i livskvalitet baserat på frågeformulär 36-itme Form Survey (SF-36), version 2, akut (sammanfattningsresultat för fysiska och mentala komponenter)
Tidsram: Baslinje och vecka 27 och 53
SF-36 är ett generiskt livskvalitetsinstrument som har använts i stor utsträckning för att bedöma hälsorelaterad livskvalitet (HRQL) för deltagare. SF-36 består av 36 objekt som är aggregerade i 8 multi-item skalor (fysisk funktion [1=ja, begränsad mycket till 3=nej, inte begränsad alls], roll-fysisk [1=hela tiden till 5 =ingen av gångerna], kroppslig smärta [1=mycket svår till 6=ingen], allmän hälsa [1=dålig till 5=utmärkt], vitalitet [1=ingen av tiden till 5=hela tiden], social fungerande [1=hela tiden: till 5=ingen av tiden], emotionell roll [1=hela tiden till 5=ingen av tiden] och mental hälsa [1=hela tiden till 5=ingen av tiden]). Fyra domäner bestod av fysisk komponentsammanfattning (PCS) poäng (fysisk funktion, roll-fysisk, kroppslig smärta, allmän hälsa) och återstående 4 domäner bestod av mental komponent sammanfattning (MCS) poäng (vitalitet, social funktion, roll-emotionell, mental hälsa). Poängen varierar från 0 till 100. Högre poäng indikerar bättre HRQL.
Baslinje och vecka 27 och 53

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shire

Samarbetspartners

Takeda

Utredare

  • Studierektor: Study Director, Takeda

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 november 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

31 oktober 2027

Avslutad studie (Beräknad)

31 oktober 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 september 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 september 2021

Första postat (Faktisk)

5 oktober 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TAK-675-4008
  • 2022-004233-40 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/ För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera