印度法布里病儿童和成人的 Replagal 研究

纳入标准：

1. 确诊为法布里病的任何年龄的男性和女性 Replagal 天真参与者（以及在研究登记时和研究期间不属于任何其他计划的人）。
2. 根据基因突变的证据记录了法布里病确诊的参与者： α-半乳糖苷酶 A 基因与法布里病相容和/或 α-半乳糖苷酶 A 缺乏（小于 [<] 4.0 纳摩尔/毫升每小时 (nmol/ mL/小时）在血浆或血清中或<白细胞平均正常值的 8% (%) 和女性 GLA 基因的测序）。
3. 根据研究者的判断，参与者必须具有法布里病的任何临床表现。
4. 参与者/法定授权代表 (LAR)/监护人必须能够理解并愿意在执行任何研究特定程序之前给予书面知情同意，并愿意遵守协议要求。
5. 有生育能力的女性参与者（例如，未绝经的绝经前女性参与者）在本研究中给予第一剂 Replagal 之前必须有一个记录的阴性妊娠试验。 此外，所有有生育能力的女性参与者必须在整个研究过程中使用医学上可接受的避孕方式，即屏障避孕法或含有炔诺酮和乙炔雌二醇或类似活性成分的激素避孕药。
6. 与有生育潜力的女性伴侣未绝育且性活跃的男性参与者同意在整个研究期间签署知情同意书后使用屏障避孕方法（例如，含有或不含杀精子剂的避孕套）。

注：无生育能力的女性参与者被定义为已接受手术绝育（子宫切除术、双侧卵巢切除术或输卵管结扎术）或绝经后（例如，定义为自上次正常月经以来至少 1 年且具有适当的临床特征 [that是，年龄合适，有血管舒缩症状史])。

排除标准：

1. 已收到 Replagal 的参与者。
2. 根据研究者的判断，高血压控制不佳的参与者。
3. 估计肾小球滤过率低于 15 毫升/分钟 (mL/min) /1.73 平方米 (m^2) 并且已经/将要进行肾移植或目前正在接受透析的慢性肾病 (CKD) 参与者。
4. 患有任何严重肝病且在筛选时肝功能检测值异常的参与者（当丙氨酸转氨酶 [ALT] 或天冬氨酸转氨酶 [AST] 水平超过正常上限值 [ULN] 的三倍且总胆红素超过正常值上限的 1.5 倍时作为 ULN）；并被血液学和生物化学研究者认为具有临床意义。 在排除参与者之前，可以与医学监测员讨论这些异常的实验室值。
5. 如果是女性，参与者在参与本研究之前、研究期间处于怀孕或哺乳期或打算怀孕；或打算在此期间捐赠卵子。
6. 参与者/LAR/监护人无法理解研究的性质、范围和可能的后果。
7. 参与者无法遵守方案，例如，不配合方案时间表，拒绝同意所有研究程序，无法返回进行安全性评估，或者不太可能完成研究，由研究者确定。
8. 如果是男性，参与者打算在本研究过程中捐献精子。
9. 在筛选前的过去 4 周内参加过任何其他药物研究的参与者。
10. 根据研究者的临床判断，任何被认为不适合本试验的参与者。