Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Replagalista Fabryn tautia sairastavilla lapsilla ja aikuisilla Intiassa

maanantai 31. elokuuta 2026 päivittänyt: Shire

Tuleva, avoin, monikeskus, interventio, yksihaarainen, vaiheen IV tutkimus agalsidaasi alfan (r-DNA-alkuperä) (Replagal™) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi intialaisilla lapsilla ja aikuisilla, joilla on Fabryn tauti

Tämän tutkimuksen päätavoitteena on saada lisätietoja Replagalin turvallisuusprofiilista.

Osallistujat saavat Replagalia 2 viikon välein klinikalla noin vuoden ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

5

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Intia
      • Kolkata, Intia, 700017
        • Ei vielä rekrytointia
        • Institute of Child Health
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Monjori Mitra, MBBS,D.C.H,DNB (Pediatrics)
      • New Delhi, Intia, 110029
        • Rekrytointi
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Neerja Gupta, MBBS, MD (Pediatrics), DM
      • New Delhi, Intia, 110060
        • Rekrytointi
        • Sir Gangaram Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Ratna Dua Puri, MBBS, MD (Pediatrics), DM

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies- ja naispuoliset Replagal-naiivit osallistujat (ja jotka eivät ole mukana missään muussa ohjelmassa tutkimukseen ilmoittautumishetkellä ja tutkimusjakson aikana), minkä ikäisiä tahansa, joilla on vahvistettu Fabryn taudin diagnoosi.
  2. Osallistujat, jotka ovat dokumentoineet vahvistetun Fabryn taudin diagnoosin perustuen geenimutaatioon: α-galaktosidaasi A -geeni, joka on yhteensopiva Fabryn taudin kanssa ja/tai α-galaktosidaasi A:n puutos (alle [<] 4,0 nanomoolia millilitrassa tunnissa (nmol/ ml/tunti) plasmassa tai seerumissa tai < 8 prosenttia (%) keskimääräisestä normaalista leukosyyteissä ja GLA-geenin sekvensointi naisilla).
  3. Osallistujalla on oltava kaikki Fabryn taudin kliiniset oireet tutkijan harkinnan mukaan.
  4. Osallistujan/laillisen valtuutetun edustajan (LAR)/huoltajan on kyettävä ymmärtämään ja olemaan halukas antamaan kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimuskohtaisten toimenpiteiden suorittamista ja oltava valmiita noudattamaan protokollan vaatimuksia.
  5. Hedelmällisessä iässä olevilla naispuolisilla osallistujilla (esimerkiksi steriloimattomilla, premenopausaalisilla naisilla) on oltava dokumentoitu negatiivinen raskaustesti ennen ensimmäisen Replagal-annoksen antamista tässä tutkimuksessa. Lisäksi kaikkien hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten on käytettävä lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisyä koko tutkimuksen ajan, eli joko estemenetelmää tai hormonaalista ehkäisyä, jossa on noretindronia ja etinyyliestradiolia tai vastaavia aktiivisia komponentteja.
  6. Miesosallistuja, joka on steriloimaton ja seksuaalisesti aktiivinen hedelmällisessä iässä olevan naiskumppanin kanssa, suostuu käyttämään estemenetelmää (esimerkiksi kondomi spermisidillä tai ilman) tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta koko tutkimuksen ajan.

Huomautus: Naispuoliset osallistujat, jotka eivät ole hedelmällisessä iässä, määritellään henkilöiksi, jotka on steriloitu kirurgisesti (kohdunpoisto, molemminpuolinen munanpoisto tai munanjohtimien ligaatio) tai jotka ovat menopaussin jälkeen (esimerkiksi määritelty vähintään 1 vuoden viimeisistä säännöllisistä kuukautisista, joilla on asianmukainen kliininen profiili [että on iän mukaan vasomotorisia oireita]).

Poissulkemiskriteerit:

  1. Osallistujat, jotka ovat saaneet Replagalin.
  2. Osallistujat, joilla on huonosti hallittu verenpainetauti tutkijan harkinnan mukaan.
  3. Osallistujat, joilla on krooninen munuaissairaus (CKD), joiden arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus on alle 15 millilitraa minuutissa (ml/min) /1,73 neliömetriä (m^2) ja joille on tehty/tulee olemaan munuaisensiirto tai jotka ovat parhaillaan dialyysihoidossa.
  4. Osallistujat, joilla oli jokin vakava maksahäiriö ja joilla oli poikkeavia maksan toimintakokeiden arvoja seulonnassa (kun joko alaniiniaminotransferaasi [ALT] tai aspartaattiaminotransferaasi [AST] taso ylitti arvon kolme kertaa normaalin ylärajan [ULN] ja kokonaisbilirubiinin 1,5 kertaa korkeampi kuten ULN); ja hematologian ja biokemian tutkija pitää sitä kliinisesti merkittävänä. Näistä poikkeavista laboratorioarvoista voidaan keskustella lääkärin kanssa ennen osallistujan poissulkemista.
  5. Jos osallistuja on nainen, hän on raskaana tai imettää tai aikoo tulla raskaaksi ennen tähän tutkimukseen osallistumista tutkimuksen aikana; tai aikovat luovuttaa munasoluja kyseisenä ajanjaksona.
  6. Osallistuja/LAR/huoltaja ei pysty ymmärtämään tutkimuksen luonnetta, laajuutta ja mahdollisia seurauksia.
  7. Osallistuja ei pysty noudattamaan protokollaa, esimerkiksi ei ole yhteistoiminnassa protokollan aikataulun kanssa, kieltäytyy hyväksymästä kaikkia tutkimusmenettelyjä, ei voi palata turvallisuusarviointiin tai on muuten epätodennäköistä, että hän saa tutkijan päätökseen tutkimusta loppuun.
  8. Jos osallistuja on mies, hän aikoo luovuttaa siittiöitä tämän tutkimuksen aikana.
  9. Osallistujat, jotka olivat osallistuneet mihin tahansa muuhun lääketutkimukseen viimeisten 4 viikon aikana ennen seulontaa.
  10. Jokainen osallistuja, joka katsotaan sopimattomaksi tähän tutkimukseen tutkijan kliinisen arvion mukaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Replagal
Osallistujat, joilla on Fabryn tauti, saavat Replagalia 0,2 milligrammaa kilogrammaa kohti (mg/kg) suonensisäisenä infuusiona päivänä 1 ja joka toinen viikko viikkoon 51 asti.
Biologinen: Replagal
Osallistujat saavat Replagalia 0,2 mg/kg suonensisäisenä infuusiona päivänä 1 ja joka toinen viikko.
Muut nimet:
  • Agalsidaasi Alfa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Opintojen alusta 53 viikkoon asti
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalle, jolle on annettu lääkettä (tutkimus) ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon. AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien poikkeava laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön riippumatta siitä, liittyykö lääke (tutkimus)valmisteeseen vai ei. SAE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma (riippumatta siitä, että se liittyy tutkimustuotteeseen tai ei), joka millä tahansa annoksella johtaa kuolemaan, hengenvaaralliseen, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen. synnynnäinen poikkeavuus tai syntymävika, tärkeä lääketieteellinen tapahtuma.
Opintojen alusta 53 viikkoon asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergenttejä haittavaikutuksia (TEAE) ja hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (TESAE)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisesta viikkoon 53 asti
AE on mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki, oire tai sairaus, joka liittyy väliaikaisesti tutkimuslääketuotteen (IP) tutkimukseen tai käyttöön, riippumatta siitä, katsotaanko haittavaikutusten liittyväksi IP:hen. TEAE: AE:t, jotka ilmenevät tai pahenevat ensimmäisen IP-annoksen yhteydessä tai sen jälkeen tai jatkuvat ilmoittautumisajankohtana. SAE: epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella täytti yhden tai useamman seuraavista kriteereistä: johtaa kuolemaan, hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämisen, johtaa pysyvään, merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, synnynnäinen poikkeavuus/sikiövaurio , tärkeä lääketieteellinen tapahtuma. Vakavuus: Lievä: tapahtuma, joka ei yleensä häiritse jokapäiväistä elämää; Keskivaikea: tapahtuma, joka häiritsee tavanomaisia ​​päivittäisiä toimintoja, aiheuttaa epämukavuutta, pysyvä haitan riski; Vaikea: AE, joka keskeyttää tavanomaiset päivittäiset toiminnot, vaikuttaa merkittävästi kliiniseen tilaan tai saattaa vaatia intensiivistä hoitoa.
Tutkimuslääkkeen antamisesta viikkoon 53 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on Replagaliin liittyviä haittavaikutuksia (ADR).
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisesta viikkoon 53 asti
ADR määritellään vasteeksi lääkkeelle, joka on myrkyllinen ja tahaton ja joka esiintyy annoksilla, joita tavallisesti käytetään ihmisillä sairauden ennaltaehkäisyyn, diagnosointiin tai hoitoon tai fysiologisten toimintojen muokkaamiseen. ADR-oireita saaneiden osallistujien lukumäärä ilmoitetaan.
Tutkimuslääkkeen antamisesta viikkoon 53 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on infuusioon liittyviä Replagal-reaktioita
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisesta viikkoon 53 asti
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on Replagal-infuusioon liittyviä reaktioita, ilmoitetaan.
Tutkimuslääkkeen antamisesta viikkoon 53 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta arvioidussa glomerulaarisessa suodatusnopeudessa (eGFR)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikoilla 13, 27, 39 ja 53
Muutoksia eGRF-tasoissa arvioidaan lähtötilanteesta viikkoon 53 asti.
Lähtötilanteessa ja viikoilla 13, 27, 39 ja 53
Niiden osallistujien määrä, joilla on muuttunut Replagal-lääkkeen analgeettisen käytön tiheys ja hoito-ohjelma neuropaattiseen kipuun
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 53 asti
Osallistujia, jotka jo käyttävät kipulääkkeitä, kaikkia muutoksia analgeettien käyttötiheydessä ja -ohjelmassa seurataan koko tutkimuksen ajan. Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on muuttunut Replagalin neuropaattisen kivun analgeettisen käytön tiheys ja hoito-ohjelma, ilmoitetaan.
Perustaso viikkoon 53 asti
Globotriaosyyliseramidin (Gb3) virtsan pitoisuuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikoilla 13, 27, 39 ja 53
Virtsan Gb3-pitoisuuden muutos lähtötasosta arvioidaan.
Lähtötilanteessa ja viikoilla 13, 27, 39 ja 53
Virtsan proteiinin kreatiniinisuhteen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikoilla 13, 27, 39 ja 53
Virtsan proteiinin kreatiniinisuhde arvioidaan.
Lähtötilanteessa ja viikoilla 13, 27, 39 ja 53
Vasemman kammion massaindeksin (LVMI) prosenttimuutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikoilla 27 ja 53
2-ulotteinen (2D) kaikukardiogrammi tehdään kuukauden sisällä osallistujan ilmoittautumisesta tai seulonnan yhteydessä, viikolla 27 ja 53, ja prosentuaalinen muutos LVMI:ssä (grammaa neliömetriä kohti [g/m^2) ]) mitataan ja raportoidaan.
Lähtötilanteessa ja viikoilla 27 ja 53
Vasemman kammion seinämän paksuuden prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikoilla 27 ja 53
2D-kaikukäyrä tehdään kuukauden kuluessa osallistujan ilmoittautumisesta tai seulonnan yhteydessä, viikolla 27 ja 53, ja vasemman kammion lihaspaksuuden prosentuaalinen muutos lähtötasosta mitataan ja raportoidaan.
Lähtötilanteessa ja viikoilla 27 ja 53
Prosenttimuutos lähtötasosta poistofraktiossa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikoilla 27 ja 53
2D-ekokardiogrammi tehdään kuukauden kuluessa osallistujan ilmoittautumisesta tai seulonnan yhteydessä, viikolla 27 ja 53, ja ejektiofraktion prosentuaaliset muutosarvot lähtötasosta mitataan ja raportoidaan.
Lähtötilanteessa ja viikoilla 27 ja 53
Prosenttimuutos perustasosta elämänlaadussa 36-kohtaisen kyselylomakkeen (SF-36), versio 2, akuutti (fyysisten ja henkisten osien yhteenvetopisteet) perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikoilla 27 ja 53
SF-36 on yleinen elämänlaadun mittausinstrumentti, jota on käytetty laajasti osallistujien terveyteen liittyvän elämänlaadun (HRQL) arvioinnissa. SF-36 koostuu 36 kohteesta, jotka on koottu kahdeksaan moniosaiseen asteikkoon (fyysinen toiminta [1 = kyllä, rajoitettu paljon 3 = ei, ei rajoitettu ollenkaan], rooli-fyysinen [1 = koko ajan 5 =ei milloinkaan], ruumiinkipu [1=erittäin voimakasta 6=ei mitään], yleinen terveys [1=huono - 5=erinomainen], elinvoima [1=ei aina 5=koko ajan], sosiaalinen toiminta [1=koko ajan: 5=ei koskaan], rooli emotionaalinen [1=koko ajan 5=ei koskaan] ja mielenterveys [1=koko ajan 5=ei mitään aika]). Neljä aluetta käsitti fyysisten komponenttien yhteenvetopisteet (PCS) (fyysinen toiminta, rooli-fyysinen, kehon kipu, yleinen terveys) ja loput 4 aluetta käsittivät henkisten komponenttien yhteenvetopisteet (MCS) (vitality, sosiaalinen toiminta, rooli-emotionaalinen, mielenterveys). Pisteet vaihtelevat 0-100. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa HRQL:ää.
Lähtötilanteessa ja viikoilla 27 ja 53

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Yhteistyökumppanit

Takeda

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Takeda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. marraskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. lokakuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. lokakuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 24. syyskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 24. syyskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 5. lokakuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 3. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 31. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TAK-675-4008
  • 2022-004233-40 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa