Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Replagal hos børn og voksne med Fabrys sygdom i Indien

15. september 2025 opdateret af: Shire

Et prospektivt, åbent, multicenter, interventions-, enkeltarms-, fase IV-studie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​Agalsidase Alfa (r-DNA-oprindelse) (Replagal™) hos indiske børn og voksne med Fabrys sygdom

Hovedformålet med denne undersøgelse er at lære mere om Replagals sikkerhedsprofil.

Deltagerne får Replagal hver 2. uge på klinikken i ca. 1 år.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

5

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Indien
      • Kolkata, Indien, 700017
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Institute of Child Health
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Monjori Mitra, MBBS,D.C.H,DNB (Pediatrics)
      • New Delhi, Indien, 110029
        • Rekruttering
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Neerja Gupta, MBBS, MD (Pediatrics), DM
      • New Delhi, Indien, 110060
        • Rekruttering
        • Sir Gangaram Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ratna Dua Puri, MBBS, MD (Pediatrics), DM

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige og kvindelige Replagal-naive deltagere (og som ikke er en del af noget andet program på tidspunktet for studietilmelding og i undersøgelsesperioden) uanset alder med bekræftet diagnose af Fabrys sygdom.
  2. Deltagere, der har dokumenteret bekræftet diagnose af Fabrys sygdom baseret på bevis for genmutation: α-galactosidase Et gen, der er kompatibelt med Fabrys sygdom og/eller en mangel på α-galactosidase A (mindre end [<] 4,0 nanomol pr. milliliter pr. time (nmol/ ml/time) i plasma eller serum eller <8 procent (%) af gennemsnitlig gennemsnitlig normal i leukocytter og sekventering af GLA-genet for kvinder).
  3. Deltageren skal have alle kliniske manifestationer af Fabrys sygdom baseret på efterforskerens skøn.
  4. Deltager/juridisk repræsentant (LAR)/værge skal være i stand til at forstå og være villig til at give skriftligt informeret samtykke, før der udføres undersøgelsesspecifikke procedurer og være villig til at overholde protokolkrav.
  5. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder (f.eks. ikke-steriliserede, præmenopausale kvindelige deltagere) skal have en dokumenteret negativ graviditetstest før administration af den første dosis Replagal i denne undersøgelse. Derudover skal alle kvindelige deltagere i den fødedygtige alder anvende en medicinsk accepteret form for prævention gennem hele undersøgelsen, det vil sige enten en barrieremetode eller hormonelt præventionsmiddel med norethindron og ethinylestradiol eller lignende aktive komponenter.
  6. Mandlig deltager, som er ikke-steriliseret og seksuelt aktiv med en kvindelig partner i den fødedygtige alder, indvilliger i at bruge barrierepræventionsmetode (eksempelvis kondom med eller uden sæddræbende middel) fra at underskrive informeret samtykke under hele undersøgelsens varighed.

Bemærk: Kvindelige deltagere, der ikke er i den fødedygtige alder, defineret som dem, der er blevet kirurgisk steriliseret (hysterektomi, bilateral ooforektomi eller tubal ligering), eller som er postmenopausale (eksempelvis defineret som mindst 1 år siden sidste regulære menstruation med en passende klinisk profil [som er, alder passende, historie med vasomotoriske symptomer]).

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltagere, der har modtaget Replagal.
  2. Deltagere med dårligt kontrolleret hypertension i henhold til efterforskerens skøn.
  3. Deltagere med kronisk nyresygdom (CKD) med estimeret glomerulær filtrationshastighed på mindre end 15 milliliter pr. minut (ml/min) /1,73 kvadratmeter (m^2), og som har fået/vil have nyretransplantation eller i øjeblikket er i dialyse.
  4. Deltagere med enhver alvorlig leversygdom, som havde unormale leverfunktionstestværdier ved screening (når enten alaninaminotransferase [ALT] eller aspartataminotransferase [AST] niveau overskred værdien tre gange den øvre grænse for normal [ULN] og total bilirubin 1,5 gange så høj som ULN); og anset for at være klinisk signifikant af investigator for hæmatologi og biokemi. Disse unormale laboratorieværdier kan diskuteres med en læge, før deltageren udelukkes.
  5. Hvis hun er kvinde, er deltageren gravid eller ammer eller har til hensigt at blive gravid før deltagelse i denne undersøgelse under undersøgelsen; eller har til hensigt at donere æg i en sådan periode.
  6. Deltager/LAR/værge er ikke i stand til at forstå undersøgelsens karakter, omfang og mulige konsekvenser.
  7. Deltageren er ude af stand til at overholde protokollen, f.eks. manglende samarbejdsvilje med protokolskema, nægtelse af at acceptere alle undersøgelsesprocedurerne, manglende evne til at vende tilbage til sikkerhedsevalueringer eller på anden måde usandsynligt at gennemføre undersøgelsen, som bestemt af investigator.
  8. Hvis han er mand, har deltageren til hensigt at donere sæd i løbet af denne undersøgelse.
  9. Deltagere, der havde deltaget i en anden lægemiddelundersøgelse inden for de sidste 4 uger før screening.
  10. Enhver deltager, der anses for uegnet til dette forsøg, ifølge investigators kliniske vurdering.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Replagal
Deltagere med Fabry-sygdom vil modtage Replagal 0,2 milligram per kilogram (mg/kg) intravenøs infusion på dag 1 og hver 2. uge op til uge 51.
Biologisk: Replagal
Deltagerne vil modtage Replagal 0,2 mg/kg, intravenøs infusion på dag 1 og hver 2. uge.
Andre navne:
  • Agalsidase Alfa

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra studiestart op til 53 uger
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk afprøvningsdeltager, der har administreret et farmaceutisk (undersøgelses)produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel (undersøgelses)produkt, uanset om det er relateret til lægemidlet (undersøgelses)produktet eller ej. En SAE er enhver uønsket medicinsk hændelse (uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesproduktet eller ej), der ved enhver dosis resulterer i død, livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet. en medfødt abnormitet eller fødselsdefekt, en vigtig medicinsk begivenhed.
Fra studiestart op til 53 uger
Antal deltagere med akutte behandlingshændelser (TEAE'er) og behandlingsudviklede alvorlige bivirkninger (TESAE'er)
Tidsramme: Fra studiets lægemiddeladministration op til uge 53
AE er ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn, symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med undersøgelse eller brug af forsøgslægemiddelprodukt (IP), uanset om AE anses for at være relateret til IP eller ej. TEAE'er: AE'er, der opstår eller forværres ved eller efter første dosis af IP eller fortsætter på tidspunktet for tilmelding. SAE: uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis opfyldte et, flere af følgende kriterier: resulterer i død, livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende, betydelig invaliditet/inhabilitet, en medfødt abnormitet/fødselsdefekt , en vigtig medicinsk begivenhed. Sværhedsgrad: Mild: Begivenhed, der generelt ikke forstyrrer de sædvanlige aktiviteter i dagligdagen; Moderat: hændelse, der forstyrrer sædvanlige aktiviteter i dagligdagen, forårsager ubehag, permanent risiko for skade; Alvorlig: AE, der afbryder sædvanlige aktiviteter i dagligdagen, påvirker den kliniske status væsentligt eller kan kræve intensiv terapeutisk intervention.
Fra studiets lægemiddeladministration op til uge 53
Antal deltagere med bivirkninger (ADR'er) relateret til Replagal
Tidsramme: Fra studiets lægemiddeladministration op til uge 53
En bivirkning defineres som en reaktion på et lægemiddel, der er skadeligt og utilsigtet, og som forekommer ved doser, der normalt anvendes hos mennesker til profylakse, diagnosticering eller behandling af sygdom eller til ændring af fysiologisk funktion. Antallet af deltagere med ADR vil blive rapporteret.
Fra studiets lægemiddeladministration op til uge 53
Antal deltagere med infusionsrelaterede reaktioner af Replagal
Tidsramme: Fra studiets lægemiddeladministration op til uge 53
Antallet af deltagere med infusionsrelaterede reaktioner af Replagal vil blive rapporteret.
Fra studiets lægemiddeladministration op til uge 53

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR)
Tidsramme: Baseline og i uge 13, 27, 39 og 53
Ændring i eGRF-niveauer vil blive vurderet fra baseline op til uge 53.
Baseline og i uge 13, 27, 39 og 53
Antal deltagere med ændring i hyppighed og kur for smertestillende brug af Replagal til neuropatiske smerter
Tidsramme: Baseline op til uge 53
Deltagere, som allerede tager analgetika, vil enhver ændring i hyppighed og behandlingsregime for smertestillende brug blive overvåget gennem hele undersøgelsen. Antallet af deltagere med ændring i hyppighed og behandlingsregime for smertestillende brug af Replagal til neuropatiske smerter vil blive rapporteret.
Baseline op til uge 53
Ændring fra baseline i urinkoncentration af globotriaosylceramid (Gb3)
Tidsramme: Baseline og i uge 13, 27, 39 og 53
Ændring fra baseline i urinkoncentration af Gb3 vil blive vurderet.
Baseline og i uge 13, 27, 39 og 53
Ændring fra baseline i urinproteinkreatininforhold
Tidsramme: Baseline og i uge 13, 27, 39 og 53
Urin protein kreatinin ratio vil blive vurderet.
Baseline og i uge 13, 27, 39 og 53
Procentvis ændring fra baseline i venstre ventrikulær masseindeks (LVMI)
Tidsramme: Baseline og i uge 27 og 53
Det 2-dimensionelle (2D) ekkokardiogram vil blive udført inden for en måned efter deltagertilmelding eller på tidspunktet for screening, uge ​​27 og uge 53, og de procentvise ændringsværdier fra baseline i LVMI (gram pr. kvadratmeter kvadrat [g/m^2 ]) vil blive målt og rapporteret.
Baseline og i uge 27 og 53
Procent ændring fra basislinje i venstre ventrikulær vægtykkelse
Tidsramme: Baseline og i uge 27 og 53
2D-ekkokardiogrammet vil blive udført inden for en måned efter deltagertilmelding eller på tidspunktet for screening, uge ​​27 og uge 53, og de procentvise ændringsværdier fra baseline i venstre ventrikulær muskeltykkelse vil blive målt og rapporteret.
Baseline og i uge 27 og 53
Procent ændring fra baseline i ejektionsfraktion
Tidsramme: Baseline og i uge 27 og 53
2D-ekkokardiogrammet vil blive udført inden for en måned efter deltagertilmelding eller på tidspunktet for screening, uge ​​27 og uge 53, og de procentvise ændringsværdier fra baseline i ejektionsfraktion vil blive målt og rapporteret.
Baseline og i uge 27 og 53
Procent ændring fra baseline i livskvalitet baseret på spørgeskema 36-itme Form Survey (SF-36), Version 2, Akut (Physical and Mental Component Summary Scores)
Tidsramme: Baseline og i uge 27 og 53
SF-36 er et generisk livskvalitetsinstrument, der er blevet brugt i vid udstrækning til at vurdere deltagernes helbredsrelateret livskvalitet (HRQL). SF-36 består af 36 elementer, der er aggregeret i 8 multi-item skalaer (fysisk funktion [1=ja, begrænset meget til 3=nej, slet ikke begrænset], rolle-fysisk [1=hele tiden til 5 =ingen af ​​tiden], kropslige smerter [1=meget svær til 6=ingen], generelt helbred [1=dårlig til 5=fremragende], vitalitet [1=ingen af ​​tiden til 5=hele tiden], social fungerende [1=hele tiden: til 5=ingen af ​​tiden], følelsesmæssig rolle [1=hele tiden til 5=ingen af ​​tiden] og mental sundhed [1=hele tiden til 5=ingen af tiden]). Fire domæner omfattede fysisk komponent summary (PCS) score (fysisk funktion, rolle-fysisk, kropslig smerte, generel sundhed) og de resterende 4 domæner omfattede mental komponent summary (MCS) score (vitalitet, social funktion, rolle-emotionel, mental sundhed). Resultaterne går fra 0 til 100. Højere score indikerer bedre HRQL.
Baseline og i uge 27 og 53

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Samarbejdspartnere

Takeda

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. oktober 2026

Studieafslutning (Anslået)

30. november 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. september 2021

Først opslået (Faktiske)

5. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

19. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-675-4008
  • 2022-004233-40 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/ For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med Replagal

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ecuador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner