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Uno studio di Replagal in bambini e adulti con malattia di Fabry in India

15 settembre 2025 aggiornato da: Shire

Uno studio prospettico, in aperto, multicentrico, interventistico, a braccio singolo, di fase IV per valutare la sicurezza e l'efficacia di Agalsidase Alfa (origine r-DNA) (Replagal™) in bambini e adulti indiani con malattia di Fabry

Lo scopo principale di questo studio è quello di saperne di più sul profilo di sicurezza di Replagal.

I partecipanti riceveranno Replagal ogni 2 settimane presso la clinica per circa 1 anno.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

5

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • India
      • Kolkata, India, 700017
        • Non ancora reclutamento
        • Institute of Child Health
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Monjori Mitra, MBBS,D.C.H,DNB (Pediatrics)
      • New Delhi, India, 110029
        • Reclutamento
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Neerja Gupta, MBBS, MD (Pediatrics), DM
      • New Delhi, India, 110060
        • Reclutamento
        • Sir Gangaram Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ratna Dua Puri, MBBS, MD (Pediatrics), DM

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Partecipanti maschi e femmine naïve a Replagal (e che non fanno parte di nessun altro programma al momento dell'iscrizione allo studio e durante il periodo di studio) di qualsiasi età con diagnosi confermata della malattia di Fabry.
  2. Partecipanti che hanno documentato una diagnosi confermata della malattia di Fabry basata sulla prova della mutazione del gene: α-galattosidasi Un gene compatibile con la malattia di Fabry e/o una carenza di α-galattosidasi A (meno di [<] 4,0 nanomoli per millilitro all'ora (nmol/ mL/ora) nel plasma o nel siero o <8% (%) della media media normale nei leucociti e sequenziamento del gene GLA per le femmine).
  3. Il partecipante deve avere manifestazioni cliniche della malattia di Fabry a discrezione dello sperimentatore.
  4. Il partecipante/rappresentante legale autorizzato (LAR)/tutore deve essere in grado di comprendere e disposto a fornire il consenso informato scritto prima di eseguire qualsiasi procedura specifica dello studio e disposto ad aderire ai requisiti del protocollo.
  5. Le partecipanti di sesso femminile in età fertile (ad esempio, partecipanti di sesso femminile non sterilizzate, in premenopausa) devono avere un test di gravidanza negativo documentato prima della somministrazione della prima dose di Replagal in questo studio. Inoltre, tutte le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono utilizzare una forma di contraccezione accettata dal punto di vista medico durante lo studio, ovvero un metodo di barriera o un contraccettivo ormonale con noretindrone ed etinilestradiolo o componenti attivi simili.
  6. Il partecipante di sesso maschile non sterilizzato e sessualmente attivo con una partner femminile in età fertile accetta di utilizzare un metodo contraccettivo di barriera (ad esempio, preservativo con o senza spermicida) dalla firma del consenso informato per tutta la durata dello studio.

Nota: le partecipanti di sesso femminile non potenzialmente fertili sono definite come quelle che sono state sterilizzate chirurgicamente (isterectomia, ovariectomia bilaterale o legatura delle tube) o che sono in postmenopausa (ad esempio, definito come almeno 1 anno dall'ultima mestruazione regolare con un profilo clinico appropriato [che è, età appropriata, storia di sintomi vasomotori]).

Criteri di esclusione:

  1. Partecipanti che hanno ricevuto Replagal.
  2. - Partecipanti con ipertensione scarsamente controllata a discrezione dell'investigatore.
  3. - Partecipanti con malattia renale cronica (CKD) con velocità di filtrazione glomerulare stimata inferiore a 15 millilitri al minuto (mL/min)/1,73 metri quadrati (m^2) e che hanno avuto/avranno un trapianto di rene o sono attualmente in dialisi.
  4. - Partecipanti con qualsiasi disturbo epatico grave che presentavano valori di test di funzionalità epatica anormali allo screening (quando il livello di alanina aminotransferasi [ALT] o aspartato aminotransferasi [AST] superava il valore tre volte il limite superiore del normale [ULN] e la bilirubina totale 1,5 volte più alta come l'ULN); e ritenuto clinicamente significativo dal ricercatore per ematologia e biochimica. Questi valori di laboratorio anormali potrebbero essere discussi con il monitor medico prima di escludere il partecipante.
  5. Se femmina, il partecipante è in stato di gravidanza o in allattamento o intende rimanere incinta prima di partecipare a questo studio, durante lo studio; o che intendono donare ovuli durante tale periodo di tempo.
  6. Il partecipante/LAR/tutore non è in grado di comprendere la natura, la portata e le possibili conseguenze dello studio.
  7. - Il partecipante non è in grado di rispettare il protocollo, ad esempio, non collabora con il programma del protocollo, rifiuto di accettare tutte le procedure dello studio, incapacità di tornare per valutazioni di sicurezza o altrimenti è improbabile che completi lo studio, come determinato dallo sperimentatore.
  8. Se maschio, il partecipante intende donare lo sperma durante il corso di questo studio.
  9. - Partecipanti che avevano partecipato a qualsiasi altro studio sperimentale sui farmaci nelle ultime 4 settimane prima dello screening.
  10. Qualsiasi partecipante ritenuto non idoneo per questo studio, secondo il giudizio clinico dello sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sostitutivo
I partecipanti con malattia di Fabry riceveranno l'infusione endovenosa di Replagal 0,2 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) il giorno 1 e ogni 2 settimane fino alla settimana 51.
Biologico: Sostitutivo
I partecipanti riceveranno Replagal 0,2 mg/kg, infusione endovenosa al giorno 1 e ogni 2 settimane.
Altri nomi:
  • Agalsidasi Alfa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dall'inizio dello studio fino a 53 settimane
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico (studio) e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale), sintomo o malattia temporalmente associata all'uso di un prodotto medicinale (dello studio), correlato o meno al prodotto medicinale (dello studio). Un SAE è qualsiasi evento medico sfavorevole (considerato o meno correlato al prodotto in studio) che a qualsiasi dose provoca la morte, mette in pericolo la vita, richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, provoca invalidità/incapacità persistente o significativa, è un'anomalia congenita o un difetto congenito, un evento medico importante.
Dall'inizio dello studio fino a 53 settimane
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE)
Lasso di tempo: Dalla somministrazione del farmaco in studio fino alla settimana 53
L'AE è qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale associato temporalmente allo studio o all'uso di un prodotto farmaceutico sperimentale (IP), indipendentemente dal fatto che l'AE sia considerato o meno correlato all'IP. TEAE: eventi avversi che si verificano o peggiorano durante o dopo la prima dose di IP o in corso al momento dell'arruolamento. SAE: evento medico sfavorevole che a qualsiasi dose soddisfaceva uno o più dei seguenti criteri: provoca la morte, mette in pericolo la vita, richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, provoca invalidità/incapacità persistente e significativa, un'anomalia congenita/difetto alla nascita , un importante evento medico. Gravità: Lieve: evento che generalmente non interferisce con le normali attività della vita quotidiana; Moderato: evento che interferisce con le normali attività della vita quotidiana, causando disagio, rischio permanente di danno; Grave: evento avverso che interrompe le normali attività della vita quotidiana, influisce in modo significativo sullo stato clinico o può richiedere un intervento terapeutico intensivo.
Dalla somministrazione del farmaco in studio fino alla settimana 53
Numero di partecipanti con reazioni avverse al farmaco (ADR) correlate a Replagal
Lasso di tempo: Dalla somministrazione del farmaco in studio fino alla settimana 53
Una ADR è definita come una risposta a un farmaco che è nociva e non intenzionale e che si verifica a dosi normalmente utilizzate nell'uomo per la profilassi, la diagnosi o la terapia della malattia o per la modifica della funzione fisiologica. Verrà riportato il numero di partecipanti con ADR.
Dalla somministrazione del farmaco in studio fino alla settimana 53
Numero di partecipanti con reazioni correlate all'infusione di Replagal
Lasso di tempo: Dalla somministrazione del farmaco in studio fino alla settimana 53
Verrà riportato il numero di partecipanti con reazioni correlate all'infusione di Replagal.
Dalla somministrazione del farmaco in studio fino alla settimana 53

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR)
Lasso di tempo: Basale e alle settimane 13, 27, 39 e 53
La variazione dei livelli di eGRF sarà valutata dal basale fino alla settimana 53.
Basale e alle settimane 13, 27, 39 e 53
Numero di partecipanti con modifica della frequenza e del regime dell'uso analgesico di Replagal per il dolore neuropatico
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 53
I partecipanti che stanno già assumendo analgesici, qualsiasi cambiamento nella frequenza e nel regime di utilizzo di analgesici saranno monitorati durante lo studio. Verrà riportato il numero di partecipanti con variazione della frequenza e del regime di uso analgesico di Replagal per il dolore neuropatico.
Basale fino alla settimana 53
Variazione rispetto al basale della concentrazione urinaria di globotriaosilceramide (Gb3)
Lasso di tempo: Basale e alle settimane 13, 27, 39 e 53
Verrà valutata la variazione rispetto al basale della concentrazione urinaria di Gb3.
Basale e alle settimane 13, 27, 39 e 53
Variazione rispetto al basale nel rapporto di creatinina delle proteine ​​urinarie
Lasso di tempo: Basale e alle settimane 13, 27, 39 e 53
Verrà valutato il rapporto della creatinina delle proteine ​​​​urinarie.
Basale e alle settimane 13, 27, 39 e 53
Variazione percentuale rispetto al basale dell'indice di massa ventricolare sinistra (LVMI)
Lasso di tempo: Basale e alle settimane 27 e 53
L'ecocardiogramma bidimensionale (2D) verrà eseguito entro un mese dall'arruolamento dei partecipanti o al momento dello screening, settimana 27 e settimana 53 e i valori di variazione percentuale rispetto al basale in LVMI (grammi per metro quadrato [g/m^2 ]) sarà misurato e riportato.
Basale e alle settimane 27 e 53
Variazione percentuale rispetto al basale nello spessore della parete del ventricolo sinistro
Lasso di tempo: Basale e alle settimane 27 e 53
L'ecocardiogramma 2D verrà eseguito entro un mese dall'arruolamento dei partecipanti o al momento dello screening, Settimana 27 e Settimana 53 e verranno misurati e riportati i valori di variazione percentuale rispetto al basale nello spessore muscolare del ventricolo sinistro.
Basale e alle settimane 27 e 53
Variazione percentuale rispetto al basale nella frazione di eiezione
Lasso di tempo: Basale e alle settimane 27 e 53
L'ecocardiogramma 2D verrà eseguito entro un mese dall'arruolamento dei partecipanti o al momento dello screening, Settimana 27 e Settimana 53 e verranno misurati e riportati i valori di variazione percentuale rispetto al basale nella frazione di eiezione.
Basale e alle settimane 27 e 53
Variazione percentuale rispetto al basale nella qualità della vita basata sul questionario 36-itme Form Survey (SF-36), versione 2, acuto (punteggi di riepilogo dei componenti fisici e mentali)
Lasso di tempo: Basale e alle settimane 27 e 53
SF-36 è uno strumento generico per la qualità della vita che è stato ampiamente utilizzato per valutare la qualità della vita correlata alla salute (HRQL) dei partecipanti. SF-36 consiste di 36 item che sono aggregati in 8 scale multi-item (funzionamento fisico [1=sì, molto limitato a 3=no, per niente limitato], ruolo-fisico [1=sempre a 5 =nessuna volta], dolore fisico [da 1=molto grave a 6=nessuno], salute generale [da 1=scarsa a 5=eccellente], vitalità [da 1=nessuna volta a 5=sempre], sociale funzionamento [1=sempre: a 5=nessuna volta], ruolo emotivo [1=sempre a 5=nessuna volta] e salute mentale [1=sempre a 5=nessuna delle il tempo]). Quattro domini comprendevano il punteggio di riepilogo della componente fisica (PCS) (funzionamento fisico, ruolo-fisico, dolore corporeo, salute generale) e i restanti 4 domini comprendevano il punteggio di riepilogo della componente mentale (MCS) (vitalità, funzionamento sociale, ruolo-emotivo, salute mentale). I punteggi vanno da 0 a 100. Punteggi più alti indicano un HRQL migliore.
Basale e alle settimane 27 e 53

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Collaboratori

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 novembre 2022

Completamento primario (Stimato)

31 ottobre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 novembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

5 ottobre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

19 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-675-4008
  • 2022-004233-40 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritto su https://vivli.org/ourmember/takeda/ Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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