Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av replagal hos barn og voksne med Fabrys sykdom i India

31. august 2026 oppdatert av: Shire

En prospektiv, åpen, multisenter-, intervensjons-, enarms-, fase IV-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av Agalsidase Alfa (r-DNA-opprinnelse) (Replagal™) hos indiske barn og voksne med Fabrys sykdom

Hovedmålet med denne studien er å lære mer om sikkerhetsprofilen til Replagal.

Deltakerne vil få Replagal hver 2. uke på klinikken i ca 1 år.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

5

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • India
      • Kolkata, India, 700017
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Institute of Child Health
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Monjori Mitra, MBBS,D.C.H,DNB (Pediatrics)
      • New Delhi, India, 110029
        • Rekruttering
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Neerja Gupta, MBBS, MD (Pediatrics), DM
      • New Delhi, India, 110060
        • Rekruttering
        • Sir Gangaram Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ratna Dua Puri, MBBS, MD (Pediatrics), DM

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige og kvinnelige Replagal-naive deltakere (og som ikke er del av noe annet program på tidspunktet for studieregistrering og i løpet av studieperioden) uansett alder med bekreftet diagnose av Fabrys sykdom.
  2. Deltakere som har dokumentert bekreftet diagnose av Fabrys sykdom basert på bevis på genmutasjon: α-galaktosidase Et gen som er kompatibelt med Fabrys sykdom og/eller en mangel på α-galaktosidase A (mindre enn [<] 4,0 nanomol per milliliter per time (nmol/ ml/time) i plasma eller serum eller <8 prosent (%) av gjennomsnittlig gjennomsnittlig normal i leukocytter og sekvensering av GLA-genet for kvinner).
  3. Deltakeren må ha alle kliniske manifestasjoner av Fabrys sykdom basert på etterforskerens skjønn.
  4. Deltaker/juridisk representant (LAR)/verge må være i stand til å forstå og være villig til å gi skriftlig informert samtykke før de utfører noen studiespesifikke prosedyrer og være villig til å overholde protokollkrav.
  5. Kvinnelige deltakere i fertil alder (eksempel, ikke-steriliserte, premenopausale kvinnelige deltakere) må ha en dokumentert negativ graviditetstest før administrering av den første dosen Replagal i denne studien. I tillegg må alle kvinnelige deltakere i fertil alder bruke en medisinsk akseptert form for prevensjon gjennom hele studien, det vil si enten en barrieremetode eller hormonell prevensjon med noretindron og etinyløstradiol eller lignende aktive komponenter.
  6. Mannlig deltaker som er ikke-sterilisert og seksuelt aktiv med en kvinnelig partner i fertil alder godtar å bruke barriereprevensjonsmetode (eksempel kondom med eller uten sæddrepende middel) fra å signere informert samtykke gjennom hele studiens varighet.

Merk: Kvinnelige deltakere som ikke er i fertil alder definert som de som har blitt kirurgisk sterilisert (hysterektomi, bilateral ooforektomi eller tubal ligering) eller som er postmenopausale (eksempel, definert som minst 1 år siden siste regulære menstruasjon med en passende klinisk profil [som er, alder passende, historie med vasomotoriske symptomer]).

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltakere som har fått Replagal.
  2. Deltakere med dårlig kontrollert hypertensjon i henhold til etterforskerens skjønn.
  3. Deltakere med kronisk nyresykdom (CKD) med estimert glomerulær filtreringshastighet på mindre enn 15 milliliter per minutt (ml/min) /1,73 kvadratmeter (m^2) og som har/vil ha nyretransplantasjon eller er i dialyse.
  4. Deltakere med en alvorlig leversykdom som hadde unormale leverfunksjonstestverdier ved screening (når enten alaninaminotransferase [ALT] eller aspartataminotransferase [AST] nivå overskred verdien tre ganger øvre grense for normal [ULN] og total bilirubin 1,5 ganger så høy som ULN); og ansett som klinisk signifikant av etterforsker for hematologi og biokjemi. Disse unormale laboratorieverdiene kan diskuteres med medisinsk monitor før deltakeren ekskluderes.
  5. Hvis kvinnen er kvinne, er deltakeren gravid eller ammer eller har til hensikt å bli gravid før han deltar i denne studien, under studien; eller har til hensikt å donere egg i løpet av en slik tidsperiode.
  6. Deltaker/LAR/foresatte er ikke i stand til å forstå studiens art, omfang og mulige konsekvenser.
  7. Deltakeren er ikke i stand til å overholde protokollen, for eksempel, ikke samarbeider med protokollplanen, nekter å godta alle studieprosedyrene, manglende evne til å returnere for sikkerhetsevalueringer, eller på annen måte er det usannsynlig å fullføre studien, som bestemt av etterforskeren.
  8. Hvis han er mann, har deltakeren til hensikt å donere sæd i løpet av denne studien.
  9. Deltakere som hadde deltatt i andre legemiddelstudier i løpet av de siste 4 ukene før screening.
  10. Enhver deltaker som anses som uegnet for denne studien, i henhold til etterforskerens kliniske vurdering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Replagal
Deltakere med Fabry-sykdom vil motta Replagal 0,2 milligram per kilogram (mg/kg) intravenøs infusjon på dag 1 og hver 2. uke frem til uke 51.
Biologisk: Replagal
Deltakerne vil få Replagal 0,2 mg/kg, intravenøs infusjon på dag 1 og hver 2. uke.
Andre navn:
  • Agalsidase Alfa

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Fra studiestart inntil 53 uker
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et farmasøytisk (studie)produkt og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er midlertidig assosiert med bruken av et medisinsk (studie)produkt, enten det er relatert til det medisinske (studie)produktet eller ikke. En SAE er enhver uheldig medisinsk hendelse (enten den anses å være relatert til studieproduktet eller ikke) som ved en hvilken som helst dose resulterer i død, livstruende, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet, er en medfødt abnormitet eller fødselsdefekt, en viktig medisinsk hendelse.
Fra studiestart inntil 53 uker
Antall deltakere med Emergent Adverse Events (TEAEs) og Treatment Emergent Serious Adverse Events (TESAEs)
Tidsramme: Fra studiemedikamentadministrasjonen til uke 53
AE er ethvert ugunstig og utilsiktet tegn, symptom eller sykdom som er midlertidig assosiert med studier eller bruk av undersøkelsesmiddelprodukt (IP), uansett om AE anses relatert til IP eller ikke. TEAEs: AEer som oppstår eller forverres ved eller etter første dose av IP eller pågår på tidspunktet for registrering. SAE: uheldig medisinsk hendelse som ved enhver dose oppfylte ett, flere av følgende kriterier: resulterer i død, livstruende, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende, betydelig funksjonshemming/uførhet, en medfødt abnormitet/fødselsdefekt , en viktig medisinsk begivenhet. Alvorlighetsgrad: Mild: hendelse som vanligvis ikke forstyrrer vanlige aktiviteter i dagliglivet; Moderat: hendelse som forstyrrer vanlige aktiviteter i dagliglivet, forårsaker ubehag, permanent risiko for skade; Alvorlig: AE som avbryter vanlige aktiviteter i dagliglivet, påvirker klinisk status betydelig eller kan kreve intensiv terapeutisk intervensjon.
Fra studiemedikamentadministrasjonen til uke 53
Antall deltakere med bivirkninger (ADR) relatert til Replagal
Tidsramme: Fra studiemedikamentadministrasjonen til uke 53
En bivirkning er definert som en respons på et medikament som er skadelig og utilsiktet, og som forekommer ved doser som normalt brukes hos mennesker for profylakse, diagnose eller terapi av sykdom, eller for modifisering av fysiologisk funksjon. Antall deltakere med ADR vil bli rapportert.
Fra studiemedikamentadministrasjonen til uke 53
Antall deltakere med infusjonsrelaterte reaksjoner av Replagal
Tidsramme: Fra studiemedikamentadministrasjonen til uke 53
Antall deltakere med infusjonsrelaterte reaksjoner av Replagal vil bli rapportert.
Fra studiemedikamentadministrasjonen til uke 53

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i estimert glomerulær filtreringshastighet (eGFR)
Tidsramme: Baseline og i uke 13, 27, 39 og 53
Endring i eGRF-nivåer vil bli vurdert fra baseline opp til uke 53.
Baseline og i uke 13, 27, 39 og 53
Antall deltakere med endring i hyppighet og regime for smertestillende bruk av Replagal for nevropatisk smerte
Tidsramme: Baseline frem til uke 53
Deltakere som allerede tar smertestillende midler, vil enhver endring i frekvens og regime for smertestillende bruk bli overvåket gjennom hele studien. Antall deltakere med endring i frekvens og regime for smertestillende bruk av Replagal for nevropatiske smerter vil bli rapportert.
Baseline frem til uke 53
Endring fra baseline i urinkonsentrasjon av globotriaosylceramid (Gb3)
Tidsramme: Baseline og i uke 13, 27, 39 og 53
Endring fra baseline i urinkonsentrasjon av Gb3 vil bli vurdert.
Baseline og i uke 13, 27, 39 og 53
Endring fra baseline i urinproteinkreatininforhold
Tidsramme: Baseline og i uke 13, 27, 39 og 53
Urin protein kreatinin ratio vil bli vurdert.
Baseline og i uke 13, 27, 39 og 53
Prosentvis endring fra baseline i venstre ventrikkelmasseindeks (LVMI)
Tidsramme: Baseline og i uke 27 og 53
Det 2-dimensjonale (2D) ekkokardiogrammet vil bli utført innen én måned etter deltakerregistrering eller på tidspunktet for screening, uke 27 og uke 53, og de prosentvise endringsverdiene fra baseline i LVMI (gram per kvadratmeter [g/m^2 ]) vil bli målt og rapportert.
Baseline og i uke 27 og 53
Prosentvis endring fra grunnlinje i venstre ventrikkelveggtykkelse
Tidsramme: Baseline og i uke 27 og 53
2D-ekkokardiogrammet vil bli utført innen én måned etter deltakerregistrering eller på tidspunktet for screening, uke 27 og uke 53, og de prosentvise endringsverdiene fra baseline i venstre ventrikkelmuskulære tykkelse vil bli målt og rapportert.
Baseline og i uke 27 og 53
Prosentvis endring fra baseline i ejeksjonsfraksjon
Tidsramme: Baseline og i uke 27 og 53
2D-ekkokardiogrammet vil bli utført innen én måned etter deltakerregistrering eller på tidspunktet for screening, uke 27 og uke 53, og prosentvise endringsverdier fra baseline i ejeksjonsfraksjon vil bli målt og rapportert.
Baseline og i uke 27 og 53
Prosentvis endring fra baseline i livskvalitet basert på spørreskjema 36-itme skjemaundersøkelse (SF-36), versjon 2, akutt (oppsummering av fysiske og mentale komponenter)
Tidsramme: Baseline og i uke 27 og 53
SF-36 er et generisk livskvalitetsinstrument som har blitt mye brukt for å vurdere helserelatert livskvalitet (HRQL) til deltakere. SF-36 består av 36 elementer som er aggregert i 8 multi-item skalaer (fysisk funksjon [1=ja, begrenset mye til 3=nei, ikke begrenset i det hele tatt], rolle-fysisk [1=hele tiden til 5 =ingen av tiden], kroppslig smerte [1=svært alvorlig til 6=ingen], generell helse [1=dårlig til 5=utmerket], vitalitet [1=ingen av tiden til 5=hele tiden], sosial fungerende [1=hele tiden: til 5=ingen av tiden], emosjonell rolle [1=hele tiden til 5=ingen av tiden] og mental helse [1=hele tiden til 5=ingen av tiden]). Fire domener bestod av fysisk komponentsammendrag (PCS)-score (fysisk funksjon, rolle-fysisk, kroppslig smerte, generell helse) og de resterende 4 domenene bestod av mental komponentsammendrag (MCS)-score (vitalitet, sosial funksjon, rolle-emosjonell, mental helse). Poengsummen varierer fra 0 til 100. Høyere score indikerer bedre HRQL.
Baseline og i uke 27 og 53

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Samarbeidspartnere

Takeda

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2022

Primær fullføring (Antatt)

31. oktober 2027

Studiet fullført (Antatt)

31. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. september 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. september 2021

Først lagt ut (Faktiske)

5. oktober 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-675-4008
  • 2022-004233-40 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse om datadeling er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/ For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere