Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Replagal u dzieci i dorosłych z chorobą Fabry'ego w Indiach

31 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Shire

Prospektywne, otwarte, wieloośrodkowe, interwencyjne, jednoramienne badanie fazy IV w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności agalzydazy alfa (pochodzenia r-DNA) (Replagal™) u indyjskich dzieci i dorosłych z chorobą Fabry'ego

Głównym celem tego badania jest poznanie profilu bezpieczeństwa preparatu Replagal.

Uczestnicy będą otrzymywać Replagal co 2 tygodnie w klinice przez około 1 rok.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

5

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Indie
      • Kolkata, Indie, 700017
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Institute of Child Health
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Monjori Mitra, MBBS,D.C.H,DNB (Pediatrics)
      • New Delhi, Indie, 110029
        • Rekrutacyjny
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Neerja Gupta, MBBS, MD (Pediatrics), DM
      • New Delhi, Indie, 110060
        • Rekrutacyjny
        • Sir Gangaram Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ratna Dua Puri, MBBS, MD (Pediatrics), DM

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni i kobiety uczestniczący w programie Replagal, którzy nie uczestniczyli w żadnym innym programie w momencie włączenia do badania i podczas okresu badania) w dowolnym wieku z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Fabry'ego.
  2. Uczestnicy, którzy udokumentowali potwierdzone rozpoznanie choroby Fabry'ego na podstawie dowodu mutacji genu: gen α-galaktozydazy A zgodny z chorobą Fabry'ego i/lub niedobór α-galaktozydazy A (mniej niż [<] 4,0 nanomol na mililitr na godzinę (nmol/ ml/godzinę) w osoczu lub surowicy lub <8 procent (%) średniej średniej normy w leukocytach i sekwencjonowaniu genu GLA u kobiet).
  3. Uczestnik musi mieć jakiekolwiek objawy kliniczne choroby Fabry'ego na podstawie uznania badacza.
  4. Uczestnik/upoważniony przedstawiciel prawny (LAR)/opiekun musi być w stanie zrozumieć i chcieć wyrazić pisemną świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek procedur specyficznych dla badania i być skłonny do przestrzegania wymagań protokołu.
  5. Uczestniczki w wieku rozrodczym (na przykład niesterylizowane uczestniczki przed menopauzą) muszą mieć udokumentowany ujemny wynik testu ciążowego przed podaniem pierwszej dawki preparatu Replagal w tym badaniu. Ponadto wszystkie uczestniczki płci żeńskiej w wieku rozrodczym muszą stosować medycznie akceptowaną formę antykoncepcji przez cały czas trwania badania, tj. metodę mechaniczną lub antykoncepcję hormonalną zawierającą noretyndron i etynyloestradiol lub podobne substancje czynne.
  6. Uczestnik płci męskiej, który nie jest sterylizowany i jest aktywny seksualnie z partnerką w wieku rozrodczym, wyraża zgodę na stosowanie mechanicznej metody antykoncepcji (np. prezerwatywa ze środkiem plemnikobójczym lub bez) od podpisania świadomej zgody przez cały czas trwania badania.

Uwaga: Uczestniczki niebędące w wieku rozrodczym to kobiety, które zostały wysterylizowane chirurgicznie (histerektomia, obustronne wycięcie jajników lub podwiązanie jajowodów) lub które są po menopauzie (przykład: co najmniej 1 rok od ostatniej regularnej miesiączki z odpowiednim profilem klinicznym [to jest, odpowiednia dla wieku, historia objawów naczynioruchowych]).

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnicy, którzy otrzymali Replagal.
  2. Uczestnicy ze źle kontrolowanym nadciśnieniem według uznania badacza.
  3. Uczestnicy z przewlekłą chorobą nerek (CKD) z szacowanym współczynnikiem filtracji kłębuszkowej poniżej 15 mililitrów na minutę (ml/min)/1,73 metra kwadratowego (m^2), którzy przeszli/będą mieć przeszczep nerki lub są obecnie dializowani.
  4. Uczestnicy z poważnymi zaburzeniami czynności wątroby, u których podczas badania przesiewowego stwierdzono nieprawidłowe wyniki testów czynności wątroby (kiedy poziom aminotransferazy alaninowej [ALT] lub aminotransferazy asparaginianowej [AST] przekroczył trzykrotność górnej granicy normy [GGN], a stężenie bilirubiny całkowitej 1,5 razy wyższe niż jako GGN); i uznane za klinicznie istotne przez badacza w zakresie hematologii i biochemii. Te nieprawidłowe wartości laboratoryjne można omówić z monitorem medycznym przed wykluczeniem uczestnika.
  5. W przypadku kobiet uczestnik jest w ciąży lub karmi piersią lub zamierza zajść w ciążę przed wzięciem udziału w tym badaniu, w trakcie badania; lub zamiarem dawstwa komórek jajowych w tym okresie.
  6. Uczestnik/LAR/opiekun nie jest w stanie zrozumieć charakteru, zakresu i możliwych konsekwencji badania.
  7. Uczestnik nie jest w stanie przestrzegać protokołu, na przykład nie współpracuje z harmonogramem protokołu, odmawia zgody na wszystkie procedury badania, nie może wrócić w celu oceny bezpieczeństwa lub jest mało prawdopodobne, aby ukończył badanie z innego powodu, zgodnie z ustaleniami badacza.
  8. Jeśli jest to mężczyzna, uczestnik zamierza oddać nasienie w trakcie tego badania.
  9. Uczestnicy, którzy brali udział w jakimkolwiek innym badaniu leku eksperymentalnego w ciągu ostatnich 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  10. Każdy uczestnik uznany za niezdolnego do tego badania, zgodnie z oceną kliniczną badacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Replagiat
Uczestnicy z chorobą Fabry'ego otrzymają Replagal 0,2 miligrama na kilogram (mg/kg) we wlewie dożylnym w dniu 1 i co 2 tygodnie aż do tygodnia 51.
Biologiczny: Replagiat
Uczestnicy otrzymają lek Replagal 0,2 mg/kg we wlewie dożylnym pierwszego dnia i co 2 tygodnie.
Inne nazwy:
  • Agalsidaza Alfa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia nauki do 53 tygodni
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny (badany), które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym nieprawidłowym wynikiem badań laboratoryjnych), objawem lub chorobą tymczasowo związanymi ze stosowaniem produktu leczniczego (badanego), niezależnie od tego, czy jest on związany z produktem leczniczym (badanym). SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne (niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z badanym produktem, czy nie), które w dowolnej dawce powoduje śmierć, zagrożenie życia, wymaga hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, skutkuje trwałą lub znaczną niepełnosprawnością/niezdolnością do wrodzona wada lub wada wrodzona, ważne zdarzenie medyczne.
Od rozpoczęcia nauki do 53 tygodni
Liczba uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia (TEAE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia (TESAE)
Ramy czasowe: Od podania badanego leku do tygodnia 53
AE to każdy niekorzystny i niezamierzony objaw, objaw lub choroba czasowo związana z badaniem lub stosowaniem badanego produktu leczniczego (IP), niezależnie od tego, czy AE jest uważane za związane z IP. TEAE: zdarzenia niepożądane występujące lub nasilające się w trakcie lub po podaniu pierwszej dawki IP lub utrzymujące się w momencie włączenia do badania. SAE: nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce spełniało jedno lub więcej z następujących kryteriów: prowadzi do zgonu, zagraża życiu, wymaga hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałe, znaczne kalectwo/niesprawność, wrodzoną wadę/wadę wrodzoną , ważne wydarzenie medyczne. Stopień ciężkości: Łagodny: zdarzenie, które na ogół nie zakłóca zwykłych czynności życia codziennego; Umiarkowane: zdarzenie, które zakłóca zwykłe czynności życia codziennego, powodując dyskomfort, trwałe ryzyko urazu; Ciężkie: AE, które przerywa zwykłe codzienne czynności, znacząco wpływa na stan kliniczny lub może wymagać intensywnej interwencji terapeutycznej.
Od podania badanego leku do tygodnia 53
Liczba uczestników z niepożądanymi reakcjami na lek (ADR) związanymi ze stosowaniem preparatu Replagal
Ramy czasowe: Od podania badanego leku do tygodnia 53
ADR definiuje się jako reakcję na lek, która jest szkodliwa i niezamierzona, i która występuje w dawkach zwykle stosowanych u ludzi w profilaktyce, diagnostyce lub leczeniu choroby lub w celu modyfikacji funkcji fizjologicznych. Liczba uczestników z ADR zostanie zgłoszona.
Od podania badanego leku do tygodnia 53
Liczba uczestników z reakcjami związanymi z infuzją preparatu Replagal
Ramy czasowe: Od podania badanego leku do tygodnia 53
Zgłoszona zostanie liczba uczestników, u których wystąpiły reakcje związane z infuzją preparatu Replagal.
Od podania badanego leku do tygodnia 53

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana szacowanej szybkości przesączania kłębuszkowego (eGFR) w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Na początku badania oraz w 13, 27, 39 i 53 tygodniu
Zmiana poziomów eGRF będzie oceniana od wartości początkowej do tygodnia 53.
Na początku badania oraz w 13, 27, 39 i 53 tygodniu
Liczba uczestników ze zmianą częstotliwości i schematu przeciwbólowego stosowania preparatu Replagal w bólu neuropatycznym
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 53. tygodnia
W przypadku uczestników, którzy już przyjmują środki przeciwbólowe, wszelkie zmiany w częstotliwości i schemacie stosowania środków przeciwbólowych będą monitorowane przez cały czas trwania badania. Zgłoszona zostanie liczba uczestników, u których nastąpiła zmiana częstotliwości i schematu stosowania przeciwbólowego preparatu Replagal w bólu neuropatycznym.
Wartość wyjściowa do 53. tygodnia
Zmiana od wartości początkowej stężenia globotriaozyloceramidu w moczu (Gb3) w moczu
Ramy czasowe: Na początku badania oraz w 13, 27, 39 i 53 tygodniu
Oceniona zostanie zmiana stężenia Gb3 w moczu w stosunku do wartości wyjściowych.
Na początku badania oraz w 13, 27, 39 i 53 tygodniu
Zmiana stosunku białka do kreatyniny w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Na początku badania oraz w 13, 27, 39 i 53 tygodniu
Zostanie oceniony stosunek białka do kreatyniny w moczu.
Na początku badania oraz w 13, 27, 39 i 53 tygodniu
Procentowa zmiana od wartości początkowej wskaźnika masy lewej komory (LVMI)
Ramy czasowe: Linii podstawowej oraz w 27 i 53 tygodniu
Dwuwymiarowe (2D) echokardiogram zostanie wykonany w ciągu jednego miesiąca od włączenia uczestników lub w czasie badania przesiewowego, w 27. ]) będą mierzone i raportowane.
Linii podstawowej oraz w 27 i 53 tygodniu
Procentowa zmiana grubości ściany lewej komory w stosunku do linii podstawowej
Ramy czasowe: Linii podstawowej oraz w 27 i 53 tygodniu
Echokardiogram 2D ​​zostanie wykonany w ciągu jednego miesiąca od włączenia uczestnika lub w czasie badania przesiewowego, w 27. i 53. tygodniu, a wartości procentowe zmiany grubości mięśni lewej komory w stosunku do wartości wyjściowych zostaną zmierzone i podane.
Linii podstawowej oraz w 27 i 53 tygodniu
Procentowa zmiana frakcji wyrzutowej względem linii bazowej
Ramy czasowe: Linii podstawowej oraz w 27 i 53 tygodniu
Echokardiogram 2D ​​zostanie wykonany w ciągu jednego miesiąca od rejestracji uczestnika lub w czasie badania przesiewowego, tygodnia 27 i tygodnia 53, a wartości procentowe zmiany frakcji wyrzutowej w stosunku do wartości wyjściowych zostaną zmierzone i podane.
Linii podstawowej oraz w 27 i 53 tygodniu
Zmiana procentowa jakości życia w stosunku do wartości wyjściowej na podstawie 36-itemowej ankiety kwestionariusza (SF-36), wersja 2, ostra (wyniki podsumowania składników fizycznych i psychicznych)
Ramy czasowe: Linii podstawowej oraz w 27 i 53 tygodniu
SF-36 to ogólny instrument jakości życia, który jest szeroko stosowany do oceny jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQL) uczestników. SF-36 składa się z 36 pozycji, które są zagregowane w 8 wieloelementowych skalach (funkcjonowanie fizyczne [1=tak, bardzo ograniczone do 3=nie, wcale nie ograniczone], rola fizyczna [1=cały czas do 5 =nigdy], ból ciała [1=bardzo silny do 6=brak], ogólny stan zdrowia [1=słaby do 5=doskonały], witalność [1=od czasu do 5=cały czas], społeczne funkcjonowanie [1=cały czas: do 5=żadny czas], rola emocjonalna [1=cały czas do 5=żadny czas] i zdrowie psychiczne [1=cały czas do 5=żadny z czas]). Cztery domeny obejmowały sumaryczny wynik komponentu fizycznego (PCS) (funkcjonowanie fizyczne, rola fizyczna, ból cielesny, ogólny stan zdrowia), a pozostałe 4 domeny obejmowały wynik podsumowania komponentu psychicznego (MCS) (witalność, funkcjonowanie społeczne, rola emocjonalna, zdrowie psychiczne). Punktacja mieści się w przedziale od 0 do 100. Wyższe wyniki wskazują na lepszą HRQL.
Linii podstawowej oraz w 27 i 53 tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Współpracownicy

Takeda

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 października 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 października 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 września 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 października 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-675-4008
  • 2022-004233-40 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

WRZZ z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/ W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj