- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT05110547
특발성 파킨슨병과 관련 질환을 감별하기 위한 미토콘드리아 및 과산화소체 대사의 혈액 바이오마커에 대한 다기관 연구 (BiomarPark)
장수 증가로 인한 인구 고령화로 파킨슨병 환자가 증가하고 있으며(프랑스 166,712명, 2015년 12월 31일 기준) 운동장애 또는 인지행동장애 환자는 이미 주요 공중 보건 문제(1). 신경퇴행성 질환에서 현재의 전략은 질병을 조기에 발견하고 가능하면 질병의 진행을 늦추는 치료적 조치를 고려하는 것입니다.
일반적으로 파킨슨병의 초기 단계에 직면했을 때 연구자들은 특발성 파킨슨병(IPD)을 다계통 위축(MSA), 피질기저핵 변성(CBD) 및 진행성 핵상 마비(PSP)를 포함하는 비정형 파킨슨 증후군(AP)과 구별합니다. 예후가 더 심각하고 치료법이 덜 효과적입니다. 질병의 초기 단계에서 증상이 아직 질병을 구별하지 못하는 경우 IPD와 PSP 간의 감별 진단은 임상의에게 진정한 도전입니다(2). 대뇌 MRI는 진단에 도움이 될 수 있지만 질병의 초기 단계에서는 정상일 수 있으므로 대부분 지표일 뿐입니다(2). 타우병증 또는 시누클레이노병증에 특정한 표적 치료법의 최근 출현으로 인해 질병의 진행을 억제하기 위해 가능한 한 빨리 진단을 확립하는 것이 필수적입니다(3).
연구자들은 말초 혈액에서 IPD와 AP를 구별할 수 있는 지질 대사로 인한 신경퇴화의 바이오마커 분석에 대한 첫 번째 연구를 제안합니다. 두 개의 최근 연구는 파킨슨병의 초기 단계에서 신경필라멘트 혈액 검사의 차별적 특성에 대한 증거를 제공했습니다(4,5). 한편, 우리가 아는 한, 그들 중 누구도 이러한 질병의 병태생리학에서 핵심적인 역할을 할 수 있는 미토콘드리아 및 과산화소체 대사의 마커를 연구하지 않았습니다(6,7,8,9,10).
따라서 우리의 전략은 단면적 방식으로 명확하게 확립된 진단을 가진 특발성 또는 비정형 파킨슨병 피험자를 연구하고 IPD 또는 AP를 예측하는 신경퇴행의 혈액 마커를 하나 이상 식별하여 이러한 마커가 상당히 다른 수준에 있을 것이라고 가정하는 것입니다. 두 그룹 사이(기술적 분석). 연구된 마커에는 신경변성 마커, 미토콘드리아 기능 마커, 과산화소체 기능 및 산화 스트레스 마커가 포함됩니다. 그런 다음 조사관은 이러한 바이오마커와 질병 중증도의 운동 점수 사이의 상관관계를 연구할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (예상)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Thibault MOREAU
- 전화번호: +33 03 80 29 30 31
- 이메일: thibault.moreau@chu-dijon.fr
연구 장소
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Dijon, 프랑스, 21000
- 모병
- CHU Dijon Bourgogne
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연락하다:
- Thibault MOREAU
- 전화번호: +33 03 80 29 30 31
- 이메일: thibault.moreau@chu-dijon.fr
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
모든 환자의 경우:
- 연구에 대한 정보를 제공받았고 포함에 반대하지 않은 사람
- 연령 ≥ 18세
- 국민건강보험에 가입한 환자
- 엄격히 2년 이상 7년 미만 전에 증상이 시작된 경우
- "NS-park" 국가 데이터베이스에 포함
- 이차성 파킨슨병(혈관성 파킨슨병, 정상 혈압의 뇌수종) 환자를 제외하기 위해 최근 뇌 MRI를 받은 환자
"특발성 파킨슨병 그룹" 환자의 경우:
- UKPDSBB(UK Parkinson's Disease Society Brain Bank, Hughes et al. 1992) 기준에 따라 "가능한", "가능성 있는" 또는 "확실한" 특발성 파킨슨병.
"비정형 파킨슨 증후군" 그룹의 환자:
- Gilman et al, 2008의 진단 기준에 따라 MSA의 "가능한" 또는 "가능한" 진단을 받은 피험자
- 또는 Hoglinger et al, 2017의 진단 기준에 따라 AP의 "가능한" 또는 "개연성 있는" 진단을 받은 피험자
- 또는 Armstrong et al, 2013의 진단 기준에 따라 CBD의 "가능한" 또는 "가능한" 진단을 받은 피험자
제외 기준:
모든 환자의 경우:
- 제공된 정보에 대한 이해 부족으로 인해 재판에 참여할 수 없는 장애
- 후견인, 관리인 또는 사법적 보호 조치를 받는 환자
- 뇌졸중, 뇌종양, 신경계의 기타 신경 퇴행성 질환과 같이 연구 결과에 편향을 일으킬 수 있는 다른 신경 질환이 있는 환자.
- 속발성 파킨슨증 환자(의인성, 독성, 염증성, 외상 후)
- 지질 저하 치료(스타틴, 피브레이트, 장내 콜레스테롤 흡수 억제제)를 받고 있는 이상지질혈증 환자.
- 콜레스테롤 대사, 과산화소체 또는 미토콘드리아 기능에 영향을 미치는 진행성 전신 질환이 있는 환자. (예: 가족성 고콜레스테롤혈증, 미토콘드리아병증, 과산화소체 생물발생장애 등)
- 임상 및 인지 데이터 수집이 불가능한 만성 장애가 있는 환자.
- 임산부 또는 모유 수유 중인 여성
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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특발성 파킨슨병
장애가 엄격하게 2년 이상 엄격하게 7년 미만 동안 진행된 현재 임상 기준을 충족하는 환자.
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2개의 추가 5ml EDTA 튜브, 다음 마커에 대한 분석 포함: 24S 및 27 하이드록시콜레스테롤(기체 크로마토그래피-질량 분석법, GC-MS), 신경필라멘트(SIMOA), 산화적 인산화(OXPHOS) 및 세포 내 ATP의 정량적 측정(ELISA), Very 장쇄 지방산(GC-MS), 옥타노일 CoA(HPLC), 요산, MDA 분석(TBAR 분석 키트) 및 지질 패널.
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비정형 파킨슨 증후군
하위 그룹 포함: 다계통 위축, 진행성 핵상 마비, 질병 진행 기간이 엄격하게 2년 초과 및 엄격하게 7년 미만인 피질기저 변성 및 각각에 대한 현재 임상 기준 충족
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2개의 추가 5ml EDTA 튜브, 다음 마커에 대한 분석 포함: 24S 및 27 하이드록시콜레스테롤(기체 크로마토그래피-질량 분석법, GC-MS), 신경필라멘트(SIMOA), 산화적 인산화(OXPHOS) 및 세포 내 ATP의 정량적 측정(ELISA), Very 장쇄 지방산(GC-MS), 옥타노일 CoA(HPLC), 요산, MDA 분석(TBAR 분석 키트) 및 지질 패널.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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24S 및 27 하이드록시콜레스테롤의 혈장 측정
기간: 기준선
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신경퇴행의 표지자
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기준선
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복합물 1 내지 5 관련 수준의 총 백혈구에 대한 혈장 측정
기간: 기준선
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미토콘드리아 기능 마커
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기준선
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매우 긴 사슬 지방산의 혈장 분석
기간: 기준선
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과산화소체 기능의 마커:
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기준선
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ATP 생산의 혈장 측정
기간: 기준선
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미토콘드리아 기능 마커
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기준선
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Octanoyl Coenzyme A의 혈장 및 백혈구 측정
기간: 기준선
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과산화소체와 미토콘드리아 사이의 관계를 반영하는 마커:
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기준선
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요산의 복용량
기간: 기준선
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산화 스트레스의 마커
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기준선
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말론디알데히드(MDA)의 복용량
기간: 기준선
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산화 스트레스의 마커
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기준선
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신경필라멘트의 혈장 수준(SIMOA)
기간: 기준선
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기준선
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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