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CLN2 소아의 망막 질환 진행을 예방하기 위한 유리체강내 ERT

2026년 4월 26일 업데이트: David L Rogers, MD

신경세로이드 리포푸스증 2형(CLN2) 소아의 망막 질환 진행을 예방하기 위한 유리체강내 효소 대체 요법

이것은 세리포나제 알파의 유리체강내 투여의 안전성과 효능을 결정하기 위한 1상/2상 무작위 차폐 임상 시험입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 24개월에 걸쳐 4주 간격으로 선포된 연구 눈(들)에 진정 상태에서 세리포나제 알파의 유리체강내 주사를 받은 5명의 피험자에 대한 I/II상 연구입니다. 이 연구는 데이터 안전 모니터링 위원회(DSMB)에서 모니터링합니다. 각 피험자는 2년의 활성 기간 동안 진행 중인 연구에 참여하게 됩니다. 그런 다음 피험자는 추가 3년 동안 연 2회 표준 관리 방문에서 데이터를 수집하는 연 2회 모니터링 프로그램으로 전환됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

5

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • CLIA 인증 실험실에서 고전적 CLN2 바텐병의 유전자형 확인.
  • 트리펩티딜-펩티다아제의 효소 수준 결핍
  • 최소 연령 요건: 등록 시 24개월
  • 최대 연령 요건: 등록 시 72개월
  • 현재 뇌실내 세리포나제 알파를 투여받고 있다.
  • 2년 동안 제안된 연구 방문에 기꺼이 참여
  • OCT 평가를 기반으로 140μm의 최소 중앙 망막 두께(CRT)
  • 명확한 안구 매체
  • CLN2 질병 과정으로 인한 것으로 여겨지는 시신경 위축 및 색소성 망막병증 이외의 시력 손실을 설명하는 안구 병리가 없음

제외 기준:

  • 유리체 잔해를 포함한 투명한 안구 매체의 혼탁.
  • 안구 외상 또는 이전 안과 수술의 병력.
  • 첫 번째 투여 방문 전 4주 이내에 전신 운동 상태 간질의 에피소드
  • 1차 접종 방문 전 4주 이내의 중증 감염(예: 상기도 감염, 폐렴, 신우신염 또는 수막염)(등록이 연기될 수 있음)
  • 출혈 장애의 병력이 있는 자.
  • 지난 30일 이내에 화학 요법, 방사선 요법 또는 기타 면역 억제 요법의 병력 또는 현재(PI의 재량에 따라 코르티코스테로이드 치료가 허용될 수 있음)
  • 의학적 상태 또는 참작할 수 있는 상황이 있어 연구자의 의견에 따라 시험 또는 절차가 필요한 프로토콜을 준수하는 피험자의 능력을 손상시키거나 피험자의 안녕, 안전 또는 임상적 해석 가능성을 손상시킬 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 간섭
의약품: 셀리포나제 알파
Brineura는 트리펩티딜 펩티다아제 1(TPP1) 결핍으로도 알려진 후기 영아 신경세포 세로이드 리포푸시노시스 2형(CLN2)이 있는 증상이 있는 3세 이상의 소아 환자의 보행 손실을 늦추는 것으로 알려진 가수분해성 리소좀 N-말단 트리펩티딜 펩티다아제입니다.
다른 이름들:
  • 브리뉴라

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
허용할 수 없는 독성 발생에 대한 모니터링.
기간: 2 년
3등급 이상의 예상치 못한 치료 관련 독성 발생으로 정의되는 허용할 수 없는 독성의 발생을 기반으로 합니다.
2 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
망막 구조를 안정화시키는 유리체내 세리포나제 알파의 효능.
기간: 2 년
효능은 각 주입 전에 OCT 이미징을 통해 중심 망막 두께를 측정하여 결정됩니다.
2 년
안저경 특징 안정화를 위한 유리체강내 세리포나제 알파의 효능.
기간: 2 년
효능은 각 주사 전에 Weill Cornell LINCL Ophthalmic Severity Score를 측정하여 결정됩니다.
2 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

David L Rogers, MD

수사관

  • 수석 연구원: David Rogers, MD, Nationwide Children's Hospital

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 11월 1일

기본 완료 (실제)

2026년 3월 4일

연구 완료 (추정된)

2027년 3월 6일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 11월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 11월 29일

처음 게시됨 (실제)

2021년 12월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 26일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • STUDY00001444

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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