Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Intravitrealis ERT a retina betegség progressziójának megelőzésére CLN2-ben szenvedő gyermekeknél

2023. szeptember 11. frissítette: David L Rogers, MD

Intravitreális enzimpótló terápia a retina betegség progressziójának megelőzésére 2-es típusú neuronális ceroid lipofuscinosisban (CLN2) szenvedő gyermekeknél

Ez egy I/II. fázisú randomizált, maszkolt, klinikai vizsgálat az alfa-cerliponáz intravitrealis adagolásának biztonságosságának és hatékonyságának meghatározására.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy I/II. fázisú vizsgálat 5 olyan alanynál, akik intravitrealis alfa-cerliponáz injekciót kaptak szedáció alatt a vizsgált szem(ek)be 4 hetes intervallumban 24 hónapon keresztül. Ezt a tanulmányt az Adatbiztonsági Monitoring Bizottság (DSMB) fogja felügyelni. Minden alany 2 éves aktív időszakon keresztül részt vesz a folyamatban lévő vizsgálatban. Az alanyok ezután átkerülnek egy kétévente esedékes monitorozási programba, ahol további 3 évig gyűjtik az adatokat a kétévente szokásos gondozási látogatásokból.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

5

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A klasszikus CLN2 Batten-betegség genotípusos igazolása egy CLIA tanúsított laboratóriumból.
  • A tripeptidil-peptidáz enzimszintű hiánya
  • Minimális életkor: 24 hónapos kor a beiratkozáskor
  • Maximális életkor: 72 hónapos kor a beiratkozáskor
  • Jelenleg intravénás cerliponáz alfa-t kap
  • Hajlandó részt venni a javasolt tanulmányi látogatásokon a 2 éves időszak során
  • Minimális központi retina vastagság (CRT) 140 μm az OCT értékelése alapján
  • Tiszta szemközeg
  • A látásromlást okozó látásvesztésen kívül nincs olyan szembetegség, amely a CLN2 kórfolyamatnak tulajdonítható optikai atrófián és pigmentált retinopátián kívül

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen homályosság az átlátszó szemközegben, beleértve az üvegtesti törmeléket is.
  • Szemészeti trauma vagy korábbi szemműtét az anamnézisben.
  • Generalizált motoros állapot epilepticus epizódja az első adag látogatása előtti négy héten belül
  • Súlyos fertőzés (pl. felső légúti fertőzés, tüdőgyulladás, pyelonephritis vagy agyhártyagyulladás) az első adag látogatása előtt négy héten belül (a beiratkozás elhalasztható)
  • Azok, akiknek kórtörténetében vérzési rendellenesség szerepel.
  • Az elmúlt 30 napban a kemoterápia, sugárterápia vagy egyéb immunszuppresszív kezelés a kórtörténetben vagy jelenleg is (kortikoszteroid kezelés a PI döntése alapján engedélyezhető)
  • Egészségi állapota vagy enyhítő körülménye van, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti a vizsgálati alany azon képességét, hogy megfeleljen a protokoll előírt vizsgálati vagy eljárások követelményeinek, vagy veszélyeztetheti az alany jólétét, biztonságát vagy klinikai értelmezhetőségét

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Közbelépés
Drog: Cerliponase Alfa
A Brineura egy hidrolitikus lizoszomális N-terminális tripeptidil-peptidáz, amely lassítja a mozgásképesség elvesztését 3 éves vagy annál idősebb, késői csecsemőkori neuronális ceroid lipofuscinosis 2-es típusú (CLN2), más néven tripeptidil-peptidáz 1 (TPP1) hiányában.
Más nevek:
  • Brineura

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az elfogadhatatlan toxicitás kialakulásának ellenőrzése.
Időkeret: 2 év
Elfogadhatatlan toxicitás kialakulása alapján, amelyet bármely 3. vagy magasabb fokozatú, előre nem látható, kezeléssel összefüggő toxicitás előfordulásaként határoznak meg.
2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az intravitrealis alfa-cerliponáz hatékonysága a retina szerkezetének stabilizálásában.
Időkeret: 2 év
A hatékonyságot úgy határozzák meg, hogy minden injekció előtt megmérik a retina központi vastagságát OCT képalkotással.
2 év
Az intravitrealis cerliponáz alfa hatékonysága a fundoszkópos jellemzők stabilizálásában.
Időkeret: 2 év
A hatékonyságot a Weill Cornell LINCL Ophthalmic Severity Score mérésével határozzák meg minden injekció előtt.
2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

David L Rogers, MD

Nyomozók

  • Kutatásvezető: David Rogers, MD, Nationwide Children's Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. november 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. november 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. november 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. november 29.

Első közzététel (Tényleges)

2021. december 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. szeptember 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 11.

Utolsó ellenőrzés

2023. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • STUDY00001444

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a 2-es típusú neuronális ceroid lipofuscinosis

Klinikai vizsgálatok a Cerliponase Alfa

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel