Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Intravitreal ERT for at forhindre udvikling af nethindesygdom hos børn med CLN2

26. april 2026 opdateret af: David L Rogers, MD

Intravitreal enzymerstatningsterapi for at forhindre udvikling af nethindesygdom hos børn med neuronal ceroid lipofuscinose type 2 (CLN2)

Dette er et fase I/II randomiseret, maskeret, klinisk forsøg for at bestemme sikkerheden og effekten af ​​intravitreal administration af cerliponase alfa.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase I/II-studie for 5 forsøgspersoner, der fik en intravitreal injektion af cerliponase alfa under sedation i det/de proklamerede undersøgelsesøje i et 4-ugers interval over 24 måneder. Denne undersøgelse vil blive overvåget af en Data Safety Monitoring Committee (DSMB). Hvert forsøgsperson vil deltage i den igangværende undersøgelse i en aktiv periode på 2 år. Forsøgspersoner vil derefter overføres til et halvårligt overvågningsprogram, hvor data vil blive indsamlet fra halvårlige standardbehandlingsbesøg i yderligere 3 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 6 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genotypisk bekræftelse af klassisk CLN2 Battens sygdom fra et CLIA certificeret laboratorium.
  • Enzymniveaumangel af tripeptidyl-peptidase
  • Minimumsalder: 24 måneders alder ved indskrivning
  • Maksimal alderskrav: 72 måneders alder ved indskrivning
  • Modtager i øjeblikket intraventrikulær cerliponase alfa
  • Villig til at deltage i de foreslåede studiebesøg over den 2-årige periode
  • Minimum central retinal tykkelse (CRT) på 140μm baseret på OCT-vurdering
  • Klare okulære medier
  • Ingen øjenpatologi til stede, der kan forklare synstab udover optisk atrofi og pigmentretinopati, der menes at skyldes CLN2-sygdomsprocessen

Ekskluderingskriterier:

  • Eventuelle uigennemsigtigheder i de klare okulære medier, herunder glasagtige affald.
  • Anamnese med øjenstraumer eller tidligere øjenkirurgi.
  • Episode af generaliseret motorisk status epilepticus inden for fire uger før første dosis besøg
  • Alvorlig infektion (f.eks. øvre luftvejsinfektion, lungebetændelse, pyelonefritis eller meningitis) inden for fire uger før første dosisbesøg (tilmelding kan blive udskudt)
  • Dem med en historie med blødningsforstyrrelser.
  • Anamnese med eller nuværende kemoterapi, strålebehandling eller anden immunsuppressionsterapi inden for de seneste 30 dage (kortikosteroidbehandling kan tillades efter PI's skøn)
  • Har en medicinsk tilstand eller formildende omstændighed, der efter investigatorens mening kan kompromittere forsøgspersonens evne til at overholde den protokol, der kræves testning eller procedurer eller kompromittere forsøgspersonens velbefindende, sikkerhed eller kliniske fortolkning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Intervention
Medicin: Cerliponase Alfa
Brineura er en hydrolytisk lysosomal N-terminal tripeptidylpeptidase, der er indiceret til at bremse tabet af ambulation hos symptomatiske pædiatriske patienter 3 år og ældre med sen infantil neuronal ceroid lipofuscinose type 2 (CLN2), også kendt som tripeptidylpeptidase 1 (TPP1) mangel.
Andre navne:
  • Brineura

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overvågning for udvikling af uacceptabel toksicitet.
Tidsramme: 2 år
Baseret på udviklingen af ​​uacceptabel toksicitet, defineret som forekomsten af ​​enhver grad 3 eller højere, uventet, behandlingsrelateret toksicitet.
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekten af ​​intravitreal cerliponase alfa til at stabilisere nethindens arkitektur.
Tidsramme: 2 år
Effekten vil blive bestemt ved at måle den centrale retinale tykkelse via OCT-billeddannelse før hver injektion.
2 år
Effekten af ​​intravitreal cerliponase alfa til at stabilisere fundoskopiske træk.
Tidsramme: 2 år
Effekten vil blive bestemt ved at måle Weill Cornell LINCL Ophthalmic Severity Score før hver injektion.
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

David L Rogers, MD

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: David Rogers, MD, Nationwide Children's Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. marts 2026

Studieafslutning (Anslået)

6. marts 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. november 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. november 2021

Først opslået (Faktiske)

10. december 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STUDY00001444

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner