Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Doszklistkowa ERT w zapobieganiu progresji choroby siatkówki u dzieci z CLN2

26 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: David L Rogers, MD

Do ciała szklistego enzymatyczna terapia zastępcza w zapobieganiu progresji choroby siatkówki u dzieci z neuronalną ceroidową lipofuscynozą typu 2 (CLN2)

Jest to randomizowane, zamaskowane badanie kliniczne fazy I/II mające na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności podania cerliponazy alfa do ciała szklistego.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie fazy I/II z udziałem 5 osób otrzymujących do ciała szklistego cerliponazę alfa w stanie sedacji do oka (oczu) proklamowanego badania w odstępie 4 tygodni przez 24 miesiące. Badanie to będzie monitorowane przez Komitet Monitorujący Bezpieczeństwo Danych (DSMB). Każdy podmiot będzie uczestniczył w trwającym badaniu przez aktywny okres 2 lat. Pacjenci zostaną następnie przeniesieni do odbywającego się co dwa lata programu monitorowania, w którym dane będą zbierane z wizyt standardowej opieki odbywających się co dwa lata przez dodatkowe 3 lata.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

5

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 6 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzenie genotypowe klasycznej choroby CLN2 Battena z laboratorium certyfikowanego przez CLIA.
  • Niedobór poziomu enzymu tripeptydylo-peptydazy
  • Minimalny wymagany wiek: 24 miesiące w momencie rejestracji
  • Maksymalny wymagany wiek: 72 miesiące w chwili rejestracji
  • Obecnie otrzymuje dokomorowo cerliponazę alfa
  • Chęć udziału w proponowanych wizytach studyjnych w okresie 2 lat
  • Minimalna grubość centralnej siatkówki (CRT) 140 μm na podstawie oceny OCT
  • Wyczyść media oczne
  • Brak patologii oka odpowiedzialnej za utratę wzroku inną niż zanik nerwu wzrokowego i retinopatia barwnikowa, które uważa się za spowodowane procesem chorobowym CLN2

Kryteria wyłączenia:

  • Wszelkie zmętnienia w przezroczystych ośrodkach oka, w tym resztki ciała szklistego.
  • Historia urazu oka lub wcześniejszej operacji oka.
  • Epizod uogólnionego stanu ruchowego padaczki w ciągu czterech tygodni przed wizytą z podaniem pierwszej dawki
  • Ciężka infekcja (np. infekcja górnych dróg oddechowych, zapalenie płuc, odmiedniczkowe zapalenie nerek lub zapalenie opon mózgowo-rdzeniowych) w ciągu czterech tygodni przed wizytą z podaniem pierwszej dawki (rejestracja może zostać przełożona)
  • Osoby z zaburzeniami krzepnięcia w wywiadzie.
  • Historia lub bieżąca chemioterapia, radioterapia lub inna terapia immunosupresyjna w ciągu ostatnich 30 dni (leczenie kortykosteroidami może być dozwolone według uznania PI)
  • Występuje stan chorobowy lub okoliczność łagodząca, które w opinii badacza mogą zagrozić zdolności podmiotu do przestrzegania wymaganych w protokole testów lub procedur lub zagrozić dobremu samopoczuciu podmiotu, jego bezpieczeństwu lub interpretacji klinicznej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Interwencja
Lek: Cerliponaza Alfa
Brineura jest hydrolityczną lizosomalną N-końcową peptydazą tripeptydylową wskazaną do spowolnienia utraty zdolności poruszania się u objawowych dzieci i młodzieży w wieku 3 lat i starszych z późnodziecięcą neuronalną lipofuscynozą ceroidową typu 2 (CLN2), znaną również jako niedobór peptydazy tripeptydylowej 1 (TPP1).
Inne nazwy:
  • Brineura

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Monitorowanie rozwoju niedopuszczalnej toksyczności.
Ramy czasowe: 2 lata
Na podstawie rozwoju niedopuszczalnej toksyczności, zdefiniowanej jako wystąpienie dowolnej nieprzewidzianej toksyczności związanej z leczeniem stopnia 3. lub wyższego.
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność doszklistkowej cerliponazy alfa w stabilizacji architektury siatkówki.
Ramy czasowe: 2 lata
Skuteczność zostanie określona poprzez pomiar grubości centralnej siatkówki za pomocą obrazowania OCT przed każdym wstrzyknięciem.
2 lata
Skuteczność doszklistkowej cerliponazy alfa w stabilizacji cech dna oka.
Ramy czasowe: 2 lata
Skuteczność zostanie określona przez pomiar wskaźnika ciężkości oka Weill Cornell LINCL przed każdym wstrzyknięciem.
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

David L Rogers, MD

Śledczy

  • Główny śledczy: David Rogers, MD, Nationwide Children's Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

4 marca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

6 marca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 listopada 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 listopada 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 grudnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STUDY00001444

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj