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Intravitreale ERT zur Verhinderung des Fortschreitens einer Netzhauterkrankung bei Kindern mit CLN2

11. September 2023 aktualisiert von: David L Rogers, MD

Intravitreale Enzymersatztherapie zur Verhinderung des Fortschreitens einer Netzhauterkrankung bei Kindern mit neuronaler Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 (CLN2)

Dies ist eine randomisierte, maskierte klinische Phase-I/II-Studie zur Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit der intravitrealen Verabreichung von Cerliponase alfa.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Phase-I/II-Studie für 5 Probanden, die eine intravitreale Injektion von Cerliponase alfa unter Sedierung in das/die proklamierte(n) Studienauge(n) in einem 4-Wochen-Intervall über 24 Monate erhalten. Diese Studie wird von einem Data Safety Monitoring Committee (DSMB) überwacht. Jeder Proband wird für einen aktiven Zeitraum von 2 Jahren an der laufenden Studie teilnehmen. Die Probanden werden dann in ein halbjährliches Überwachungsprogramm überführt, in dem Daten von halbjährlichen Standardbehandlungsbesuchen für weitere 3 Jahre gesammelt werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

5

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 6 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Genotypische Bestätigung der klassischen Batten-Krankheit CLN2 von einem CLIA-zertifizierten Labor.
  • Mangel an Tripeptidyl-Peptidase auf Enzymebene
  • Mindestalter: 24 Monate bei Einschreibung
  • Höchstalter: 72 Monate bei Einschreibung
  • Erhält derzeit intraventrikuläre Cerliponase alfa
  • Bereitschaft zur Teilnahme an den vorgeschlagenen Studienbesuchen über den Zeitraum von 2 Jahren
  • Minimale zentrale Netzhautdicke (CRT) von 140 μm basierend auf OCT-Beurteilung
  • Klare Augenmedien
  • Keine andere Augenpathologie als Ursache für den Sehverlust als Optikusatrophie und pigmentäre Retinopathie, die auf den CLN2-Krankheitsprozess zurückgeführt wird

Ausschlusskriterien:

  • Jegliche Trübungen in den klaren Augenmedien, einschließlich Glaskörperrückständen.
  • Vorgeschichte eines Augentraumas oder einer früheren Augenoperation.
  • Episode eines generalisierten motorischen Status epilepticus innerhalb von vier Wochen vor dem ersten Dosisbesuch
  • Schwere Infektion (z. B. Infektion der oberen Atemwege, Lungenentzündung, Pyelonephritis oder Meningitis) innerhalb von vier Wochen vor dem ersten Dosisbesuch (Einschreibung kann verschoben werden)
  • Personen mit einer Vorgeschichte von Blutgerinnungsstörungen.
  • Vorgeschichte oder aktuelle Chemotherapie, Strahlentherapie oder andere Immunsuppressionstherapie innerhalb der letzten 30 Tage (Kortikosteroidbehandlung kann nach Ermessen des PI zugelassen werden)
  • Hat einen medizinischen Zustand oder mildernden Umstand, der nach Ansicht des Ermittlers die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigen könnte, das Protokoll einzuhalten erforderliche Tests oder Verfahren oder das Wohlbefinden, die Sicherheit oder die klinische Interpretierbarkeit des Probanden beeinträchtigen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Intervention
Arzneimittel: Cerliponase Alfa
Brineura ist eine hydrolytische lysosomale N-terminale Tripeptidylpeptidase, die angezeigt ist, um den Verlust der Gehfähigkeit bei symptomatischen pädiatrischen Patienten ab 3 Jahren mit spätinfantiler neuronaler Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 (CLN2), auch bekannt als Tripeptidylpeptidase 1 (TPP1)-Mangel, zu verlangsamen.
Andere Namen:
  • Brineura

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überwachung der Entwicklung einer inakzeptablen Toxizität.
Zeitfenster: 2 Jahre
Basierend auf der Entwicklung einer inakzeptablen Toxizität, definiert als das Auftreten einer unerwarteten, behandlungsbedingten Toxizität vom Grad 3 oder höher.
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit von intravitrealer Cerliponase alfa zur Stabilisierung der Netzhautarchitektur.
Zeitfenster: 2 Jahre
Die Wirksamkeit wird durch Messung der zentralen Netzhautdicke mittels OCT-Bildgebung vor jeder Injektion bestimmt.
2 Jahre
Wirksamkeit von intravitrealer Cerliponase alfa zur Stabilisierung fundoskopischer Merkmale.
Zeitfenster: 2 Jahre
Die Wirksamkeit wird durch Messen des Weill Cornell LINCL Ophthalmic Severity Score vor jeder Injektion bestimmt.
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

David L Rogers, MD

Ermittler

  • Hauptermittler: David Rogers, MD, Nationwide Children's Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. November 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. November 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. November 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. November 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. November 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. Dezember 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • STUDY00001444

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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