Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Интравитреальная ФЗТ для предотвращения прогрессирования заболевания сетчатки у детей с CLN2

11 сентября 2023 г. обновлено: David L Rogers, MD

Интравитреальная заместительная ферментная терапия для предотвращения прогрессирования заболевания сетчатки у детей с нейрональным цероидным липофусцинозом 2 типа (CLN2)

Это рандомизированное замаскированное клиническое исследование фазы I/II для определения безопасности и эффективности интравитреального введения церлипоназы альфа.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование фазы I/II для 5 субъектов, получающих интравитреальную инъекцию церлипоназы альфа под седацией в заявленный исследуемый глаз(а) с 4-недельным интервалом в течение 24 месяцев. Это исследование будет контролироваться Комитетом по мониторингу безопасности данных (DSMB). Каждый субъект будет участвовать в текущем исследовании в течение активного периода в 2 года. Затем субъекты будут переведены в двухгодичную программу мониторинга, в которой данные будут собираться в ходе двухгодичных стандартных посещений по уходу в течение дополнительных 3 лет.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

5

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 6 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Генотипическое подтверждение классической болезни Баттена CLN2 в лаборатории, сертифицированной CLIA.
  • Дефицит уровня фермента трипептидилпептидазы
  • Минимальный возраст: 24 месяца при зачислении
  • Максимальный возраст: 72 месяца при зачислении
  • В настоящее время получает внутрижелудочковую церлипоназу альфа.
  • Готов участвовать в предлагаемых учебных визитах в течение 2-летнего периода
  • Минимальная центральная толщина сетчатки (ЦРТ) 140 мкм на основе оценки ОКТ.
  • Прозрачные глазные среды
  • Никакой глазной патологии, объясняющей потерю зрения, кроме атрофии зрительного нерва и пигментной ретинопатии, которые, как считается, связаны с патологическим процессом CLN2, нет.

Критерий исключения:

  • Любые помутнения в прозрачных средах глаза, включая остатки стекловидного тела.
  • Травма глаза в анамнезе или предшествующая операция на глазах.
  • Эпизод генерализованного моторного эпилептического статуса в течение четырех недель до посещения первой дозы
  • Тяжелая инфекция (например, инфекция верхних дыхательных путей, пневмония, пиелонефрит или менингит) в течение четырех недель до визита для получения первой дозы (регистрация может быть отложена)
  • Те, у кого в анамнезе нарушения свертываемости крови.
  • История или текущая химиотерапия, лучевая терапия или другая иммуносупрессивная терапия в течение последних 30 дней (лечение кортикостероидами может быть разрешено по усмотрению ИП)
  • Имеет заболевание или смягчающие обстоятельства, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу способность субъекта выполнять требуемые протоколом испытания или процедуры или поставить под угрозу благополучие, безопасность или клиническую интерпретируемость субъекта

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Вмешательство
Лекарство: Церлипоназа Альфа
Brineura представляет собой гидролитическую лизосомальную N-концевую трипептидилпептидазу, показанную для замедления потери способности передвигаться у педиатрических пациентов в возрасте 3 лет и старше с поздним инфантильным нейрональным цероидным липофусцинозом типа 2 (CLN2), также известным как дефицит трипептидилпептидазы 1 (TPP1).
Другие имена:
  • Бринейра

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Мониторинг развития недопустимой токсичности.
Временное ограничение: 2 года
На основании развития неприемлемой токсичности, определяемой как возникновение любой непредвиденной токсичности степени 3 или выше, связанной с лечением.
2 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность интравитреальной церлипоназы альфа для стабилизации архитектуры сетчатки.
Временное ограничение: 2 года
Эффективность будет определяться путем измерения центральной толщины сетчатки с помощью ОКТ перед каждой инъекцией.
2 года
Эффективность интравитреальной церлипоназы альфа для стабилизации глазного дна.
Временное ограничение: 2 года
Эффективность будет определяться путем измерения степени серьезности офтальмологических заболеваний Weill Cornell LINCL перед каждой инъекцией.
2 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

David L Rogers, MD

Следователи

  • Главный следователь: David Rogers, MD, Nationwide Children's Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 ноября 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 ноября 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 ноября 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 ноября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 ноября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

10 декабря 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 сентября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 сентября 2023 г.

Последняя проверка

1 сентября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • STUDY00001444

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Церлипоназа Альфа

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Austria

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться