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ERT intravitréenne pour prévenir la progression de la maladie rétinienne chez les enfants atteints de CLN2

26 avril 2026 mis à jour par: David L Rogers, MD

Thérapie de remplacement enzymatique intravitréenne pour prévenir la progression de la maladie rétinienne chez les enfants atteints de lipofuscinose céroïde neuronale de type 2 (CLN2)

Il s'agit d'un essai clinique de phase I/II randomisé, masqué, visant à déterminer l'innocuité et l'efficacité de l'administration intravitréenne de cerliponase alfa.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase I/II portant sur 5 sujets recevant une injection intravitréenne de cerliponase alfa sous sédation dans l'œil ou les yeux déclarés à l'étude à un intervalle de 4 semaines sur 24 mois. Cette étude sera suivie par un Comité de Surveillance de la Sécurité des Données (DSMB). Chaque sujet participera à l'étude en cours pendant une période active de 2 ans. Les sujets seront ensuite transférés à un programme de surveillance semestriel où les données seront recueillies à partir de visites semestrielles de normes de soins pendant 3 ans supplémentaires.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

5

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 6 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Confirmation génotypique de la maladie de Batten CLN2 classique par un laboratoire certifié CLIA.
  • Déficit enzymatique en tripeptidyl-peptidase
  • Âge minimum requis : 24 mois au moment de l'inscription
  • Âge maximum requis : 72 mois au moment de l'inscription
  • Recevant actuellement de la cerliponase alfa intraventriculaire
  • Disposé à participer aux visites d'étude proposées au cours de la période de 2 ans
  • Épaisseur rétinienne centrale minimale (CRT) de 140 μm basée sur l'évaluation OCT
  • Milieux oculaires clairs
  • Aucune pathologie oculaire présente pour expliquer la perte de vision autre que l'atrophie optique et la rétinopathie pigmentaire qui semble être due au processus de la maladie CLN2

Critère d'exclusion:

  • Toute opacité dans les milieux oculaires clairs, y compris les débris vitreux.
  • Antécédents de traumatisme oculaire ou chirurgie oculaire antérieure.
  • Épisode d'état de mal épileptique moteur généralisé dans les quatre semaines précédant la visite de la première dose
  • Infection grave (par exemple, infection des voies respiratoires supérieures, pneumonie, pyélonéphrite ou méningite) dans les quatre semaines précédant la visite de la première dose (l'inscription peut être reportée)
  • Ceux qui ont des antécédents de troubles de la coagulation.
  • Antécédents ou traitement actuel de chimiothérapie, radiothérapie ou autre traitement immunosuppresseur au cours des 30 derniers jours (un traitement aux corticostéroïdes peut être autorisé à la discrétion du PI)
  • A une condition médicale ou une circonstance atténuante qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre la capacité du sujet à se conformer au protocole requis pour les tests ou les procédures ou compromettre le bien-être, la sécurité ou l'interprétabilité clinique du sujet

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Intervention
Médicament: Cerliponase Alfa
Brineura est une tripeptidyl peptidase N-terminale lysosomale hydrolytique indiquée pour ralentir la perte de déambulation chez les patients pédiatriques symptomatiques âgés de 3 ans et plus atteints de céroïde lipofuscinose neuronale infantile tardive de type 2 (CLN2), également connue sous le nom de déficit en tripeptidyl peptidase 1 (TPP1).
Autres noms:
  • Brineura

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Surveillance du développement d'une toxicité inacceptable.
Délai: 2 ans
Basé sur le développement d’une toxicité inacceptable, définie comme la survenue d’une toxicité imprévue de grade 3 ou plus liée au traitement.
2 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité de la cerliponase alfa intravitréenne pour stabiliser l'architecture rétinienne.
Délai: 2 années
L'efficacité sera déterminée en mesurant l'épaisseur centrale de la rétine par imagerie OCT avant chaque injection.
2 années
Efficacité de la cerliponase alfa intravitréenne pour stabiliser les caractéristiques fundoscopiques.
Délai: 2 années
L'efficacité sera déterminée en mesurant le score de gravité ophtalmique Weill Cornell LINCL avant chaque injection.
2 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

David L Rogers, MD

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: David Rogers, MD, Nationwide Children's Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 novembre 2021

Achèvement primaire (Réel)

4 mars 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

6 mars 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 novembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 novembre 2021

Première publication (Réel)

10 décembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • STUDY00001444

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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