Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Intravitreaalinen ERT estämään verkkokalvon taudin etenemistä lapsilla, joilla on CLN2

maanantai 11. syyskuuta 2023 päivittänyt: David L Rogers, MD

Intravitreaalinen entsyymikorvaushoito verkkokalvon taudin etenemisen estämiseksi lapsilla, joilla on neuronaalinen seroidilipofuskinoosi tyyppi 2 (CLN2)

Tämä on vaiheen I/II satunnaistettu, peitetty kliininen tutkimus serliponaasi alfan lasiaisensisäisen annon turvallisuuden ja tehokkuuden määrittämiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen I/II tutkimus 5 potilaalle, joille annettiin intravitreaalinen cerliponaasi alfa-injektio sedaatiossa ilmoitettuun tutkimussilmään (silmiin) 4 viikon välein 24 kuukauden aikana. Tätä tutkimusta valvoo Data Safety Monitoring Committee (DSMB). Jokainen koehenkilö osallistuu käynnissä olevaan tutkimukseen aktiivisen 2 vuoden ajan. Koehenkilöt siirtyvät sitten kahdesti vuodessa tehtävään seurantaohjelmaan, jossa kerätään tietoja kahdesti vuodessa tehtävistä normaalista hoitokäynnistä vielä kolmen vuoden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

5

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 6 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Klassisen CLN2 Battenin taudin genotyyppinen vahvistus CLIA-sertifioidusta laboratoriosta.
  • Tripeptidyylipeptidaasin entsyymitason puute
  • Alaikäraja: 24 kuukauden ikä ilmoittautumisen yhteydessä
  • Ikäraja: 72 kuukautta ilmoittautumisen yhteydessä
  • Tällä hetkellä saa intraventrikulaarista serliponaasi alfaa
  • Halukas osallistumaan ehdotetuille opintomatkoille kahden vuoden ajan
  • Verkkokalvon keskipaksuus (CRT) on vähintään 140 μm MMA-arvioinnin perusteella
  • Kirkas silmämedia
  • Mitään silmäpatologiaa, joka voisi selittää näönmenetyksen, lukuun ottamatta optista atrofiaa ja pigmentaarista retinopatiaa, jonka uskotaan johtuvan CLN2-sairausprosessista

Poissulkemiskriteerit:

  • Mahdolliset opasteet kirkkaassa silmäväliaineessa, mukaan lukien lasiaiset.
  • Aiempi silmätrauma tai aikaisempi silmäleikkaus.
  • Yleistyneen motorisen epileptisen tilan episodi neljän viikon sisällä ennen ensimmäistä annoskäyntiä
  • Vaikea infektio (esim. ylempien hengitysteiden tulehdus, keuhkokuume, pyelonefriitti tai aivokalvontulehdus) neljän viikon sisällä ennen ensimmäistä annoskäyntiä (ilmoittautuminen voidaan lykätä)
  • Ne, joilla on ollut verenvuotohäiriöitä.
  • Aiempi tai meneillään oleva kemoterapia, sädehoito tai muu immunosuppressiohoito viimeisten 30 päivän aikana (kortikosteroidihoito voidaan sallia PI:n harkinnan mukaan)
  • jolla on lääketieteellinen tila tai lieventävä seikka, joka tutkijan mielestä saattaa vaarantaa tutkittavan kyvyn noudattaa protokollan edellyttämiä testejä tai toimenpiteitä tai vaarantaa tutkittavan hyvinvoinnin, turvallisuuden tai kliinisen tulkittavuuden

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Interventio
Lääke: Cerliponase Alfa
Brineura on hydrolyyttinen lysosomaalinen N-terminaalinen tripeptidyylipeptidaasi, joka on tarkoitettu hidastamaan liikkumisen menetystä oireellisilla 3-vuotiailla ja sitä vanhemmilla lapsipotilailla, joilla on myöhäinen infantiili neuronaalinen seroidilipofuskinoosi tyyppi 2 (CLN2), joka tunnetaan myös tripeptidyylipeptidaasi 1:n (TPP1) puutteena.
Muut nimet:
  • Brineura

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ei-hyväksyttävän myrkyllisyyden kehittymisen seuranta.
Aikaikkuna: 2 vuotta
Perustuu ei-hyväksyttävän toksisuuden kehittymiseen, joka määritellään minkä tahansa asteen 3 tai korkeamman, odottamattoman, hoitoon liittyvän toksisuuden esiintymiseksi.
2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Intravitreaalisen serliponaasi alfan tehokkuus verkkokalvon arkkitehtuurin vakauttamiseksi.
Aikaikkuna: 2 vuotta
Teho määritetään mittaamalla verkkokalvon keskiosan paksuus OCT-kuvauksella ennen jokaista injektiota.
2 vuotta
Intravitreaalisen serliponaasi alfan tehokkuus fundoskooppisten ominaisuuksien vakauttamiseksi.
Aikaikkuna: 2 vuotta
Teho määritetään mittaamalla Weill Cornell LINCL oftalmic Severity Score ennen jokaista injektiota.
2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

David L Rogers, MD

Tutkijat

  • Päätutkija: David Rogers, MD, Nationwide Children's Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 1. marraskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. marraskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. marraskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 29. marraskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 29. marraskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 10. joulukuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 13. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • STUDY00001444

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Neuronaalinen seroidilipofuskinoosi tyyppi 2

Kliiniset tutkimukset Cerliponase Alfa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ireland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa