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玻璃体内 ERT 预防 CLN2 患儿视网膜疾病进展

2023年9月11日 更新者：David L Rogers, MD

玻璃体内酶替代疗法预防 2 型神经元蜡样脂褐素沉积症 (CLN2) 患儿视网膜疾病进展

这是一项 I/II 期随机、设盲临床试验，旨在确定玻璃体内注射 cerliponase alfa 的安全性和有效性。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项 I/II 期研究，有 5 名受试者在 24 个月内以 4 周为间隔，在镇静状态下接受玻璃体内注射 cerliponase alfa 到宣布的研究眼睛中。 这项研究将由数据安全监督委员会 (DSMB) 监督。 每个受试者将参与正在进行的研究，有效期为 2 年。 然后，受试者将转移到一年两次的监测计划，其中数据将从两年一次的标准护理访问中收集，持续 3 年。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

5

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • Nationwide Children's Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 6年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 来自 CLIA 认证实验室的经典 CLN2 Batten 病的基因型确认。
  • 三肽基肽酶酶水平缺乏
  • 最低年龄要求：入学时年满 24 个月
  • 最大年龄要求：入学时年满 72 个月
  • 目前正在接受脑室内 cerliponase alfa
  • 愿意在 2 年期间参加拟议的考察访问
  • 基于 OCT 评估的最小中央视网膜厚度 (CRT) 为 140μm
  • 清除眼部介质
  • 除了被认为是由 CLN2 疾病过程引起的视神经萎缩和色素性视网膜病变外，没有眼部病理可以解释视力丧失

排除标准：

  • 透明眼介质中的任何混浊，包括玻璃体碎片。
  • 眼外伤史或既往眼科手术史。
  • 首次给药就诊前 4 周内出现全身性运动性癫痫持续状态
  • 首次剂量就诊前 4 周内出现严重感染（例如，上呼吸道感染、肺炎、肾盂肾炎或脑膜炎）（入组可能会推迟）
  • 有出血性疾病病史者。
  • 过去 30 天内的化疗、放疗或其他免疫抑制治疗的病史或目前的化疗、放疗或其他免疫抑制治疗（皮质类固醇治疗可由 PI 酌情决定）
  • 具有研究者认为可能损害受试者遵守方案要求的测试或程序的能力或损害受试者的健康、安全或临床可解释性的医疗状况或情有可原的情况

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：干涉
药品：Cerliponase Alfa
Brineura 是一种水解溶酶体 N-末端三肽基肽酶，可减缓 3 岁及以上患有晚期婴儿神经元蜡样脂褐质沉积症 2 型（CLN2）（也称为三肽基肽酶 1（TPP1）缺乏症）的有症状儿科患者的行走能力丧失。
其他名称：
  • 海藻属

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
监测不可接受的毒性的发展。
大体时间：2年
基于不可接受的毒性的发生，定义为任何 3 级或更高级别、意外的、治疗相关的毒性的发生。
2年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
玻璃体内 cerliponase alfa 稳定视网膜结构的功效。
大体时间：2年
将在每次注射前通过 OCT 成像测量中央视网膜厚度来确定疗效。
2年
玻璃体内 cerliponase alfa 稳定眼底镜特征的功效。
大体时间：2年
疗效将通过在每次注射前测量 Weill Cornell LINCL 眼科严重程度评分来确定。
2年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

David L Rogers, MD

调查人员

  • 首席研究员：David Rogers, MD、Nationwide Children's Hospital

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年11月1日

初级完成 (估计的)

2025年11月1日

研究完成 (估计的)

2027年11月1日

研究注册日期

首次提交

2021年11月29日

首先提交符合 QC 标准的

2021年11月29日

首次发布 (实际的)

2021年12月10日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年9月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年9月11日

最后验证

2023年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • STUDY00001444

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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