Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Intravitreální ERT k prevenci progrese onemocnění sítnice u dětí s CLN2

26. dubna 2026 aktualizováno: David L Rogers, MD

Intravitreální enzymatická substituční terapie k prevenci progrese onemocnění sítnice u dětí s neuronální ceroidní lipofuscinózou typu 2 (CLN2)

Toto je randomizovaná, maskovaná klinická studie fáze I/II ke stanovení bezpečnosti a účinnosti intravitreálního podání cerliponázy alfa.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je studie fáze I/II pro 5 subjektů dostávajících intravitreální injekci cerliponázy alfa v sedaci do oka (očí) prohlášené studie ve 4týdenním intervalu po dobu 24 měsíců. Tato studie bude monitorována Výborem pro monitorování bezpečnosti dat (DSMB). Každý subjekt se bude účastnit průběžného studia po aktivní dobu 2 let. Subjekty poté přejdou do dvouletého monitorovacího programu, kde budou shromažďována data z dvouletých standardních návštěv po dobu dalších 3 let.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

5

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 6 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Genotypové potvrzení klasické CLN2 Battenovy choroby z CLIA certifikované laboratoře.
  • Nedostatek hladiny enzymu tripeptidyl-peptidázy
  • Minimální věkový požadavek: 24 měsíců věku při zápisu
  • Maximální věkový požadavek: 72 měsíců věku při zápisu
  • V současné době dostává intraventrikulární cerliponázu alfa
  • Ochota zúčastnit se navrhovaných studijních návštěv po dobu 2 let
  • Minimální tloušťka centrální sítnice (CRT) 140 μm na základě posouzení OCT
  • Čirá oční média
  • Není přítomna žádná oční patologie, která by vysvětlovala ztrátu zraku jiná než optická atrofie a pigmentová retinopatie, která je považována za důsledek chorobného procesu CLN2

Kritéria vyloučení:

  • Jakékoli opacity v čistém očním médiu včetně sklivce.
  • Oční trauma v anamnéze nebo předchozí oční operace.
  • Epizoda generalizovaného motorického status epilepticus během čtyř týdnů před návštěvou první dávky
  • Závažná infekce (např. infekce horních cest dýchacích, zápal plic, pyelonefritida nebo meningitida) během čtyř týdnů před návštěvou první dávky (zápis může být odložen)
  • Ti, kteří mají v anamnéze poruchy krvácení.
  • Anamnéza nebo současná chemoterapie, radioterapie nebo jiná imunosupresivní terapie během posledních 30 dnů (léčba kortikosteroidy může být povolena podle uvážení PI)
  • Má zdravotní stav nebo polehčující okolnost, která by podle názoru zkoušejícího mohla ohrozit schopnost subjektu dodržet protokol požadované testování nebo postupy nebo ohrozit jeho pohodu, bezpečnost nebo klinickou interpretovatelnost

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Zásah
Lék: Cerliponase Alfa
Brineura je hydrolytická lysozomální N-terminální tripeptidylpeptidáza indikovaná ke zpomalení ztráty schopnosti chůze u symptomatických pediatrických pacientů ve věku 3 let a starších s pozdní infantilní neuronální ceroidní lipofuscinózou typu 2 (CLN2), také známou jako deficit tripeptidylpeptidázy 1 (TPP1).
Ostatní jména:
  • Brineura

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Monitorování vývoje nepřijatelné toxicity.
Časové okno: 2 roky
Na základě vývoje nepřijatelné toxicity, definované jako výskyt jakékoli neočekávané toxicity 3. nebo vyššího stupně související s léčbou.
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost intravitreální cerliponázy alfa ke stabilizaci architektury sítnice.
Časové okno: 2 roky
Účinnost bude stanovena měřením tloušťky centrální sítnice pomocí OCT zobrazení před každou injekcí.
2 roky
Účinnost intravitreální cerliponázy alfa ke stabilizaci fundoskopických rysů.
Časové okno: 2 roky
Účinnost bude stanovena měřením skóre oční závažnosti Weill Cornell LINCL před každou injekcí.
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

David L Rogers, MD

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: David Rogers, MD, Nationwide Children's Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. listopadu 2021

Primární dokončení (Aktuální)

4. března 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

6. března 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. listopadu 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. listopadu 2021

První zveřejněno (Aktuální)

10. prosince 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STUDY00001444

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit