Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Intravitreale ERT om progressie van retinale ziekte bij kinderen met CLN2 te voorkomen

26 april 2026 bijgewerkt door: David L Rogers, MD

Intravitreale enzymvervangende therapie ter voorkoming van progressie van netvliesaandoeningen bij kinderen met neuronale ceroïde lipofuscinose type 2 (CLN2)

Dit is een fase I/II gerandomiseerde, gemaskeerde, klinische studie om de veiligheid en werkzaamheid van intravitreale toediening van cerliponase alfa te bepalen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase I/II-studie voor 5 proefpersonen die een intravitreale injectie van cerliponase alfa onder sedatie kregen in het (de) aangekondigde onderzoeksoog (ogen) met een interval van 4 weken gedurende 24 maanden. Dit onderzoek zal worden gecontroleerd door een Data Safety Monitoring Committee (DSMB). Elke proefpersoon zal gedurende een actieve periode van 2 jaar deelnemen aan de lopende studie. De proefpersonen gaan dan over naar een halfjaarlijks controleprogramma waar gedurende nog eens 3 jaar gegevens worden verzameld van halfjaarlijkse standaardzorgbezoeken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 6 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Genotypische bevestiging van de klassieke ziekte van CLN2 Batten door een CLIA-gecertificeerd laboratorium.
  • Enzymniveau-deficiëntie van tripeptidyl-peptidase
  • Minimumleeftijd: 24 maanden bij inschrijving
  • Maximale leeftijdsvereiste: 72 maanden oud bij inschrijving
  • Ontvangt momenteel intraventriculaire cerliponase alfa
  • Bereid om deel te nemen aan de voorgestelde studiebezoeken gedurende de periode van 2 jaar
  • Minimale centrale netvliesdikte (CRT) van 140 μm op basis van OCT-beoordeling
  • Duidelijke oculaire media
  • Geen oculaire pathologie aanwezig om rekening te houden met verlies van gezichtsvermogen, behalve optische atrofie en pigmentaire retinopathie waarvan wordt aangenomen dat deze het gevolg zijn van het CLN2-ziekteproces

Uitsluitingscriteria:

  • Alle opaciteit in de heldere oculaire media inclusief glasachtig afval.
  • Geschiedenis van oculair trauma of eerdere oculaire chirurgie.
  • Episode van gegeneraliseerde motorische status epilepticus binnen vier weken vóór het eerste dosisbezoek
  • Ernstige infectie (bijv. infectie van de bovenste luchtwegen, longontsteking, pyelonefritis of meningitis) binnen vier weken vóór het eerste dosisbezoek (inschrijving kan worden uitgesteld)
  • Degenen met een voorgeschiedenis van bloedingsstoornissen.
  • Geschiedenis van of huidige chemotherapie, radiotherapie of andere immunosuppressieve therapie in de afgelopen 30 dagen (behandeling met corticosteroïden kan worden toegestaan ​​naar goeddunken van de PI)
  • Heeft een medische aandoening of verzachtende omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, het vermogen van de proefpersoon om te voldoen aan het protocol dat vereist is voor testen of procedures in gevaar kan brengen of het welzijn, de veiligheid of de klinische interpreteerbaarheid van de proefpersoon in gevaar kan brengen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Interventie
Geneesmiddel: Cerliponase Alfa
Brineura is een hydrolytisch lysosomaal N-terminaal tripeptidylpeptidase dat geïndiceerd is om het verlies van lopen te vertragen bij symptomatische pediatrische patiënten van 3 jaar en ouder met late infantiele neuronale ceroid lipofuscinose type 2 (CLN2), ook bekend als tripeptidylpeptidase 1 (TPP1)-deficiëntie.
Andere namen:
  • Brineura

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Monitoring van de ontwikkeling van onaanvaardbare toxiciteit.
Tijdsspanne: 2 jaar
Gebaseerd op de ontwikkeling van onaanvaardbare toxiciteit, gedefinieerd als het optreden van enige graad 3 of hoger, onverwachte, behandelingsgerelateerde toxiciteit.
2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Werkzaamheid van intravitreale cerliponase alfa om de architectuur van het netvlies te stabiliseren.
Tijdsspanne: 2 jaar
De werkzaamheid zal worden bepaald door voorafgaand aan elke injectie de dikte van het centrale netvlies te meten via OCT-beeldvorming.
2 jaar
Werkzaamheid van intravitreale cerliponase alfa om fundoscopische kenmerken te stabiliseren.
Tijdsspanne: 2 jaar
De werkzaamheid zal worden bepaald door voorafgaand aan elke injectie de Weill Cornell LINCL Ophthalmic Severity Score te meten.
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

David L Rogers, MD

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: David Rogers, MD, Nationwide Children's Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 november 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

4 maart 2026

Studie voltooiing (Geschat)

6 maart 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 november 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 november 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 december 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • STUDY00001444

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren