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ERT intravitreale per prevenire la progressione della malattia retinica nei bambini con CLN2

26 aprile 2026 aggiornato da: David L Rogers, MD

Terapia enzimatica sostitutiva intravitreale per prevenire la progressione della malattia retinica nei bambini con ceroidolipofuscinosi neuronale di tipo 2 (CLN2)

Questo è uno studio clinico di fase I/II randomizzato, in maschera, per determinare la sicurezza e l'efficacia della somministrazione intravitreale di cerliponase alfa.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase I/II per 5 soggetti che hanno ricevuto un'iniezione intravitreale di cerliponase alfa sotto sedazione nell'occhio/i dello studio proclamato/i in un intervallo di 4 settimane nell'arco di 24 mesi. Questo studio sarà monitorato da un comitato di monitoraggio della sicurezza dei dati (DSMB). Ogni soggetto parteciperà allo studio in corso per un periodo attivo di 2 anni. I soggetti verranno quindi trasferiti a un programma di monitoraggio semestrale in cui i dati verranno raccolti dallo standard biennale di visite di cura per altri 3 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 6 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Conferma genotipica della classica malattia di Batten CLN2 da un laboratorio certificato CLIA.
  • Carenza a livello enzimatico di tripeptidil-peptidasi
  • Età minima richiesta: 24 mesi di età al momento dell'iscrizione
  • Età massima richiesta: 72 mesi di età al momento dell'iscrizione
  • Attualmente in trattamento con cerliponase alfa intraventricolare
  • Disponibilità a partecipare alle visite di studio proposte nel biennio
  • Spessore retinico centrale minimo (CRT) di 140 μm basato sulla valutazione OCT
  • Mezzi oculari chiari
  • Nessuna patologia oculare presente per spiegare la perdita della vista diversa dall'atrofia ottica e dalla retinopatia pigmentaria che si ritiene sia dovuta al processo della malattia CLN2

Criteri di esclusione:

  • Eventuali opacità nel mezzo oculare chiaro, compresi i detriti vitreali.
  • Storia di trauma oculare o precedente intervento chirurgico oculare.
  • Episodio di stato epilettico motorio generalizzato entro quattro settimane prima della visita per la prima dose
  • Infezione grave (ad esempio, infezione del tratto respiratorio superiore, polmonite, pielonefrite o meningite) entro quattro settimane prima della visita per la prima dose (l'arruolamento può essere posticipato)
  • Quelli con una storia di disturbi emorragici.
  • Anamnesi o attuale chemioterapia, radioterapia o altra terapia immunosoppressiva negli ultimi 30 giorni (il trattamento con corticosteroidi può essere consentito a discrezione del PI)
  • Ha una condizione medica o una circostanza attenuante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe compromettere la capacità del soggetto di rispettare i test o le procedure richieste dal protocollo o compromettere il benessere, la sicurezza o l'interpretazione clinica del soggetto

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Intervento
Droga: Cerliponase Alfa
Brineura è una tripeptidil peptidasi lisosomiale idrolitica N-terminale indicata per rallentare la perdita della deambulazione in pazienti pediatrici sintomatici di età pari o superiore a 3 anni con ceroidolipofuscinosi neuronale tardiva infantile di tipo 2 (CLN2), nota anche come deficit di tripeptidil peptidasi 1 (TPP1).
Altri nomi:
  • Brineura

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Monitoraggio dello sviluppo di tossicità inaccettabile.
Lasso di tempo: 2 anni
Basato sullo sviluppo di una tossicità inaccettabile, definita come il verificarsi di qualsiasi tossicità imprevista correlata al trattamento di Grado 3 o superiore.
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia della cerliponasi alfa intravitreale per stabilizzare l'architettura retinica.
Lasso di tempo: 2 anni
L'efficacia sarà determinata misurando lo spessore retinico centrale tramite imaging OCT prima di ogni iniezione.
2 anni
Efficacia della cerliponasi alfa intravitreale per stabilizzare le caratteristiche fundoscopiche.
Lasso di tempo: 2 anni
L'efficacia sarà determinata misurando il Weill Cornell LINCL Ophthalmic Severity Score prima di ogni iniezione.
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

David L Rogers, MD

Investigatori

  • Investigatore principale: David Rogers, MD, Nationwide Children's Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 novembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

4 marzo 2026

Completamento dello studio (Stimato)

6 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

10 dicembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STUDY00001444

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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