Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Intravitreal ERT for å forhindre progresjon av netthinnesykdom hos barn med CLN2

11. september 2023 oppdatert av: David L Rogers, MD

Intravitreal enzymerstatningsterapi for å forhindre progresjon av netthinnesykdom hos barn med neuronal ceroid lipofuscinose type 2 (CLN2)

Dette er en fase I/II randomisert, maskert, klinisk studie for å bestemme sikkerheten og effekten av intravitreal administrering av cerliponase alfa.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase I/II-studie for 5 forsøkspersoner som får en intravitreal injeksjon av cerliponase alfa under sedasjon i de proklamerte studieøyne i et 4-ukers intervall over 24 måneder. Denne studien vil bli overvåket av en Data Safety Monitoring Committee (DSMB). Hvert forsøksperson vil delta i den pågående studien i en aktiv periode på 2 år. Forsøkspersonene vil deretter overføres til et halvårlig overvåkingsprogram hvor data vil bli samlet inn fra halvårlige standard omsorgsbesøk i ytterligere 3 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 6 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Genotypisk bekreftelse av klassisk CLN2 Battens sykdom fra et CLIA-sertifisert laboratorium.
  • Enzymnivåmangel på tripeptidyl-peptidase
  • Alderskrav: 24 måneder ved innmelding
  • Maksimal alderskrav: 72 måneders alder ved innmelding
  • Får for tiden intraventrikulær cerliponase alfa
  • Villig til å delta i de foreslåtte studiebesøkene over 2-årsperioden
  • Minimum sentral retinal tykkelse (CRT) på 140μm basert på OCT-vurdering
  • Klare okulære medier
  • Ingen okulær patologi til stede for å forklare synstap annet enn optisk atrofi og pigmentær retinopati som antas å skyldes CLN2-sykdomsprosessen

Ekskluderingskriterier:

  • Eventuelle opasiteter i det klare okulære mediet, inkludert glasslegemer.
  • Anamnese med okulær traume eller tidligere okulær kirurgi.
  • Episode av generalisert motorisk status epilepticus innen fire uker før første dosebesøk
  • Alvorlig infeksjon (f.eks. øvre luftveisinfeksjon, lungebetennelse, pyelonefritt eller meningitt) innen fire uker før første dosebesøk (registrering kan bli utsatt)
  • De med en historie med blødningsforstyrrelser.
  • Anamnese med eller pågående kjemoterapi, strålebehandling eller annen immunsuppresjonsterapi i løpet av de siste 30 dagene (kortikosteroidbehandling kan tillates etter PIs skjønn)
  • Har en medisinsk tilstand, eller formildende omstendighet som, etter etterforskerens mening, kan kompromittere forsøkspersonens evne til å overholde protokollen som kreves for testing eller prosedyrer eller kompromittere forsøkspersonens velvære, sikkerhet eller kliniske tolkningsmuligheter

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Innblanding
Legemiddel: Cerliponase Alfa
Brineura er en hydrolytisk lysosomal N-terminal tripeptidylpeptidase indikert for å bremse tap av ambulasjon hos symptomatiske pediatriske pasienter 3 år og eldre med sen infantil neuronal ceroid lipofuscinose type 2 (CLN2), også kjent som tripeptidylpeptidase 1 (TPP1) mangel.
Andre navn:
  • Brineura

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Overvåking for utvikling av uakseptabel toksisitet.
Tidsramme: 2 år
Basert på utviklingen av uakseptabel toksisitet, definert som forekomsten av enhver grad 3 eller høyere, uventet, behandlingsrelatert toksisitet.
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekten av intravitreal cerliponase alfa for å stabilisere netthinnearkitekturen.
Tidsramme: 2 år
Effekten vil bli bestemt ved å måle sentral retinal tykkelse via OCT-avbildning før hver injeksjon.
2 år
Effekten av intravitreal cerliponase alfa for å stabilisere fundoskopiske funksjoner.
Tidsramme: 2 år
Effekten vil bli bestemt ved å måle Weill Cornell LINCL Ophthalmic Severity Score før hver injeksjon.
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

David L Rogers, MD

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: David Rogers, MD, Nationwide Children's Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2021

Primær fullføring (Antatt)

1. november 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. november 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. november 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. november 2021

Først lagt ut (Faktiske)

10. desember 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • STUDY00001444

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Nevronal ceroid lipofuscinose type 2

Kliniske studier på Cerliponase Alfa

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Japan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere