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CLN2 の小児における網膜疾患の進行を予防するための硝子体内 ERT

2023年9月11日 更新者：David L Rogers, MD

神経性セロイドリポフスチン症2型（CLN2）の小児における網膜疾患の進行を予防するための硝子体内酵素補充療法

これは、セルリポナーゼ アルファの硝子体内投与の安全性と有効性を判断するための第 I/II 相無作為化マスク臨床試験です。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、24か月にわたって4週間の間隔で、宣言された研究眼に鎮静下でセルリポナーゼアルファの硝子体内注射を受ける5人の被験者のフェーズI / II研究です。 この調査は、データ安全監視委員会 (DSMB) によって監視されます。 各被験者は、進行中の研究に2年間参加します。 その後、被験者は半年ごとのモニタリングプログラムに移行し、さらに3年間、半年ごとの標準的なケアの訪問からデータが収集されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

5

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～6年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • CLIA 認定ラボによる古典的な CLN2 バッテン病の遺伝子型の確認。
  • トリペプチジルペプチダーゼの酵素レベルの欠乏
  • 最低年齢要件: 登録時の生後 24 か月
  • 年齢制限：入学時72ヶ月
  • 現在、セルリポナーゼアルファの脳室内投与を受けている
  • -提案された研究訪問に2年間参加する意思がある
  • OCT評価に基づく140μmの最小中心網膜厚（CRT）
  • クリア眼球
  • CLN2疾患プロセスに起因すると考えられる視神経萎縮および色素性網膜症以外の視力喪失を説明する眼の病理は存在しません

除外基準:

  • 硝子体破片を含む透明な眼球中の混濁。
  • -眼の外傷または以前の眼科手術の病歴。
  • -初回投与前の4週間以内の全身性てんかん発作のエピソード
  • -初回投与前の4週間以内の重度の感染症（例：上気道感染症、肺炎、腎盂腎炎、または髄膜炎） （登録は延期される場合があります）
  • 出血性疾患の既往歴のある方。
  • -過去30日以内の化学療法、放射線療法、またはその他の免疫抑制療法の履歴または現在の治療（コルチコステロイド治療はPIの裁量で許可される場合があります）
  • -治験責任医師の意見では、必要なプロトコルを遵守する被験者の能力を損なう可能性のある病状または酌量すべき状況がある または被験者の健康、安全、または臨床的解釈可能性を損なう

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：介入
薬：セルリポナーゼアルファ
Brineura は、トリペプチジルペプチダーゼ 1 (TPP1) 欠乏症としても知られる後期乳児神経セロイドリポフスチン症 2 型 (CLN2) を伴う 3 歳以上の症候性小児患者の歩行不能を遅らせる加水分解性リソソーム N 末端トリペプチジルペプチダーゼです。
他の名前：
  • ブリニューラ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
許容できない毒性の発現を監視する。
時間枠：2年
許容できない毒性の発現に基づき、グレード 3 以上の予期しない治療関連毒性の発生として定義されます。
2年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
網膜構造を安定化させる硝子体内セルリポナーゼ アルファの有効性。
時間枠：2年
有効性は、各注射の前にOCTイメージングを介して中心網膜の厚さを測定することによって決定されます。
2年
眼底検査機能を安定化させるための硝子体内セルリポナーゼ アルファの有効性。
時間枠：2年
有効性は、各注射の前に Weill Cornell LINCL Ophthalmic Severity Score を測定することによって決定されます。
2年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

David L Rogers, MD

捜査官

  • 主任研究者：David Rogers, MD、Nationwide Children's Hospital

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年11月1日

一次修了 (推定)

2025年11月1日

研究の完了 (推定)

2027年11月1日

試験登録日

最初に提出

2021年11月29日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年11月29日

最初の投稿 (実際)

2021年12月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年9月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年9月11日

最終確認日

2023年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • STUDY00001444

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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