PTHS 환자에서 AlloRx SC®의 안전성 및 효능
피트 홉킨스 증후군(Pitt Hopkins Syndrome) 환자에서 AlloRx Stem Cells® 치료의 안전성 및 효능에 대한 무작위 이중 맹검 위약 대조 연구(1/2상 연구)
연구 개요
상세 설명
이것은 PTHS를 유발하는 haploinsufficiency와 일치하는 TCF4 돌연변이 진단이 확인된 소아 환자에서 AlloRx® 줄기 세포의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 1/2상, 무작위 위약 대조 이중 맹검 표준 용량 연구입니다. TCF4 유전자의 병원성 돌연변이와 일치하는 분자 소견으로 인해 Pitt-Hopkins 증후군의 유 전적으로 확인 된 진단을받은 2 세 이상 45 세 이하의 약 26 명의 환자 (남성 및 여성). 서면 동의서는 연구에 참여하기 전에 환자의 부모 또는 법적 보호자/공인 대리인(LAR)으로부터 얻을 것입니다. 이 연구에는 스크리닝, 기준선, 치료 및 안전성 추적 기간이 포함됩니다. 정맥 투여 절차는 PTHS 환자를 돌본 경험이 있는 임상의의 감독하에 수행됩니다.
각 환자는 빈번한 활력 징후 모니터링, 심전도(ECG), 혈액 및 소변 안전 검사, 신경학적 평가를 위해 AlloRx의 초기 투여 후 최소 24시간 동안 입원 환자로 남아 있게 됩니다. 조사관은 부모/법적 보호자와 긴밀히 협력하여 불편함/고통의 징후가 연구 직원에게 즉시 전달되도록 합니다. 각 연구 코호트에서 연구 약물의 초기 용량을 투여하기 위해, 환자는 동일한 날에 연구 약물의 첫 번째 용량을 받는 환자가 한 명 이하인 순차적인 방식으로 투약될 것입니다.
독립적인 데이터 DSMB는 연구 전반에 걸쳐 모든 안전성 및 실험실 데이터를 주기적으로 검토하고 SAE가 발생할 경우 임시로 검토합니다. DSMB는 또한 모든 환자가 AlloRx를 2회 투여하고 다음 환자에게 투여하는 것이 안전한지 결정하기 위해 최소 2주의 추적 관찰을 받았을 때 사용 가능한 모든 안전성 데이터를 검토할 것입니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 2 단계
- 1단계
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 부모 또는 법적 보호자/공인 대리인(LAR)의 사전 동의서 서명
- 피트 홉킨스 증후군(PTHS)의 임상 진단과 함께 TCF4 돌연변이의 문서화된 유전적 확인
- 안정적인 발작 조절(체중 관련 용량 조정을 제외하고 스크리닝 방문 이전 1개월 동안 항경련제 또는 구조 약물 사용에 변화가 없는 임상적으로 안정적인 것으로 정의됨)
- 정상 범위 내의 혈청 크레아티닌 및 단백뇨 단백질이 있는 정상적인 신장 기능
- 예정된 방문, 약물 투여 계획, 실험실 테스트, 연구 제한 및 정맥 주입을 포함한 모든 연구 절차를 준수할 의지와 능력
제외 기준:
- 스크리닝 이전 3개월 동안 PTHS 증상을 치료하기 위한 약물 또는 식이요법/보충제(예: 수면 보조제, 보조제, 칸나비디올 제품)의 모든 변경
- 독립적으로 또는 보조 장치나 간병인의 손을 잡고 걸을 수 없음
- 모든 출혈 또는 혈소판 장애
- 임의의 임상적으로 유의한(CS) 심혈관, 내분비, 간, 신장, 폐, 위장관, 신경학적, 악성, 대사성, 정신의학적 또는 조사자의 판단에 안전 위험을 제기하고 환자를 참여에 부적합하게 만드는 기타 상태 및/또는 연구 절차를 완료할 수 없음
- 연구자의 의견에 따라 환자의 안전에 악영향을 미칠 수 있거나, 치료 과정 또는 후속 조치가 완료될 가능성이 없거나, 연구 결과의 평가를 손상시킬 수 있는 모든 검사실 이상
- B형 간염 바이러스, C형 간염 바이러스 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대해 양성으로 알려져 있습니다. 환자가 임신 중이거나 수유 중인 경우
- 출혈 위험을 증가시키는 약물(예: 헤파린, 저분자량 헤파린, 혈소판 억제제) 사용.
- 지난 6개월 동안 연구용 올리고뉴클레오타이드 및 연구용 약물 사용
- 유전자 치료의 모든 사전 사용
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 중재 팔 1
AlloRx 줄기 세포 IV 주입 치료
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탯줄 유래 동종 중간엽 줄기세포
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위약 비교기: 중재 팔 2
생리 식염수 IV 주입
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중간 엽 줄기 세포없이 위약 주입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성: PTHS와 관련된 질병의 하나 이상의 영역에서 부작용 개선의 발생률)
기간: 기준선에서 456일까지의 변화(연구 종료)
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모든 부작용(AE) 수집
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기준선에서 456일까지의 변화(연구 종료)
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안전성: 심각한 부작용 발생
기간: 기준선에서 456일까지의 변화(연구 종료)
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모든 심각한 부작용 수집
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기준선에서 456일까지의 변화(연구 종료)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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PTHS 환자의 운동 기능 변화
기간: 기준선에서 456일까지의 변화(연구 종료)
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비디오 및 웨어러블 기기를 통한 보행 측정
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기준선에서 456일까지의 변화(연구 종료)
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PTHS를 가진 개인의 의사 소통 능력의 변화.
기간: 기준선에서 456일까지의 변화(연구 종료)
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관찰자 보고 의사소통 능력 측정(ORCA)
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기준선에서 456일까지의 변화(연구 종료)
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수면 습관의 변화
기간: 기준선에서 456일까지의 변화(연구 종료)
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수면일기
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기준선에서 456일까지의 변화(연구 종료)
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위장 건강의 변화
기간: 기준선에서 456일까지의 변화(연구 종료)
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위장 건강 설문지
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기준선에서 456일까지의 변화(연구 종료)
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숨 참기 주문 변경
기간: 기준선에서 456일까지의 변화(연구 종료)
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숨을 참는 주문의 일기
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기준선에서 456일까지의 변화(연구 종료)
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인지의 변화
기간: 기준선에서 456일까지의 변화(연구 종료)
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베일리 유아 발달 척도(BSID-4)
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기준선에서 456일까지의 변화(연구 종료)
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적응 기능의 변화
기간: 기준선에서 456일까지의 변화(연구 종료)
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바인랜드 적응 행동 척도-3
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기준선에서 456일까지의 변화(연구 종료)
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자폐 기능의 변화
기간: 기준선에서 456일까지의 변화(연구 종료)
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아동기 자폐증 평가 척도(CARS)
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기준선에서 456일까지의 변화(연구 종료)
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삶의 질에 대한 부모 평가의 변화
기간: 기준선에서 456일까지의 변화(연구 종료)
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소아 삶의 질 설문지
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기준선에서 456일까지의 변화(연구 종료)
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글로벌 임상 현황 변화
기간: 기준선에서 456일까지의 변화(연구 종료)
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PTHS 특정 임상 전체 인상 척도
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기준선에서 456일까지의 변화(연구 종료)
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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