AlloRx SC®:n turvallisuus ja tehokkuus PTHS-potilailla
Satunnaistettu kaksoissokko lumekontrolloitu tutkimus AlloRx Stem Cells® -terapeuttisen hoidon turvallisuudesta ja tehokkuudesta potilailla, joilla on Pitt Hopkinsin oireyhtymä (vaiheen 1/2 tutkimus)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 1/2, satunnaistettu lumekontrolloitu kaksoissokkoutettu standardiannostutkimus AlloRx®-kantasolujen turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on vahvistettu TCF4-mutaatio, joka vastaa PTHS:ää aiheuttavaa haploinsufektiivisuutta. Noin 26 potilasta (mies ja nainen) iältään ≥ 2 ja ≤ 45 vuotta, joilla on geneettisesti vahvistettu diagnoosi Pitt-Hopkinsin oireyhtymästä, joka johtuu molekyylilöydöksistä, jotka ovat yhdenmukaisia TCF4-geenin patogeenisen mutaation kanssa. Kirjallinen tietoinen suostumus hankitaan potilaan vanhemmilta tai lailliselta huoltajalta/valtuutetulta edustajalta (LAR) ennen tutkimukseen osallistumista. Tutkimus sisältää seulonnan, lähtötilanteen, hoidon ja turvallisuusseurantajaksot. Suonensisäinen annostelu suoritetaan PTHS-potilaiden hoitamisesta kokemusta omaavan kliinikon valvonnassa.
Jokainen potilas on sairaalahoidossa vähintään 24 tuntia AlloRx:n aloitusannoksen jälkeen säännöllistä elintoimintojen seurantaa, EKG:tä, veren ja virtsan turvallisuustestejä ja neurologisia arviointeja varten. Tutkijat tekevät tiivistä yhteistyötä vanhemman/laillisen huoltajan kanssa varmistaakseen, että kaikista epämukavuuden/hädän merkeistä ilmoitetaan välittömästi tutkimushenkilöstölle. Tutkimuslääkkeen aloitusannoksen antamista varten kussakin tutkimuskohortissa potilaat annostellaan peräkkäin siten, että enintään yksi potilas saa ensimmäisen annoksensa tutkimuslääkettä samana päivänä.
Riippumaton tietojen DSMB tarkastaa kaikki turvallisuus- ja laboratoriotiedot koko tutkimuksen ajan säännöllisin väliajoin ja ad hoc -tilanteen sattuessa. DSMB tarkistaa myös kaikki saatavilla olevat turvallisuustiedot, kun kaikki potilaat ovat saaneet kaksi AlloRx-annosta ja heillä on ollut vähintään kaksi viikkoa seurantaa määrittääkseen, onko seuraavan potilaan annostelu turvallista.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus vanhemmilta tai laillisilta huoltajilta/valtuutetuilta edustajilta (LAR)
- Dokumentoitu geneettinen vahvistus mutaatiosta TCF4:ssä, kliinisellä Pitt Hopkinsin oireyhtymän (PTHS) diagnoosilla
- Stabiili kohtausten hallinta (määritelty kliinisesti stabiiliksi ilman muutoksia epilepsialääkkeissä tai pelastuslääkityksen käytössä edellisen kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä, lukuun ottamatta painoon liittyviä annosmuutoksia)
- Normaali munuaisten toiminta, seerumin kreatiniini ja pistevirtsan proteiini normaalirajoissa
- Haluan ja kykenevät noudattamaan suunniteltuja käyntejä, lääkkeenantosuunnitelmaa, laboratoriotestejä, tutkimusrajoituksia ja kaikkia tutkimusmenettelyjä, mukaan lukien suonensisäinen infuusio
Poissulkemiskriteerit:
- Muutokset PTHS-oireiden hoitoon tarkoitetuissa lääkkeissä tai ruokavaliossa/lisäaineissa (esim. unilääkkeet, lisäravinteet, kannabidiolituotteet) seulonta edeltäneiden 3 kuukauden aikana
- Kyvyttömyys liikkua itsenäisesti tai apuvälineellä tai hoitajan kädensijalla
- Mikä tahansa verenvuoto- tai verihiutaleiden häiriö
- Mikä tahansa kliinisesti merkittävä (CS) kardiovaskulaarinen, endokriininen, maksan, munuaisten, keuhkojen, maha-suolikanavan, neurologinen, pahanlaatuinen, metabolinen, psykiatrinen tai muu sairaus, joka tutkijan arvion mukaan aiheuttaa turvallisuusriskin ja tekee potilaan osallistumiskelvottomaksi sisään ja/tai ei pysty suorittamaan tutkimustoimenpiteitä
- Mikä tahansa laboratoriopoikkeama, joka voi tutkijan mielestä vaikuttaa haitallisesti potilaan turvallisuuteen, tehdä hoidon tai seurannan loppuun saattamisen epätodennäköiseksi tai heikentää tutkimustuloksen arviointia
- Tiedetään positiivinen hepatiitti B -virukselle, hepatiitti C -virukselle tai ihmisen immuunikatovirukselle (HIV). Potilas on raskaana tai imettää
- Verenvuotoriskiä lisäävien lääkkeiden käyttö (esim. hepariini, pienimolekyylipainoinen hepariini, verihiutaleiden estäjät).
- Minkä tahansa tutkittavan oligonukleotidin ja tutkimuslääkkeiden käyttö viimeisen 6 kuukauden aikana
- Kaikki aiempi geeniterapian käyttö
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Interventiovarsi 1
AlloRx Stem Cells IV -infuusiohoito
|
Napanuorasta peräisin olevat allogeeniset mesenkymaaliset kantasolut
|
|
Placebo Comparator: Interventiovarsi 2
Normaalin suolaliuoksen IV-infuusio
|
Plasebo-infuusio ilman mesenkymaalisia kantasoluja
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus: haittatapahtumien ilmaantuvuuden paraneminen) yhdellä tai useammalla PTHS:ään liittyvillä vaivoilla
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta päivään 456 (tutkimuksen loppu)
|
Kaikki haittatapahtumat (AE)
|
Muutos lähtötilanteesta päivään 456 (tutkimuksen loppu)
|
|
Turvallisuus: Vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta päivään 456 (tutkimuksen loppu)
|
Kaikkien vakavien haittatapahtumien kokoelma
|
Muutos lähtötilanteesta päivään 456 (tutkimuksen loppu)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos motorisessa toiminnassa henkilöillä, joilla on PTHS
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta päivään 456 (tutkimuksen loppu)
|
Liikkumismittaukset videon ja puettavan laitteen avulla
|
Muutos lähtötilanteesta päivään 456 (tutkimuksen loppu)
|
|
Muutos PTHS-potilaiden viestintäkyvyssä.
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta päivään 456 (tutkimuksen loppu)
|
Observer-Reported Communication Ability Measure (ORCA)
|
Muutos lähtötilanteesta päivään 456 (tutkimuksen loppu)
|
|
Muutos nukkumistottumuksissa
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta päivään 456 (tutkimuksen loppu)
|
Unipäiväkirja
|
Muutos lähtötilanteesta päivään 456 (tutkimuksen loppu)
|
|
Muutos ruoansulatuskanavan terveydessä
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta päivään 456 (tutkimuksen loppu)
|
Ruoansulatuskanavan terveyskysely
|
Muutos lähtötilanteesta päivään 456 (tutkimuksen loppu)
|
|
Hengityksen pidätysloitsujen muutos
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta päivään 456 (tutkimuksen loppu)
|
Hengityksen pidättämistä koskevien loitsujen päiväkirja
|
Muutos lähtötilanteesta päivään 456 (tutkimuksen loppu)
|
|
Muutos kognitiossa
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta päivään 456 (tutkimuksen loppu)
|
Bayley Scales of Infant Development (BSID-4)
|
Muutos lähtötilanteesta päivään 456 (tutkimuksen loppu)
|
|
Muutos mukautuvassa toiminnossa
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta päivään 456 (tutkimuksen loppu)
|
Vineland Adaptive Behavioral Scale-3
|
Muutos lähtötilanteesta päivään 456 (tutkimuksen loppu)
|
|
Muutos autistisissa piirteissä
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta päivään 456 (tutkimuksen loppu)
|
Lapsuuden autismin luokitusasteikko (CARS)
|
Muutos lähtötilanteesta päivään 456 (tutkimuksen loppu)
|
|
Muutos vanhempien elämänlaadun arvioinnissa
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta päivään 456 (tutkimuksen loppu)
|
Lasten elämänlaatukysely
|
Muutos lähtötilanteesta päivään 456 (tutkimuksen loppu)
|
|
Muutos globaalissa kliinisessä tilassa
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta päivään 456 (tutkimuksen loppu)
|
PTHS-spesifinen kliininen globaali impressioasteikko
|
Muutos lähtötilanteesta päivään 456 (tutkimuksen loppu)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALLORX-PTHS
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .