Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost AlloRx SC® u pacientů s PTHS

6. prosince 2021 aktualizováno: Vitro Biopharma Inc.

Randomizovaná dvojitě slepá placebem kontrolovaná studie bezpečnosti a účinnosti terapeutické léčby pomocí AlloRx kmenových buněk® u pacientů s Pitt Hopkinsovým syndromem (studie fáze 1/2)

Tato studie vyhodnotí bezpečnost AlloRx Stem Cells® u subjektů s Pitt Hopkinsovým syndromem ve věku 2-45 let s molekulárně potvrzenou patogenní mutací v TCF4 nebo deleci 18q včetně TCF4. Účastníci budou dostávat infuze mezenchymálních kmenových buněk každé 3 měsíce po dobu jednoho roku s dokončením výsledných opatření k posouzení účinnosti produktu.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je fáze 1/2, randomizovaná placebem kontrolovaná dvojitě zaslepená studie se standardní dávkou k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti kmenových buněk AlloRx® u pediatrických pacientů s potvrzenou diagnózou mutace TCF4 konzistentní s haploinsuficiencí způsobující PTHS. Přibližně 26 pacientů (mužů a žen) ve věku ≥ 2 a ≤ 45 let s geneticky potvrzenou diagnózou Pitt-Hopkinsova syndromu způsobeného molekulárními nálezy v souladu s patogenní mutací v genu TCF4. Před účastí ve studii bude získán písemný informovaný souhlas od rodiče nebo zákonného zástupce/zplnomocněného zástupce (LAR) pacienta. Studie zahrnuje screening, základní stav, léčbu a období sledování bezpečnosti. Postup při intravenózním podání se provádí pod dohledem lékaře se zkušenostmi s péčí o pacienty s PTHS.

Každý pacient zůstane hospitalizován po dobu nejméně 24 hodin po počáteční dávce AlloRx, aby bylo možné často sledovat vitální funkce, elektrokardiogram (EKG), testy bezpečnosti krve a moči a neurologická hodnocení. Vyšetřovatelé budou úzce spolupracovat s rodičem/zákonným zástupcem, aby zajistili, že jakékoli známky nepohodlí/strasti budou okamžitě sděleny personálu studie. Pro podání počáteční dávky studovaného léčiva v každé studijní kohortě bude pacientům podávána dávka sekvenčním způsobem, přičemž ne více než jeden pacient dostane svou první dávku studovaného léčiva ve stejný den.

Nezávislý datový DSMB bude pravidelně posuzovat všechna bezpečnostní a laboratorní data v průběhu studie a v případě výskytu SAE ad hoc. DSMB také zhodnotí všechna dostupná bezpečnostní data, když všichni pacienti dostali 2 dávky AlloRx a měli alespoň dva týdny sledování, aby se zjistilo, zda je bezpečné podat dávku dalšímu pacientovi.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

26

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 45 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Podepsaný informovaný souhlas rodičů nebo zákonných zástupců/oprávněných zástupců (LAR)
  • Zdokumentované genetické potvrzení mutace v TCF4 s klinickou diagnózou Pitt Hopkinsův syndrom (PTHS)
  • Stabilní kontrola záchvatů (definovaná jako klinicky stabilní beze změn v antiepileptické medikaci nebo použití záchranné medikace během předchozího 1 měsíce před screeningovou návštěvou, s výjimkou úpravy dávky související s hmotností)
  • Normální funkce ledvin se sérovým kreatininem a proteinem v moči v normálních mezích
  • Ochota a schopnost dodržovat plánované návštěvy, plán podávání léků, laboratorní testy, omezení studie a všechny postupy studie, včetně intravenózní infuze

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli změna v lécích nebo dietě/doplňcích určených k léčbě příznaků PTHS (např. pomůcky na spaní, doplňky, kanabidiolové produkty) během předchozích 3 měsíců před screeningem
  • Neschopnost chodit samostatně nebo s pomocným zařízením nebo držadlem pečovatele
  • Jakékoli krvácení nebo porucha krevních destiček
  • Jakýkoli klinicky významný (CS) kardiovaskulární, endokrinní, jaterní, renální, plicní, gastrointestinální, neurologický, maligní, metabolický, psychiatrický nebo jiný stav, který podle úsudku zkoušejícího bude představovat bezpečnostní riziko, činí pacienta nevhodným pro účast. v a/nebo není schopen dokončit studijní postupy
  • Jakákoli laboratorní abnormalita, která by podle názoru zkoušejícího mohla nepříznivě ovlivnit bezpečnost pacienta, způsobit, že je nepravděpodobné, že by byl dokončen průběh léčby nebo sledování, nebo by mohla zhoršit hodnocení výsledku studie.
  • Známý pozitivní na virus hepatitidy B, hepatitidy C nebo virus lidské imunodeficience (HIV). Pacientka je těhotná nebo kojící
  • Užívání léků, které zvyšují riziko krvácení (např. heparin, nízkomolekulární heparin, inhibitory krevních destiček).
  • Použití jakéhokoli hodnoceného oligonukleotidu a jakýchkoliv testovaných léků v posledních 6 měsících
  • Jakékoli předchozí použití genové terapie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Zásahové rameno 1
AlloRx Stem Cells IV infuzní léčba
Biologický: AlloRx Stem Cells®
Alogenní mezenchymální kmenové buňky odvozené z pupeční šňůry
Komparátor placeba: Zásahové rameno 2
IV infuze normálního fyziologického roztoku
Jiný: Kontrola placeba
Infuze placeba bez mezenchymálních kmenových buněk

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost: Výskyt zlepšení nežádoucích účinků) v jedné nebo více oblastech onemocnění souvisejících s PTHS
Časové okno: Změna z výchozího stavu na den 456 (konec studie)
Sběr všech nežádoucích příhod (AE)
Změna z výchozího stavu na den 456 (konec studie)
Bezpečnost: Výskyt závažných nežádoucích účinků
Časové okno: Změna z výchozího stavu na den 456 (konec studie)
Sběr všech závažných nežádoucích příhod
Změna z výchozího stavu na den 456 (konec studie)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna motorických funkcí u jedinců s PTHS
Časové okno: Změna z výchozího stavu na den 456 (konec studie)
Ambulantní měření pomocí videa a nositelného zařízení
Změna z výchozího stavu na den 456 (konec studie)
Změna komunikačních schopností u jedinců s PTHS.
Časové okno: Změna z výchozího stavu na den 456 (konec studie)
Měření komunikační schopnosti hlášené pozorovatelem (ORCA)
Změna z výchozího stavu na den 456 (konec studie)
Změna spánkových návyků
Časové okno: Změna z výchozího stavu na den 456 (konec studie)
Spánkový deník
Změna z výchozího stavu na den 456 (konec studie)
Změna gastrointestinálního zdraví
Časové okno: Změna z výchozího stavu na den 456 (konec studie)
Gastrointestinal Health Dotazník
Změna z výchozího stavu na den 456 (konec studie)
Změna kouzel na zadržení dechu
Časové okno: Změna z výchozího stavu na den 456 (konec studie)
Deník kouzel zadržujících dech
Změna z výchozího stavu na den 456 (konec studie)
Změna v poznání
Časové okno: Změna z výchozího stavu na den 456 (konec studie)
Bayley Scales of Infant Development (BSID-4)
Změna z výchozího stavu na den 456 (konec studie)
Změna adaptivní funkce
Časové okno: Změna z výchozího stavu na den 456 (konec studie)
Vinelandova adaptivní behaviorální škála-3
Změna z výchozího stavu na den 456 (konec studie)
Změna autistických rysů
Časové okno: Změna z výchozího stavu na den 456 (konec studie)
Stupnice hodnocení dětského autismu (CARS)
Změna z výchozího stavu na den 456 (konec studie)
Změna v rodičovském hodnocení kvality života
Časové okno: Změna z výchozího stavu na den 456 (konec studie)
Pediatrický dotazník kvality života
Změna z výchozího stavu na den 456 (konec studie)
Změna globálního klinického stavu
Časové okno: Změna z výchozího stavu na den 456 (konec studie)
Klinická globální škála dojmů specifická pro PTHS
Změna z výchozího stavu na den 456 (konec studie)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vitro Biopharma Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. prosince 2021

Primární dokončení (Očekávaný)

1. prosince 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. října 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. prosince 2021

První zveřejněno (Aktuální)

21. prosince 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. prosince 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. prosince 2021

Naposledy ověřeno

1. prosince 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALLORX-PTHS

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Pitt Hopkinsův syndrom

Klinické studie na AlloRx Stem Cells®

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit